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オランダのパーキンソン GBA Ambroxol 試験 (DUPRG-AMBROXOL) (GREAT)

2023年5月8日 更新者：University Medical Center Groningen

オランダのパーキンソン GBA アンブロキソール試験 (DUPRG-AMBROXOL): GBA 変異を有するパーキンソン患者におけるアンブロキソールによる無作為化二重盲検プラセボ対照単施設試験

パーキンソン病の最も一般的な遺伝的危険因子は、リソソーム酵素グルコセレブロシダーゼ (GCase) をコードする GBA1 遺伝子のヘテロ接合変異です。 GCase 活性の低下は、中枢神経系におけるタンパク質 α シヌクレイン (aSyn) の凝集に関連しており、これは PD の病理学的原因に関連しています。 アンブロキソールは、GCase のシャペロンとして機能するミスフォールド GBA タンパク質のリフォールディングを促進するように見える粘液溶解性去痰薬です。

このランダム化プラセボ対照試験は、GBA1 変異を有する PD 患者におけるアンブロキソールの疾患修飾特性を調査することを目的としています。 患者は、運動および認知検査、ならびに画像検査および血液検査を受けます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (予想される)

80

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • オランダ
      • Groningen、オランダ
        • 募集
        • University Medical Center Groningen
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Teus van Laar, Prof. dr.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 運動障害学会 (MDS) 基準によるパーキンソン病の診断 (27)
  • -組み入れ時に10年以下の疾患期間
  • GBA1変異を有するPD患者
  • -書面によるインフォームドコンセントを書き、研究プロトコルを理解し、プロトコル関連のアクションを実行できる
  • -経口アンブロキソールまたはプラセボ薬を自己管理する意思と能力

除外基準:

  • 予期せぬ臨床所見について知らされることの拒否
  • 埋め込まれた脳深部刺激 (DBS) システムの使用
  • -アンブロキソールまたはプラセボ錠剤の自己投与を妨げる確認された嚥下障害
  • 治験薬に対する既知の過敏症の病歴
  • 妊娠中または授乳中の女性
  • -適切な避妊を使用しない出産の可能性のある参加者 スクリーニング訪問時の陰性妊娠検査と、研究に参加している間、非常に効果的であると定義された受け入れられた避妊方法の使用からなる
  • 体内の MRI 不適合インプラント

  • -治験責任医師の意見では、研究に参加する際に参加者を危険にさらす可能性がある、または研究の結果に影響を与える可能性がある、または決定されたように、研究に参加する参加者の能力に影響を与える可能性がある、臨床的に重要または不安定な医学的または外科的状態病歴、身体検査、心電図（ECG）、または臨床検査によって。 そのような条件には以下が含まれる場合があります。

    1. 腎機能障害（尿試験紙検査で陽性、検査値が以下または以上：eGFR <45 ml/分 1,73M2、ナトリウム 135-145 mmol/L、カリウム 3.5-5.0） mmol/L、尿素 2.5 ～ 7.5mmol/L）。
    2. -中等度/重度の肝機能障害（検査値以下または以上：ASAT 0～80U/L、ALAT0～90 U/L、GGT > 80 U/L、アルカリホスファターゼ 35～210 U/L）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ
薬：プラセボ
患者は、アンブロキソールまたはプラセボのいずれかを受け取ります。 アンブロキソールは、600mg/日の用量で最初に与えられます。 1週間後、これは1200mg/日に増量されます。 2 週間後、1 日あたり最大 1800mg の投与量が与えられます。 合計で、アンブロキソールは 48 週間投与されます。 これに続いて 12 週間のウォッシュアウト期間があり、その後最終的な結果が測定されます (60 週)。
実験的：アンブロキソール
アンブロキソール 1800mg/日
薬：アンブロキソール塩酸塩
患者は、アンブロキソールまたはプラセボのいずれかを受け取ります。 アンブロキソールは、600mg/日の用量で最初に与えられます。 1週間後、これは1200mg/日に増量されます。 2 週間後、1 日あたり最大 1800mg の投与量が与えられます。 合計で、アンブロキソールは 48 週間投与されます。 これに続いて 12 週間のウォッシュアウト期間があり、その後最終的な結果が測定されます (60 週)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MDS-UPDRS3 モータースケール
時間枠：60週間
PD患者用に開発された運動スケール、0～132。 0 は良好なパフォーマンスを意味し、132 は非常に悪いパフォーマンスを意味します。
60週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象の発生率と考えられる副作用によって測定される安全性と忍容性
時間枠：研究中ずっと。具体的には: 1、2、3、12、24、36、48、60 週
AEは監視され、患者は最初の3週間は毎週副作用について質問され、その後、来院中は3か月ごとに質問されます
研究中ずっと。具体的には: 1、2、3、12、24、36、48、60 週
血液単核細胞におけるグルコセレブロシダーゼ (GCase) 活性
時間枠：0、12、60週
PBMC 中のスフィンゴ脂質のレベルによって測定
0、12、60週
[18] F-DOPA PET スキャンで測定した線条体 F-DOPA 取り込み
時間枠：0、60週
0、60週
PETスキャンのための機能アーキテクチャと構造MRIを調査するためのfMRI静止状態
時間枠：0、60週
BOLD 信号の変動は、脳内の機能アーキテクチャと接続を調査するために使用できます。
0、60週
生活の質 (PDQ-39 アンケート)
時間枠：0、60週
0、60週
非運動症状 (NMSS スケール)
時間枠：0、60週
最小値は 0、最大値は 360 です。 0 は良好なパフォーマンスを示し、360 は非常に悪いパフォーマンスを示します
0、60週
Montreal Cognitive Assessment (MoCA) を使用した認知
時間枠：0、60週
範囲は 0 ～ 30 です。0 は最低のパフォーマンスを示し、30 は最高のパフォーマンスを示します。
0、60週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University Medical Center Groningen

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予想される)

2023年5月1日

一次修了 (予想される)

2025年7月1日

研究の完了 (予想される)

2025年7月1日

試験登録日

最初に提出

2023年3月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年4月13日

最初の投稿 (実際)

2023年4月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年5月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年5月8日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 202100266

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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