The Dutch Parkinson GBA Ambroxol Trial (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

Critério de inclusão:

• Diagnóstico da doença de Parkinson, de acordo com os critérios da Movement Disorders Society (MDS) (27)
• Duração da doença de 10 anos ou menos no momento da inclusão
• Pacientes com DP portadores de uma mutação GBA1
• Capaz de escrever o consentimento informado por escrito, entender o protocolo do estudo e realizar ações relacionadas ao protocolo
• Disposto e capaz de auto-administrar ambroxol oral ou medicação placebo

Critério de exclusão:

• A recusa em ser informado sobre um achado clínico imprevisto
• Uso de um sistema implantado de Estimulação Cerebral Profunda (DBS)
• Disfagia confirmada que impediria a autoadministração de comprimidos de ambroxol ou placebo
• História de sensibilidade conhecida à medicação do estudo
• Mulheres grávidas ou amamentando
• Participantes com potencial para engravidar que não usariam controle de natalidade adequado, consistindo em um teste de gravidez negativo na visita de triagem e uso de métodos contraceptivos aceitos definidos como altamente eficazes durante a participação no estudo
• Implantes incompatíveis com ressonância magnética no corpo

• Qualquer condição médica ou cirúrgica clinicamente significativa ou instável que, na opinião do investigador principal, possa colocar o participante em risco ao participar do estudo ou possa influenciar os resultados do estudo ou afetar a capacidade do participante de participar do estudo, conforme determinado pelo histórico médico, exames físicos, eletrocardiograma (ECG) ou exames laboratoriais. Tais condições podem incluir:

  1. Função renal prejudicada (um teste de tira reagente de urina positivo e valores laboratoriais abaixo ou acima: eGFR <45 ml/min 1,73M2, sódio 135-145 mmol/L, potássio 3,5-5,0 mmol/L, Ureia 2,5-7,5mmol/L).
  2. Insuficiência hepática moderada/grave (valores laboratoriais abaixo ou acima: ASAT 0- 80U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, Fosfatase Alcalina 35-210 U/L).