Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du PF-06462700 chez des participants japonais atteints d'anémie aplasique

Critère d'intégration:

• Participants masculins ou féminins âgés de 2 ans et plus, inclus, à Visit

  1 (Dépistage).

• Les participants qui sont disposés et capables de se conformer à toutes les visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire, aux considérations relatives au mode de vie et aux autres procédures d'étude.
• Avoir un diagnostic clinique d'anémie aplasique par les résultats de l'aspiration/biopsie de la moelle osseuse et/ou l'imagerie par résonance magnétique (IRM), etc.
• Doit répondre aux critères suivants d'anémie modérée et supérieure à l'aplasie
• Capable de donner un consentement/assentiment éclairé signé tel que décrit à l'annexe 1, qui comprend le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le document de consentement éclairé (ICD)/le document d'assentiment et dans le présent protocole.

Critère d'exclusion:

• Éligible et disposé à subir une allogreffe de cellules souches entre frères et sœurs.
• Preuve d'un syndrome myélodysplasique (à l'exception de la cytopénie réfractaire chez les enfants), ainsi que d'autres maladies primitives de la moelle.
• Antécédents ou suspicion clinique d'anémie aplasique congénitale (anémie de Fanconi, kératose congénitale, etc.).
• Antécédents de tumeurs malignes avec maladie active dans les 5 ans suivant la participation à l'étude.

• Participants clairement infectés par le virus de l'hépatite B (VHB), le virus de l'hépatite C (VHC), le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) et le type de virus de la leucémie humaine à cellules T

  1 (HTLV-1).

• Participants enceintes ou allaitantes.
• Participants atteints d'insuffisance hépatique, rénale ou cardiaque grave, ou de toute autre affection concomitante mettant la vie en danger [aspartate aminotransférase (AST) ou alanine aminotransférase (ALT) ou valeurs de bilirubine totale > 5 × limite supérieure de la normale (LSN) et/ou valeur de créatinine > 2 × LSN].
• Participants présentant une hypersensibilité telle qu'un choc après un test cutané de ce médicament à l'étude.
• Participants présentant une infection grave non contrôlée (pneumonie, septicémie, etc.).
• Participants ayant reçu un vaccin vivant ou un vaccin vivant atténué dans les 6 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude.
• Autre affection médicale ou psychiatrique aiguë ou chronique, y compris des idées ou comportements suicidaires récents (au cours de la dernière année) ou actifs ou des anomalies de laboratoire pouvant augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du produit expérimental ou pouvant interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, dans le jugement de l'investigateur, rendrait le participant inapproprié pour l'entrée dans cette étude.
• Traitement immunosuppresseur antérieur avec des agents/thérapies de déplétion lymphocytaire, y compris des agents non sélectifs des lymphocytes B et des agents de déplétion des lymphocytes B (par exemple, alefacept, alemtuzumab, rituximab). Cependant, les participants précédemment traités avec rATG peuvent s'inscrire.
• Antécédents de greffe de cellules souches.
• Administration antérieure avec un médicament expérimental dans les 30 jours (ou tel que déterminé par les exigences locales) ou 5 demi-vies précédant la première dose de produit expérimental utilisé dans cette étude (selon la plus longue).
• Électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations de base démontrant des anomalies cliniquement pertinentes susceptibles d'affecter la sécurité des participants ou l'interprétation des résultats de l'étude (par exemple, intervalle QT corrigé [QTc] initial > 450 msec, bloc de branche gauche complet [LBBB], signes d'une maladie aiguë ou infarctus du myocarde d'âge indéterminé, modifications de l'intervalle ST-T suggérant une ischémie myocardique, bloc auriculo-ventriculaire [AV] du deuxième ou du troisième degré ou bradyarythmies ou tachyarythmies graves). Si l'intervalle QT non corrigé de base est > 450 ms, cet intervalle doit être corrigé en fréquence à l'aide de la méthode de Fridericia et le QTcF résultant doit être utilisé pour la prise de décision et la notification. Si QTc dépasse 450 msec, ou QRS dépasse 120 msec, l'ECG doit être répété 2 fois de plus et la moyenne des 3 valeurs QTc ou QRS doit être utilisée pour déterminer l'éligibilité du participant. Les ECG interprétés par ordinateur doivent être relus par un médecin expérimenté dans la lecture des ECG avant d'exclure les participants.
• Les membres du personnel du site de l'investigateur directement impliqués dans la conduite de l'étude et les membres de leur famille, les membres du personnel du site autrement supervisés par l'investigateur, ou les employés de Pfizer, y compris les membres de leur famille, directement impliqués dans la conduite de l'étude.