Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Holenderskie badanie GBA ambroksolu dotyczące choroby Parkinsona (DUPARG-AMBROXOL) (GREAT)

8 maja 2023 zaktualizowane przez: University Medical Center Groningen

The Dutch Parkinson GBA Ambroxol Trial (DUPARG-AMBROXOL): Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, jednoośrodkowe badanie ambroksolu u pacjentów z chorobą Parkinsona z mutacją GBA

Najczęstszym genetycznym czynnikiem ryzyka choroby Parkinsona jest heterozygotyczna mutacja genu GBA1, kodującego enzym lizosomalny glukocerebrozydazę (GCase). Zmniejszona aktywność GCase jest związana z agregacją białka alfa-synukleiny (aSyn) w ośrodkowym układzie nerwowym, co jest związane z patologiczną przyczyną chP. Ambroksol jest mukolitycznym środkiem wykrztuśnym, który wydaje się ułatwiać ponowne fałdowanie nieprawidłowo sfałdowanego białka GBA, które działa jako białko opiekuńcze dla GCazy.

To randomizowane badanie kontrolowane placebo ma na celu zbadanie właściwości modyfikujących przebieg choroby ambroksolu u pacjentów z chorobą Parkinsona z mutacją GBA1. Pacjenci zostaną poddani badaniom motorycznym i poznawczym, a także obrazowym i badaniom krwi.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

80

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Groningen, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • University Medical Center Groningen
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Teus van Laar, Prof. dr.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie choroby Parkinsona według kryteriów Towarzystwa Zaburzeń Ruchu (MDS) (27)
  • Czas trwania choroby 10 lat lub mniej w momencie włączenia
  • Pacjenci z PD będący nosicielami mutacji GBA1
  • Potrafi napisać pisemną świadomą zgodę, zrozumieć protokół badania i wykonać czynności związane z protokołem
  • Chętny i zdolny do samodzielnego podawania ambroksolu doustnie lub placebo

Kryteria wyłączenia:

  • Odmowa bycia poinformowanym o nieprzewidzianym znalezisku klinicznym
  • Zastosowanie wszczepionego systemu głębokiej stymulacji mózgu (DBS).
  • Potwierdzona dysfagia wykluczająca samodzielne podawanie tabletek ambroksolu lub placebo
  • Historia znanej wrażliwości na badany lek
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie stosowałyby adekwatnej antykoncepcji polegającej na ujemnym teście ciążowym podczas wizyty przesiewowej oraz stosowaniu akceptowanych metod antykoncepcji określonych jako wysoce skuteczne podczas udziału w badaniu
  • Niekompatybilne implanty MRI w ciele

  • Każdy klinicznie istotny lub niestabilny stan medyczny lub chirurgiczny, który w opinii głównego badacza może narazić uczestnika na ryzyko podczas udziału w badaniu lub może wpłynąć na wyniki badania lub wpłynąć na zdolność uczestnika do wzięcia udziału w badaniu, zgodnie z ustaleniami na podstawie historii medycznej, badań fizykalnych, elektrokardiogramu (EKG) lub testów laboratoryjnych. Takie warunki mogą obejmować:

    1. Zaburzenia czynności nerek (dodatni test paskowy moczu i wartości laboratoryjne poniżej lub powyżej: eGFR <45 ml/min 1,73M2, sód 135-145 mmol/l, potas 3,5-5,0 mmol/l, mocznik 2,5-7,5 mmol/l).
    2. Umiarkowane/ciężkie zaburzenia czynności wątroby (wartości laboratoryjne poniżej lub powyżej: ASAT 0-80 j./l, ALAT0-90 j./l, GGT > 80 j./l, fosfataza alkaliczna 35-210 j./l).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Pacjenci będą otrzymywać ambroksol lub placebo. ambroksol będzie podawany początkowo w dawce 600 mg/dobę. Po 1 tygodniu dawka ta zostanie zwiększona do 1200 mg/dzień. Po 2 tygodniach zostanie podana maksymalna dawka 1800 mg/dzień. W sumie ambroksol będzie podawany przez 48 tygodni. Następnie następuje 12-tygodniowy okres wymywania, po którym zostaną zmierzone ostateczne wyniki (tydzień 60).
Eksperymentalny: Ambroksol
Ambroksol 1800 mg/dobę
Lek: Chlorowodorek ambroksolu
Pacjenci będą otrzymywać ambroksol lub placebo. ambroksol będzie podawany początkowo w dawce 600 mg/dobę. Po 1 tygodniu dawka ta zostanie zwiększona do 1200 mg/dzień. Po 2 tygodniach zostanie podana maksymalna dawka 1800 mg/dzień. W sumie ambroksol będzie podawany przez 48 tygodni. Następnie następuje 12-tygodniowy okres wymywania, po którym zostaną zmierzone ostateczne wyniki (tydzień 60).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala silnika MDS-UPDRS3
Ramy czasowe: 60 tygodni
Skala motoryczna opracowana dla pacjentów z PD, 0-132. 0 oznacza dobrą wydajność, 132 oznacza bardzo złą wydajność
60 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja mierzona na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych i możliwych skutków ubocznych
Ramy czasowe: wszystko przez cały okres studiów. konkretnie w: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 tygodniu
AE będzie monitorowane, a pacjenci będą pytani o skutki uboczne co tydzień przez pierwsze 3 tygodnie, a następnie co 3 miesiące podczas wizyt
wszystko przez cały okres studiów. konkretnie w: 1, 2, 3, 12, 24, 36, 48, 60 tygodniu
Aktywność glukocerebrozydazy (GCase) w komórkach jednojądrzastych krwi
Ramy czasowe: 0, 12, 60 tygodni
Mierzone na podstawie poziomu sfingolipidów w PBMC
0, 12, 60 tygodni
Wychwyt F-DOPA w prążkowiu mierzony za pomocą [18] skanu F-DOPA PET
Ramy czasowe: 0, 60 tygodni
0, 60 tygodni
Stan spoczynku fMRI w celu zbadania architektury funkcjonalnej i strukturalnego MRI do skanowania PET
Ramy czasowe: 0, 60 tygodni
Fluktuacje sygnału BOLD można wykorzystać do zbadania funkcjonalnej architektury i łączności w mózgu.
0, 60 tygodni
Jakość życia (kwestionariusz PDQ-39)
Ramy czasowe: 0, 60 tygodni
0, 60 tygodni
Objawy pozamotoryczne (skala NMSS)
Ramy czasowe: 0, 60 tygodni
minimalna wartość to 0, maksymalna to 360. 0 oznacza dobrą wydajność, 360 oznacza bardzo złą wydajność
0, 60 tygodni
Poznanie, przy użyciu Montrealskiej Oceny Poznawczej (MoCA)
Ramy czasowe: 0, 60 tygodni
Zakres to 0-30, gdzie 0 oznacza najgorszą wydajność, 30 oznacza najlepszą wydajność
0, 60 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)

1 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

26 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 202100266

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na Chlorowodorek ambroksolu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kenya

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj