難治性/再発性急性骨髄性白血病 (AML) 患者における BP1002 の臨床試験

包含基準:

1. 18 歳以上で、組織学的に難治性/再発 AML の証拠があり、難治性/再発 AML に対して有効であることが知られている利用可能な治療法による治療に失敗した成人
2. -Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status スコア 0、1、または 2
3. -用量拡大段階では、デシタビン療法の対象となるAMLの診断が文書化されている参加者

4. 参加者は、以下によって定義される適切な肝機能および腎機能を備えている必要があります。

   1. -アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）およびアラニントランスアミナーゼ（ALT）が正常上限の2.5倍以下（ULN）;と
   2. 通常、総ビリルビン ≤ 1.5 ULN。 特定のケースでは、PI は、医学的正当性と、医療モニターおよび Bio-Path Holdings との合意により、この要件の免除を要求する場合があります。 と;
   3. 少なくとも 60 mL/分の推定クレアチニン クリアランス。 これらの推定値は、Cockcroft-Gault 式を使用して計算されます。
5. -出産の可能性のある女性参加者は、許容される避妊方法（すなわち、ホルモン避妊薬、子宮内避妊器具、殺精子剤を含む横隔膜、殺精子剤を含むコンドームまたは禁欲）を使用することに同意する必要があります 研究期間中および最後の投与後少なくとも6か月間治験薬またはデシタビンの
6. -男性の参加者は、研究期間中、許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります
7. -治験責任医師の評価に基づいて、以前の手術、放射線療法、または抗腫瘍治療（脱毛症を除く）の影響から回復した
8. -参加者は、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる必要があります

除外基準:

1. -AML以外の活動的な非血液またはリンパ系悪性腫瘍で治療された 免疫療法、標的療法または化学療法 過去12か月以内
2. -髄腔内治療を必要とする既知の活動性軟髄膜白血病。 注: 中枢神経系疾患の既往歴のある参加者は、スクリーニング前の 28 日以内に少なくとも 1 つの文書化された陰性の脊髄液評価に基づいて参加を許可される場合があります。
3. -急性白血病の骨髄基準も満たしていない、治療可能な可能性のある孤立した髄外白血病（AMLの場合、通常、BMAまたは生検で芽球が5％以上）。 参加者は芽球数が少ない白血病の可能性があります (Döhner 2017)。 Bio-Path Holdings と調査員の同意が必要です。
4. t(15;17)(q22;q12) PML-RARAを伴う急性前骨髄球性白血病（APL）
5. あらゆる段階の慢性骨髄性白血病
6. -ヒドロキシ尿素または白血球除去を除いて、C1D1の前の14日以内に抗がん療法を受けた
7. 参加者は他の治験薬を受け取っていない可能性があります
8. 妊娠中または授乳中の女性参加者
9. -患者の研究への参加または研究結果の評価を妨げる可能性のある薬物乱用、医学的、心理的または社会的状態
10. -CD4 + T細胞数が350細胞/ mcL未満のヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症の参加者、または臨床的に活動的なB型またはC型肝炎感染症の参加者
11. -低メチル化剤に対する過敏症の病歴、ただし、治験責任医師および医療モニターによる研究とは無関係であると見なされた場合を除く
12. -脱毛症を除く、以前の治療または手順に起因するCTCAEグレード1よりも高い未解決の毒性
13. -治験責任医師および/またはメディカルモニターの意見では、参加者の試験治療への耐性を損なう可能性がある、または試験実施または結果の解釈のあらゆる側面を妨げる可能性のある併発状態の存在。 これには、不安定または制御不能な狭心症、ニューヨーク心臓協会 (NYHA) クラス III または IV のうっ血性心不全、制御不能で持続的な高血圧、臨床的に重大な不整脈、または臨床的に重大なベースライン ECG 異常 (例: QTcF >470) が含まれますが、これらに限定されません。ミリ秒)
14. 過去6か月以内に、心筋梗塞、不安定狭心症、冠動脈/末梢動脈バイパス移植、脳血管障害、または一過性脳虚血発作のいずれかを経験したことがある
15. 制御されていない発作障害（つまり、過去2か月以内の発作）
16. -調査官と通信または協力できない、または何らかの理由でプロトコルに従うことを望まない