Den hollandske Parkinson GBA Ambroxol Trial (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

Inklusionskriterier:

• Diagnose af Parkinsons sygdom ifølge Movement Disorders Society (MDS) kriterier (27)
• Sygdomsvarighed på 10 år eller mindre på tidspunktet for inklusion
• PD-patienter, der bærer en GBA1-mutation
• Kunne skrive skriftligt informeret samtykke, forstå undersøgelsesprotokol og udføre protokolrelaterede handlinger
• Villig og i stand til selv at administrere oral ambroxol eller placebomedicin

Ekskluderingskriterier:

• Afslaget på at blive informeret om et uforudset klinisk fund
• Brug af et implanteret Deep Brain Stimulation (DBS) system
• Bekræftet dysfagi, der ville udelukke selvadministration af ambroxol eller placebotabletter
• Anamnese med kendt følsomhed over for undersøgelsesmedicinen
• Gravide eller ammende kvinder
• Deltagere i den fødedygtige alder, som ikke ville bruge tilstrækkelig prævention, bestående af en negativ graviditetstest ved screeningsbesøget og brug af accepterede præventionsmetoder defineret som yderst effektive, mens de deltog i undersøgelsen
• MR-inkompatible implantater i kroppen

• Enhver klinisk signifikant eller ustabil medicinsk eller kirurgisk tilstand, som efter hovedforskerens opfattelse kan bringe deltageren i fare ved deltagelse i undersøgelsen eller kan påvirke undersøgelsens resultater eller påvirke deltagerens evne til at deltage i undersøgelsen, som bestemt ved sygehistorie, fysiske undersøgelser, elektrokardiogram (EKG) eller laboratorieundersøgelser. Sådanne betingelser kan omfatte:

  1. Nedsat nyrefunktion (en positiv urinstikprøve og laboratorieværdier under eller over: en eGFR <45 ml/min 1,73M2, Natrium 135-145 mmol/L, Kalium 3,5-5,0 mmol/L, Urea 2,5-7,5 mmol/L).
  2. Moderat/svært nedsat leverfunktion (laboratorieværdier under eller over: ASAT 0- 80 U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, Alkalisk fosfatase 35-210 U/L).