Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hollantilainen Parkinson GBA Ambroxol Trial (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

maanantai 8. toukokuuta 2023 päivittänyt: University Medical Center Groningen

Hollantilainen Parkinson GBA Ambroxol Trial (DUPARG-AMBROXOL): satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, yksikeskuskoe ambroksolilla Parkinson-potilailla, joilla on GBA-mutaatio

Yleisin Parkinsonin taudin geneettinen riskitekijä on GBA1-geenin heterotsygoottinen mutaatio, joka koodaa lysosomaalista entsyymiä glukoserebrosidaasi (GCase). Vähentynyt GCase-aktiivisuus liittyy proteiini alfa-synukleiinin (aSyn) aggregoitumiseen keskushermostossa, mikä liittyy PD:n patologiseen syyn. Ambroksoli on mukolyyttinen yskänlääke, joka näyttää helpottavan väärin laskostuneen GBA-proteiinin uudelleenlaskostumista, joka toimii GCase-kaperonina.

Tämän satunnaistetun lumekontrolloidun tutkimuksen tavoitteena on tutkia ambroksolin sairautta modifioivia ominaisuuksia PD-potilailla, joilla on GBA1-mutaatio. Potilaille tehdään motorisia ja kognitiivisia testejä sekä kuvantamis- ja verikokeita.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

80

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Groningen, Alankomaat
        • Rekrytointi
        • University Medical Center Groningen
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Teus van Laar, Prof. dr.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Parkinsonin taudin diagnoosi Movement Disorders Societyn (MDS) kriteerien mukaan (27)
  • Taudin kesto 10 vuotta tai vähemmän sisällyttämishetkellä
  • PD-potilaat, joilla on GBA1-mutaatio
  • Pystyy kirjoittamaan kirjallisen tietoisen suostumuksen, ymmärtämään tutkimusprotokollan ja suorittamaan protokollaan liittyviä toimia
  • Haluaa ja pystyy antamaan itse oraalista ambroksolia tai lumelääkettä

Poissulkemiskriteerit:

  • Kieltäytyminen saamasta tietoa odottamattomasta kliinisestä löydöstä
  • Implantoidun Deep Brain Stimulation (DBS) -järjestelmän käyttö
  • Vahvistettu nielemishäiriö, joka estäisi ambroksolin tai lumetablettien itseantamisen
  • Tunnettu herkkyys tutkimuslääkkeelle
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Hedelmällisessä iässä olevat osallistujat, jotka eivät käyttäisi riittävää ehkäisyä, joka koostuu negatiivisesta raskaustestistä seulontakäynnillä ja hyväksyttyjen erittäin tehokkaiksi määriteltyjen ehkäisymenetelmien käytöstä tutkimukseen osallistumisen aikana
  • MRI-yhteensopimattomat implantit kehossa

  • Mikä tahansa kliinisesti merkittävä tai epästabiili lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka päätutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa osallistujan tutkimukseen osallistuessaan tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin tai vaikuttaa osallistujan kykyyn osallistua tutkimukseen. sairaushistorian, fyysisten tutkimusten, EKG:n tai laboratoriotestien perusteella. Tällaisia ​​ehtoja voivat olla:

    1. Munuaisten vajaatoiminta (positiivinen virtsan mittatikku ja laboratorioarvot alle tai yli: eGFR <45 ml/min 1,73M2, natrium 135-145 mmol/L, kalium 3,5-5,0 mmol/l, urea 2,5-7,5 mmol/l).
    2. Keskivaikea/vaikea maksan vajaatoiminta (laboratorioarvot alle tai yli: ASAT 0-80U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, alkalinen fosfataasi 35-210 U/L).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Potilaat saavat joko ambroksolia tai lumelääkettä. ambroksolia annetaan aluksi annoksena 600 mg/vrk. Viikon kuluttua tämä määrä nostetaan 1200 mg:aan/vrk. Kahden viikon kuluttua annetaan enimmäisannos 1800 mg/vrk. Ambroksolia annetaan yhteensä 48 viikon ajan. Tätä seuraa 12 viikon pesujakso, jonka jälkeen mitataan lopputuloksia (viikko 60).
Kokeellinen: Ambroksoli
Ambroksoli 1800mg/vrk
Lääke: Ambroksolihydrokloridi
Potilaat saavat joko ambroksolia tai lumelääkettä. ambroksolia annetaan aluksi annoksena 600 mg/vrk. Viikon kuluttua tämä määrä nostetaan 1200 mg:aan/vrk. Kahden viikon kuluttua annetaan enimmäisannos 1800 mg/vrk. Ambroksolia annetaan yhteensä 48 viikon ajan. Tätä seuraa 12 viikon pesujakso, jonka jälkeen mitataan lopputuloksia (viikko 60).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
MDS-UPDRS3 moottorivaaka
Aikaikkuna: 60 viikkoa
Motorinen asteikko kehitetty PD-potilaille, 0-132. 0 tarkoittaa hyvää suorituskykyä, 132 erittäin huonoa suorituskykyä
60 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys mitattuna haittatapahtumien ja mahdollisten sivuvaikutusten ilmaantuvuuden perusteella
Aikaikkuna: koko tutkimuksen ajan. erityisesti: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 viikkoa
AE:ta seurataan ja potilaita kysytään sivuvaikutuksista viikoittain ensimmäisten 3 viikon aikana ja sen jälkeen 3 kuukauden välein käyntien aikana
koko tutkimuksen ajan. erityisesti: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 viikkoa
Glukoserebrosidaasin (GCase) aktiivisuus veren mononukleaarisissa soluissa
Aikaikkuna: 0, 12, 60 viikkoa
Mitattu sfingolipidien tasolla PBMC:issä
0, 12, 60 viikkoa
Striatal F-DOPA:n otto mitattuna [18] F-DOPA PET-skannauksella
Aikaikkuna: 0, 60 viikkoa
0, 60 viikkoa
fMRI-lepotila PET-skannauksen toiminnallisen arkkitehtuurin ja rakenteellisen MRI:n tutkimiseksi
Aikaikkuna: 0, 60 viikkoa
BOLD-signaalin vaihteluja voidaan käyttää aivojen toiminnallisen arkkitehtuurin ja yhteyksien tutkimiseen.
0, 60 viikkoa
Elämänlaatu (PDQ-39-kysely)
Aikaikkuna: 0, 60 viikkoa
0, 60 viikkoa
Ei-motoriset oireet (NMSS-asteikko)
Aikaikkuna: 0, 60 viikkoa
pienin arvo on 0, suurin arvo on 360. 0 tarkoittaa hyvää suorituskykyä, 360 erittäin huonoa suorituskykyä
0, 60 viikkoa
Kognition käyttämällä Montrealin kognitiivista arviointia (MoCA)
Aikaikkuna: 0, 60 viikkoa
Alue on 0-30, 0 tarkoittaa huonointa suorituskykyä, 30 tarkoittaa parasta suorituskykyä
0, 60 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University Medical Center Groningen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Odotettu)

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 20. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 26. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 10. toukokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 8. toukokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. toukokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 202100266

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Ambroksolihydrokloridi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Armenia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa