Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Испытание амброксола в Голландии Паркинсона GBA (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

8 мая 2023 г. обновлено: University Medical Center Groningen

Голландское исследование амброксола при болезни Паркинсона (DUPARG-AMBROXOL): рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, одноцентровое исследование амброксола у пациентов с болезнью Паркинсона с мутацией GBA

Наиболее распространенным генетическим фактором риска болезни Паркинсона является гетерозиготная мутация гена GBA1, кодирующего лизосомальный фермент глюкоцереброзидазу (GCase). Снижение активности GCase связано с агрегацией белка альфа-синуклеина (aSyn) в центральной нервной системе, что связано с патологической причиной БП. Амброксол является муколитическим отхаркивающим средством, которое, по-видимому, способствует рефолдингу неправильно свернутого белка GBA, который действует как шаперон для GCase.

Это рандомизированное плацебо-контролируемое исследование направлено на изучение свойств амброксола модифицировать заболевание у пациентов с БП с мутацией GBA1. Пациенты будут проходить двигательные и когнитивные тесты, а также визуализацию и анализы крови.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

80

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Olav Siemeling
  • Номер телефона: 0031 (0)50 3615639
  • Электронная почта: o.siemeling@umcg.nl

Места учебы

  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды
        • Рекрутинг
        • University Medical Center Groningen
        • Контакт:
          • Olav Siemeling
          • Номер телефона: 0031 (0)50 3615639
          • Электронная почта: o.siemeling@umcg.nl
        • Главный следователь:
          • Teus van Laar, Prof. dr.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика болезни Паркинсона в соответствии с критериями Общества двигательных расстройств (MDS) (27)
  • Длительность заболевания 10 лет или менее на момент включения
  • Пациенты с БП, несущие мутацию GBA1
  • Способен написать письменное информированное согласие, понимать протокол исследования и выполнять действия, связанные с протоколом
  • Желание и способность самостоятельно принимать перорально амброксол или плацебо

Критерий исключения:

  • Отказ от получения информации о непредвиденном клиническом находке
  • Использование имплантированной системы глубокой стимуляции мозга (DBS).
  • Подтвержденная дисфагия, исключающая самостоятельный прием таблеток амброксола или плацебо.
  • История известной чувствительности к исследуемому препарату
  • Беременные или кормящие женщины
  • Участники с детородным потенциалом, которые не будут использовать адекватный контроль над рождаемостью, состоящий из отрицательного теста на беременность во время скринингового визита и использования общепринятых методов контрацепции, определенных как высокоэффективные во время участия в исследовании.
  • Несовместимые с МРТ имплантаты в организме

  • Любое клинически значимое или нестабильное медицинское или хирургическое состояние, которое, по мнению главного исследователя, может подвергнуть участника риску при участии в исследовании или может повлиять на результаты исследования или повлиять на способность участника принять участие в исследовании, как определено по истории болезни, физикальному обследованию, электрокардиограмме (ЭКГ) или лабораторным исследованиям. Такие условия могут включать:

    1. Нарушение функции почек (положительный тест-полоска мочи и лабораторные показатели ниже или выше: рСКФ <45 мл/мин 1,73М2, Натрий 135-145 ммоль/л, Калий 3,5-5,0 ммоль/л, мочевина 2,5-7,5 ммоль/л).
    2. Умеренная/тяжелая печеночная недостаточность (лабораторные показатели ниже или выше: АсАТ 0-80 ЕД/л, АлАТ 0-90 ЕД/л, ГГТ > 80 ЕД/л, щелочная фосфатаза 35-210 ЕД/л).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Пациенты будут получать либо амброксол, либо плацебо. амброксол будет даваться первоначально в дозе 600 мг/день. Через 1 неделю эта доза будет увеличена до 1200 мг/день. Через 2 недели будет назначена максимальная доза 1800 мг/день. Всего амброксол будет вводиться в течение 48 недель. Затем следует 12-недельный период вымывания, после которого будут оцениваться окончательные результаты (60-я неделя).
Экспериментальный: Амброксол
Амброксол 1800мг/день
Лекарство: Амброксола гидрохлорид
Пациенты будут получать либо амброксол, либо плацебо. амброксол будет даваться первоначально в дозе 600 мг/день. Через 1 неделю эта доза будет увеличена до 1200 мг/день. Через 2 недели будет назначена максимальная доза 1800 мг/день. Всего амброксол будет вводиться в течение 48 недель. Затем следует 12-недельный период вымывания, после которого будут оцениваться окончательные результаты (60-я неделя).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Моторные весы МДС-УПДРС3
Временное ограничение: 60 недель
Моторная шкала, разработанная для пациентов с болезнью Паркинсона, 0-132. 0 означает хорошую производительность, 132 означает очень плохую производительность
60 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость измеряются частотой нежелательных явлений и возможными побочными эффектами.
Временное ограничение: всего на протяжении всего исследования. особенно в: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 недель
Каждую неделю в течение первых 3 недель, а затем каждые 3 месяца во время посещений будет проводиться мониторинг НЯ, и пациенты будут опрашиваться о побочных эффектах.
всего на протяжении всего исследования. особенно в: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 недель
Активность глюкоцереброзидазы (GCase) в мононуклеарных клетках крови
Временное ограничение: 0, 12, 60 недель
Измеряется по уровню сфинголипидов в РВМС
0, 12, 60 недель
Поглощение F-DOPA полосатым телом, измеренное [18] ПЭТ-сканированием F-DOPA
Временное ограничение: 0, 60 недель
0, 60 недель
фМРТ в состоянии покоя для исследования функциональной архитектуры и структурной МРТ для ПЭТ-сканирования
Временное ограничение: 0, 60 недель
Колебания сигнала BOLD можно использовать для исследования функциональной архитектуры и связей в мозге.
0, 60 недель
Качество жизни (опросник PDQ-39)
Временное ограничение: 0, 60 недель
0, 60 недель
Немоторные симптомы (шкала NMSS)
Временное ограничение: 0, 60 недель
минимальное значение 0, максимальное значение 360. 0 указывает на хорошую производительность, 360 указывает на очень плохую производительность
0, 60 недель
Познание с использованием Монреальского когнитивного теста (MoCA)
Временное ограничение: 0, 60 недель
Диапазон: 0-30, 0 указывает на худшую производительность, 30 указывает на лучшую производительность.
0, 60 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University Medical Center Groningen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Ожидаемый)

1 мая 2023 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 июля 2025 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 марта 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 апреля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

26 апреля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 202100266

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Амброксола гидрохлорид

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Djibouti

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться