네덜란드 파킨슨병 GBA Ambroxol 임상시험(DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

포함 기준:

• MDS(Movement Disorders Society) 기준(27)에 따른 파킨슨병의 진단
• 포함 시점에서 10년 이하의 질병 기간
• GBA1 돌연변이를 지닌 PD 환자
• 서면 동의서를 작성하고, 연구 프로토콜을 이해하고, 프로토콜 관련 조치를 수행할 수 있습니다.
• 경구 암브록솔 또는 위약 약물을 자가 투여할 의지와 능력

제외 기준:

• 예상치 못한 임상 결과에 대한 정보 제공 거부
• 이식된 심부 뇌 자극(DBS) 시스템 사용
• 암브록솔 또는 위약 정제의 자가 투여를 방해하는 확인된 삼킴곤란
• 연구 약물에 대해 알려진 민감성의 이력
• 임산부 또는 모유 수유 중인 여성
• 스크리닝 방문 시 음성 임신 테스트 및 연구에 참여하는 동안 매우 효과적인 것으로 정의된 허용된 피임 방법의 사용으로 구성된 적절한 산아제한을 사용하지 않을 가임 가능성이 있는 참가자
• 신체의 MRI 비호환 임플란트

• 임상적으로 중요하거나 불안정한 의학적 또는 외과적 상태로서 연구책임자의 판단에 따라 연구에 참여할 때 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있거나 연구 결과에 영향을 미치거나 연구에 참여할 수 있는 참가자의 능력에 영향을 미칠 수 있습니다. 병력, 신체 검사, 심전도(ECG) 또는 실험실 검사를 통해 이러한 조건에는 다음이 포함될 수 있습니다.

  1. 손상된 신장 기능(양성 소변 딥스틱 테스트 및 실험실 값이 이하 또는 이상: eGFR <45 ml/min 1,73M2, 나트륨 135-145mmol/L, 칼륨 3.5-5.0 mmol/L, 우레아 2.5-7.5mmol/L).
  2. 중등도/중증 간 장애(실험실 값 이하 또는 이상: ASAT 0-80U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, 알칼리 포스파타제 35-210 U/L).