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Die niederländische Parkinson GBA Ambroxol-Studie (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

8. Mai 2023 aktualisiert von: University Medical Center Groningen

The Dutch Parkinson GBA Ambroxol Trial (DUPARG-AMBROXOL): Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Singlecenter-Studie mit Ambroxol bei Parkinson-Patienten mit einer GBA-Mutation

Der häufigste genetische Risikofaktor für die Parkinson-Krankheit ist eine heterozygote Mutation des GBA1-Gens, das für das lysosomale Enzym Glucocerebrosidase (GCase) kodiert. Eine reduzierte GCase-Aktivität ist mit der Aggregation des Proteins Alpha-Synuclein (aSyn) im Zentralnervensystem verbunden, was mit der pathologischen Ursache von PD zusammenhängt. Ambroxol ist ein mukolytisches Expektorans, das die Neufaltung des falsch gefalteten GBA-Proteins zu erleichtern scheint, das als Chaperon für GCase fungiert.

Ziel dieser randomisierten placebokontrollierten Studie ist es, die krankheitsmodifizierenden Eigenschaften von Ambroxol bei Parkinson-Patienten mit einer GBA1-Mutation zu untersuchen. Die Patienten werden motorischen und kognitiven Tests sowie Bildgebungs- und Bluttests unterzogen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

80

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande
        • Rekrutierung
        • University Medical Center Groningen
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Teus van Laar, Prof. dr.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose der Parkinson-Krankheit nach den Kriterien der Movement Disorders Society (MDS) (27)
  • Krankheitsdauer von 10 Jahren oder weniger zum Zeitpunkt der Aufnahme
  • PD-Patienten, die eine GBA1-Mutation tragen
  • In der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verfassen, das Studienprotokoll zu verstehen und protokollbezogene Maßnahmen durchzuführen
  • Bereit und in der Lage, orale Ambroxol- oder Placebo-Medikamente selbst zu verabreichen

Ausschlusskriterien:

  • Die Weigerung, über einen unvorhergesehenen klinischen Befund informiert zu werden
  • Verwendung eines implantierten Deep Brain Stimulation (DBS)-Systems
  • Bestätigte Dysphagie, die eine Selbstverabreichung von Ambroxol oder Placebo-Tabletten ausschließen würde
  • Geschichte der bekannten Empfindlichkeit gegenüber der Studienmedikation
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Teilnehmer im gebärfähigen Alter, die keine angemessene Empfängnisverhütung anwenden würden, bestehend aus einem negativen Schwangerschaftstest beim Screening-Besuch und der Verwendung anerkannter Verhütungsmethoden, die während der Teilnahme an der Studie als hochwirksam definiert wurden
  • MRT-inkompatible Implantate im Körper

  • Jeder klinisch signifikante oder instabile medizinische oder chirurgische Zustand, der nach Ansicht des Hauptprüfarztes den Teilnehmer bei der Teilnahme an der Studie gefährden oder die Ergebnisse der Studie beeinflussen oder die Fähigkeit des Teilnehmers zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen kann, wie festgestellt durch Anamnese, körperliche Untersuchungen, Elektrokardiogramm (EKG) oder Labortests. Zu solchen Bedingungen können gehören:

    1. Eingeschränkte Nierenfunktion (ein positiver Urintest und Laborwerte unter oder über: a eGFR <45 ml/min 1,73 M2, Natrium 135-145 mmol/L, Kalium 3,5-5,0 mmol/l, Harnstoff 2,5-7,5 mmol/l).
    2. Mäßige/schwere Leberfunktionsstörung (Laborwerte unter oder über: ASAT 0-80 U/L, ALAT0-90 U/L, GGT > 80 U/L, Alkalische Phosphatase 35-210 U/L).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Die Patienten erhalten entweder Ambroxol oder Placebo. Ambroxol wird anfänglich in einer Dosierung von 600 mg/Tag verabreicht. Nach 1 Woche wird dies auf 1200 mg/Tag erhöht. Nach 2 Wochen wird die Höchstdosis von 1800 mg/Tag gegeben. Insgesamt wird Ambroxol über 48 Wochen verabreicht. Darauf folgt eine 12-wöchige Auswaschphase, nach der die endgültigen Ergebnisse gemessen werden (Woche 60).
Experimental: Ambroxol
Ambroxol 1800 mg/Tag
Arzneimittel: Ambroxolhydrochlorid
Die Patienten erhalten entweder Ambroxol oder Placebo. Ambroxol wird anfänglich in einer Dosierung von 600 mg/Tag verabreicht. Nach 1 Woche wird dies auf 1200 mg/Tag erhöht. Nach 2 Wochen wird die Höchstdosis von 1800 mg/Tag gegeben. Insgesamt wird Ambroxol über 48 Wochen verabreicht. Darauf folgt eine 12-wöchige Auswaschphase, nach der die endgültigen Ergebnisse gemessen werden (Woche 60).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Motorwaage MDS-UPDRS3
Zeitfenster: 60 Wochen
Motorische Skala, entwickelt für Parkinson-Patienten, 0-132. 0 bedeutet gute Leistung, 132 bedeutet sehr schlechte Leistung
60 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit gemessen an der Häufigkeit unerwünschter Ereignisse und möglicher Nebenwirkungen
Zeitfenster: alles während des Studiums. speziell bei: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 Wochen
AE wird überwacht und die Patienten werden in den ersten 3 Wochen jede Woche und danach alle 3 Monate während der Visiten zu Nebenwirkungen befragt
alles während des Studiums. speziell bei: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 Wochen
Glucocerebrosidase (GCase)-Aktivität in mononukleären Blutzellen
Zeitfenster: 0, 12, 60 Wochen
Gemessen durch den Gehalt an Sphingolipiden in PBMCs
0, 12, 60 Wochen
Striatale F-DOPA-Aufnahme, gemessen durch [18] F-DOPA-PET-Scan
Zeitfenster: 0, 60 Wochen
0, 60 Wochen
fMRT-Ruhezustand zur Untersuchung der funktionellen Architektur und strukturelles MRT für PET-Scans
Zeitfenster: 0, 60 Wochen
Schwankungen im BOLD-Signal können verwendet werden, um die funktionelle Architektur und Konnektivität im Gehirn zu untersuchen.
0, 60 Wochen
Lebensqualität (PDQ-39-Fragebogen)
Zeitfenster: 0, 60 Wochen
0, 60 Wochen
Nichtmotorische Symptome (NMSS-Skala)
Zeitfenster: 0, 60 Wochen
Der Mindestwert ist 0, der Höchstwert ist 360. 0 steht für eine gute Leistung, 360 für eine sehr schlechte Leistung
0, 60 Wochen
Kognition, unter Verwendung des Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Zeitfenster: 0, 60 Wochen
Der Bereich liegt zwischen 0 und 30, wobei 0 die schlechteste Leistung und 30 die beste Leistung angibt
0, 60 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Voraussichtlich)

1. Mai 2023

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

26. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 202100266

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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