El ensayo holandés de ambroxol GBA para el Parkinson (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

Criterios de inclusión:

• Diagnóstico de la enfermedad de Parkinson, según los criterios de la Sociedad de Trastornos del Movimiento (MDS) (27)
• Duración de la enfermedad de 10 años o menos en el momento de la inclusión
• Pacientes con EP que portan una mutación GBA1
• Capaz de redactar un consentimiento informado por escrito, comprender el protocolo del estudio y realizar acciones relacionadas con el protocolo
• Dispuesto y capaz de autoadministrarse ambroxol oral o medicamento placebo

Criterio de exclusión:

• La negativa a ser informado sobre un hallazgo clínico no previsto
• Uso de un sistema de estimulación cerebral profunda (DBS) implantado
• Disfagia confirmada que impediría la autoadministración de tabletas de ambroxol o placebo
• Antecedentes de sensibilidad conocida al medicamento del estudio.
• Mujeres embarazadas o lactantes
• Participantes en edad fértil que no usarían un método anticonceptivo adecuado, que consiste en una prueba de embarazo negativa en la visita de selección y el uso de métodos anticonceptivos aceptados definidos como altamente efectivos mientras participaban en el estudio.
• MRI implantes incompatibles en el cuerpo

• Cualquier condición médica o quirúrgica clínicamente significativa o inestable que, en opinión del investigador principal, pueda poner en riesgo al participante al participar en el estudio o pueda influir en los resultados del estudio o afectar la capacidad del participante para participar en el estudio, según se determine. por historial médico, exámenes físicos, electrocardiograma (ECG) o pruebas de laboratorio. Tales condiciones pueden incluir:

  1. Deterioro de la función renal (una tira reactiva de orina positiva y valores de laboratorio por debajo o por encima de: eGFR <45 ml/min 1,73M2, Sodio 135-145 mmol/L, Potasio 3,5-5,0 mmol/L, Urea 2,5-7,5 mmol/L).
  2. Insuficiencia hepática moderada/grave (valores de laboratorio inferiores o superiores: ASAT 0- 80U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, Fosfatasa Alcalina 35-210 U/L).