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Il trial olandese GBA Ambroxol sul Parkinson (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

8 maggio 2023 aggiornato da: University Medical Center Groningen

The Dutch Parkinson GBA Ambroxol Trial (DUPARG-AMBROXOL): uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a centro singolo con Ambroxol in pazienti affetti da Parkinson con mutazione GBA

Il fattore di rischio genetico più comune per la malattia di Parkinson è una mutazione eterozigote del gene GBA1, che codifica per l'enzima lisosomiale glucocerebrosidasi (GCase). L'attività GCase ridotta è associata all'aggregazione della proteina alfa sinucleina (aSyn) nel sistema nervoso centrale, che è correlata alla causa patologica del morbo di Parkinson. L'ambroxolo è un espettorante mucolitico che sembra facilitare il ripiegamento della proteina GBA mal ripiegata che funge da chaperone per GCase.

Questo studio randomizzato controllato con placebo mira a indagare le proprietà modificanti la malattia dell'ambroxolo nei pazienti con PD con una mutazione GBA1. I pazienti saranno sottoposti a test motori e cognitivi, oltre a esami di imaging e esami del sangue.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

80

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Groningen, Olanda
        • Reclutamento
        • University Medical Center Groningen
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Teus van Laar, Prof. dr.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi della malattia di Parkinson, secondo i criteri della Movement Disorders Society (MDS) (27)
  • Durata della malattia di 10 anni o meno al momento dell'inclusione
  • Pazienti PD portatori di una mutazione GBA1
  • In grado di scrivere il consenso informato scritto, comprendere il protocollo dello studio ed eseguire azioni relative al protocollo
  • Disposto e in grado di auto-somministrarsi ambroxolo orale o farmaci placebo

Criteri di esclusione:

  • Il rifiuto di essere informato su un riscontro clinico imprevisto
  • Uso di un sistema di stimolazione cerebrale profonda (DBS) impiantato
  • Disfagia confermata che precluderebbe l'autosomministrazione di compresse di ambroxolo o placebo
  • Storia di sensibilità nota al farmaco in studio
  • Donne incinte o che allattano
  • Partecipanti in età fertile che non utilizzerebbero un controllo delle nascite adeguato, costituito da un test di gravidanza negativo alla visita di screening e dall'uso di metodi contraccettivi accettati definiti come altamente efficaci durante la partecipazione allo studio
  • Impianti incompatibili con la risonanza magnetica nel corpo

  • Qualsiasi condizione medica o chirurgica clinicamente significativa o instabile che, a giudizio del ricercatore principale, possa mettere a rischio il partecipante durante la partecipazione allo studio o possa influenzare i risultati dello studio o influire sulla capacità del partecipante di prendere parte allo studio, come determinato da anamnesi, esami fisici, elettrocardiogramma (ECG) o test di laboratorio. Tali condizioni possono includere:

    1. Funzionalità renale compromessa (un test dipstick delle urine positivo e valori di laboratorio inferiori o superiori a: eGFR <45 ml/min 1,73 M2, sodio 135-145 mmol/L, potassio 3,5-5,0 mmol/L, Urea 2,5-7,5 mmol/L).
    2. Compromissione epatica moderata/grave (valori di laboratorio inferiori o superiori: ASAT 0-80 U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, fosfatasi alcalina 35-210 U/L).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
I pazienti riceveranno ambroxolo o placebo. l'ambroxolo verrà somministrato inizialmente alla dose di 600 mg/giorno. Dopo 1 settimana, questo sarà aumentato a 1200 mg/giorno. Dopo 2 settimane verrà somministrato il dosaggio massimo di 1800 mg/giorno. In totale, l'ambroxolo verrà somministrato per 48 settimane. Questo è seguito da un periodo di washout di 12 settimane, dopo il quale verranno misurati i risultati finali (settimana 60).
Sperimentale: Ambroxolo
Ambroxolo 1800 mg/giorno
Droga: Ambroxolo cloridrato
I pazienti riceveranno ambroxolo o placebo. l'ambroxolo verrà somministrato inizialmente alla dose di 600 mg/giorno. Dopo 1 settimana, questo sarà aumentato a 1200 mg/giorno. Dopo 2 settimane verrà somministrato il dosaggio massimo di 1800 mg/giorno. In totale, l'ambroxolo verrà somministrato per 48 settimane. Questo è seguito da un periodo di washout di 12 settimane, dopo il quale verranno misurati i risultati finali (settimana 60).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Bilancia per motori MDS-UPDRS3
Lasso di tempo: 60 settimane
Scala motoria sviluppata per i pazienti PD, 0-132. 0 significa buone prestazioni, 132 significa pessime prestazioni
60 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità misurate dall'incidenza di eventi avversi e possibili effetti collaterali
Lasso di tempo: tutto durante lo studio. in particolare a: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 settimane
L'AE sarà monitorato e i pazienti saranno interrogati sugli effetti collaterali ogni settimana durante le prime 3 settimane e successivamente, ogni 3 mesi durante le visite
tutto durante lo studio. in particolare a: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 settimane
Attività della glucocerebrosidasi (GCase) nelle cellule mononucleate del sangue
Lasso di tempo: 0, 12, 60 settimane
Misurato dal livello di sfingolipidi nelle PBMC
0, 12, 60 settimane
Assorbimento striatale di F-DOPA misurato mediante [18] F-DOPA PET scan
Lasso di tempo: 0, 60 settimane
0, 60 settimane
stato di riposo fMRI per studiare l'architettura funzionale e la risonanza magnetica strutturale per la scansione PET
Lasso di tempo: 0, 60 settimane
Le fluttuazioni nel segnale BOLD possono essere utilizzate per studiare l'architettura funzionale e la connettività all'interno del cervello.
0, 60 settimane
Qualità della vita (questionario PDQ-39)
Lasso di tempo: 0, 60 settimane
0, 60 settimane
Sintomi non motori (scala NMSS)
Lasso di tempo: 0, 60 settimane
il valore minimo è 0, il valore massimo è 360. 0 indica una buona prestazione, 360 indica una pessima prestazione
0, 60 settimane
Cognizione, utilizzando il Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Lasso di tempo: 0, 60 settimane
L'intervallo è 0-30, 0 indica la prestazione peggiore, 30 indica la prestazione migliore
0, 60 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 maggio 2023

Completamento primario (Anticipato)

1 luglio 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

1 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

26 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 202100266

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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