Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Nizozemská studie Parkinson GBA Ambroxol (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

8. května 2023 aktualizováno: University Medical Center Groningen

Nizozemská studie Parkinson GBA Ambroxol (DUPARG-AMBROXOL): Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, singlecentrická studie s ambroxolem u pacientů s Parkinsonovou chorobou s mutací GBA

Nejčastějším genetickým rizikovým faktorem pro Parkinsonovu chorobu je heterozygotní mutace genu GBA1, kódující lysozomální enzym glukocerebrozidázu (GCase). Snížená aktivita GCázy je spojena s agregací proteinu alfa synuklein (aSyn) v centrálním nervovém systému, což souvisí s patologickou příčinou PD. Ambroxol je mukolytické expektorans, které, jak se zdá, usnadňuje opětovné skládání chybně složeného proteinu GBA, který působí jako chaperon pro GCase.

Tato randomizovaná placebem kontrolovaná studie má za cíl prozkoumat vlastnosti ambroxolu modifikující onemocnění u pacientů s PD s mutací GBA1. Pacienti podstoupí motorické a kognitivní testy, stejně jako zobrazovací a krevní testy.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

80

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko
        • Nábor
        • University Medical Center Groningen
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Teus van Laar, Prof. dr.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza Parkinsonovy choroby podle kritérií společnosti Movement Disorders Society (MDS) (27)
  • Doba trvání onemocnění 10 let nebo méně v době zařazení
  • Pacienti s PD nesoucí mutaci GBA1
  • Schopnost napsat písemný informovaný souhlas, rozumět protokolu studie a provádět činnosti související s protokolem
  • Ochota a schopnost samostatně si perorálně podávat ambroxol nebo placebo

Kritéria vyloučení:

  • Odmítnutí být informován o nepředvídaném klinickém nálezu
  • Použití implantovaného systému hluboké mozkové stimulace (DBS).
  • Potvrzená dysfagie, která by vylučovala samopodávání tablet ambroxolu nebo placeba
  • Historie známé citlivosti na zkoumanou medikaci
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Účastnice ve fertilním věku, které by neužívaly adekvátní antikoncepci, sestávající z negativního těhotenského testu při screeningové návštěvě a používání uznávaných antikoncepčních metod definovaných jako vysoce účinné během účasti ve studii
  • MRI nekompatibilní implantáty v těle

  • Jakýkoli klinicky významný nebo nestabilní zdravotní nebo chirurgický stav, který podle názoru hlavního zkoušejícího může účastníka při účasti ve studii vystavit riziku nebo může ovlivnit výsledky studie nebo ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se studie, jak bylo stanoveno anamnézou, fyzikálním vyšetřením, elektrokardiogramem (EKG) nebo laboratorními testy. Takové podmínky mohou zahrnovat:

    1. Zhoršená funkce ledvin (pozitivní močový test a laboratorní hodnoty nižší nebo vyšší: a eGFR <45 ml/min 1,73 M2, sodík 135–145 mmol/l, draslík 3,5–5,0 mmol/l, močovina 2,5-7,5 mmol/l).
    2. Středně těžké/závažné poškození jater (laboratorní hodnoty nižší nebo vyšší: AST 0-80 U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, alkalická fosfatáza 35-210 U/l).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Pacienti dostanou buď ambroxol, nebo placebo. ambroxol bude podáván zpočátku v dávce 600 mg/den. Po 1 týdnu se tato dávka zvýší na 1200 mg/den. Po 2 týdnech bude podána maximální dávka 1800 mg/den. Celkově bude ambroxol podáván po dobu 48 týdnů. Poté následuje 12týdenní vymývací období, po kterém budou měřeny konečné výsledky (60. týden).
Experimentální: Ambroxol
Ambroxol 1800 mg/den
Lék: Ambroxol hydrochlorid
Pacienti dostanou buď ambroxol, nebo placebo. ambroxol bude podáván zpočátku v dávce 600 mg/den. Po 1 týdnu se tato dávka zvýší na 1200 mg/den. Po 2 týdnech bude podána maximální dávka 1800 mg/den. Celkově bude ambroxol podáván po dobu 48 týdnů. Poté následuje 12týdenní vymývací období, po kterém budou měřeny konečné výsledky (60. týden).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Motorová váha MDS-UPDRS3
Časové okno: 60 týdnů
Motorická stupnice vyvinutá pro pacienty s PD, 0-132. 0 znamená dobrý výkon, 132 znamená velmi špatný výkon
60 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost měřená výskytem nežádoucích účinků a možných vedlejších účinků
Časové okno: po celou dobu studia. konkrétně v: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 týdnech
AE budou monitorovány a pacienti budou dotazováni na nežádoucí účinky každý týden během prvních 3 týdnů a poté každé 3 měsíce během návštěv
po celou dobu studia. konkrétně v: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 týdnech
Aktivita glukocerebrosidázy (GCase) v krevních mononukleárních buňkách
Časové okno: 0, 12, 60 týdnů
Měřeno hladinou sfingolipidů v PBMC
0, 12, 60 týdnů
Striatální příjem F-DOPA měřený [18] F-DOPA PET skenem
Časové okno: 0, 60 týdnů
0, 60 týdnů
FMRI klidový stav k prozkoumání funkční architektury a strukturální MRI pro PET-scan
Časové okno: 0, 60 týdnů
Kolísání signálu BOLD lze použít ke zkoumání funkční architektury a konektivity v mozku.
0, 60 týdnů
Kvalita života (dotazník PDQ-39)
Časové okno: 0, 60 týdnů
0, 60 týdnů
Nemotorické příznaky (stupnice NMSS)
Časové okno: 0, 60 týdnů
minimální hodnota je 0, maximální hodnota je 360. 0 znamená dobrý výkon, 360 znamená velmi špatný výkon
0, 60 týdnů
Poznání pomocí Montrealského kognitivního hodnocení (MoCA)
Časové okno: 0, 60 týdnů
Rozsah je 0-30, 0 znamená nejhorší výkon, 30 znamená nejlepší výkon
0, 60 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Medical Center Groningen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. května 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

1. července 2025

Dokončení studie (Očekávaný)

1. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

26. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 202100266

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Parkinsonova choroba

Klinické studie na Ambroxol hydrochlorid

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Egypt

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit