此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

荷兰帕金森 GBA 氨溴索试验 (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

2023年5月8日 更新者：University Medical Center Groningen

荷兰帕金森 GBA 氨溴索试验 (DUPARG-AMBROXOL)：在具有 GBA 突变的帕金森患者中使用氨溴索进行的随机、双盲、安慰剂对照、单中心试验

帕金森病最常见的遗传风险因素是 GBA1 基因的杂合突变，该基因编码溶酶体酶葡糖脑苷脂酶 (GCase)。 GCase 活性降低与蛋白质α突触核蛋白 (aSyn) 在中枢神经系统中的聚集有关，这与 PD 的病理原因有关。 Ambroxol 是一种粘液溶解祛痰剂，似乎可以促进错误折叠的 GBA 蛋白的重新折叠，后者充当 GCase 的伴侣。

这项随机安慰剂对照试验旨在研究氨溴索在具有 GBA1 突变的 PD 患者中的疾病缓解特性。 患者将接受运动和认知测试，以及成像和血液测​​试。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (预期的)

80

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 荷兰
      • Groningen、荷兰
        • 招聘中
        • University Medical Center Groningen
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Teus van Laar, Prof. dr.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 根据运动障碍协会 (MDS) 标准诊断帕金森病 (27)
  • 入选时病程不超过 10 年
  • 携带GBA1突变的PD患者
  • 能够撰写书面知情同意书，理解研究方案并执行与方案相关的操作
  • 愿意并能够自行服用口服氨溴索或安慰剂药物

排除标准：

  • 拒绝被告知不可预见的临床发现
  • 使用植入式深部脑刺激 (DBS) 系统
  • 确诊的吞咽困难会妨碍氨溴索或安慰剂片剂的自我给药
  • 已知对研究药物敏感的历史
  • 孕妇或哺乳期妇女
  • 有生育能力但不会使用充分节育措施的参与者，包括筛查访视时妊娠试验阴性和在参与研究时使用被定义为高效的公认避孕方法
  • 体内 MRI 不相容植入物

  • 主要研究者认为可能使参与者在参与研究时处于危险之中或可能影响研究结果或影响参与者参与研究的能力的任何具有临床意义或不稳定的医疗或手术状况，如所确定通过病史、身体检查、心电图 (ECG) 或实验室检查。 这些条件可能包括：

    1. 肾功能受损（尿液试纸测试阳性，实验室值低于或高于：eGFR <45 ml/min 1,73M2，钠 135-145 mmol/L，钾 3.5-5.0 毫摩尔/升，尿素 2.5-7.5 毫摩尔/升）。
    2. 中度/重度肝功能损害（实验室值低于或高于：ASAT 0-80U/L、ALAT0-90U/L、GGT > 80U/L、碱性磷酸酶 35-210U/L）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
安慰剂比较：安慰剂
药品：安慰剂
患者将接受氨溴索或安慰剂。 氨溴索的初始剂量为 600 毫克/天。 1 周后，这将增加到 1200 毫克/天。 2 周后，将给予 1800 毫克/天的最大剂量。 总的来说，氨溴索将服用 48 周。 接下来是 12 周的清除期，之后将测量最终结果（第 60 周）。
实验性的：氨溴索
氨溴索 1800 毫克/天
药品：盐酸氨溴索
患者将接受氨溴索或安慰剂。 氨溴索的初始剂量为 600 毫克/天。 1 周后，这将增加到 1200 毫克/天。 2 周后，将给予 1800 毫克/天的最大剂量。 总的来说，氨溴索将服用 48 周。 接下来是 12 周的清除期，之后将测量最终结果（第 60 周）。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
MDS-UPDRS3 电机秤
大体时间：60周
为 PD 患者开发的运动量表，0-132。 0表示性能好，132表示性能很差
60周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
通过不良事件的发生率和可能的副作用来衡量安全性和耐受性
大体时间：在整个学习过程中。特别是在：1、2、3、12、24、36、48、60 周
AE 将被监测，患者将在前 3 周内每周被询问副作用，此后，在访问期间每 3 个月一次
在整个学习过程中。特别是在：1、2、3、12、24、36、48、60 周
血单核细胞中的葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 活性
大体时间：0、12、60周
通过 PBMC 中的鞘脂水平测量
0、12、60周
通过 [18] F-DOPA PET 扫描测量纹状体 F-DOPA 摄取
大体时间：0、60周
0、60周
fMRI 静息状态研究 PET 扫描的功能架构和结构 MRI
大体时间：0、60周
BOLD 信号的波动可用于研究大脑内的功能结构和连接性。
0、60周
生活质量（PDQ-39 问卷）
大体时间：0、60周
0、60周
非运动症状（NMSS 量表）
大体时间：0、60周
最小值为 0，最大值为 360。 0表示性能好，360表示性能很差
0、60周
认知，使用蒙特利尔认知评估 (MoCA)
大体时间：0、60周
范围是0-30，0表示性能最差，30表示性能最好
0、60周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University Medical Center Groningen

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (预期的)

2023年5月1日

初级完成 (预期的)

2025年7月1日

研究完成 (预期的)

2025年7月1日

研究注册日期

首次提交

2023年3月20日

首先提交符合 QC 标准的

2023年4月13日

首次发布 (实际的)

2023年4月26日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年5月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月8日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 202100266

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

盐酸氨溴索的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Vietnam

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点

订阅