뇌성마비에서 동종 UCB 치료의 기전
2020년 11월 2일 업데이트: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital
뇌성마비에서 동종 제대혈 치료의 기전
UCB의 치료 기전에 대한 우리의 선행 연구에서 사이토카인 수준의 변화가 관찰되었지만 그 결과가 결정적이지 않으며 임상 환경에서 UCB 치료 전후의 동물 모델 및 단백질 발현 변화에 대한 추가 연구가 필요합니다.
단백질 발현의 변화는 다중 RT-PCR mRNA 분석에 의해 평가될 것이다. UCB 요법의 임상적 효능은 다양한 기능적 평가 도구로 평가될 것입니다. UCB 치료에 관한 요인(이식 세포 수, HLA 일치 여부, 혈청 면역억제제 농도 등) 및 환자 요인(나이, 기능 상태 등)을 분석하여 UCB 치료 후 단백질 발현과의 상관관계를 분석한다. 분석을 위한 여러 대상 단백질을 사용할 수 있습니다. Pentraxin과 TLR(toll-like receptor) 4는 내인성 면역 반응을 조절하는 수용체로 줄기세포 치료의 임상적 효능과 유의한 상관관계가 있는 것으로 나타났다. 유비퀴틴은 표적 단백질과 결합하여 분해, 상호작용, 국소화 및 활성화에 영향을 미치는 조절 단백질입니다. 유비퀴틴 시스템은 항상성을 위해 총 단백질 양을 제어하며 모든 조직에서 발견될 수 있습니다. 탈유비퀴틴화(DUB) 효소는 이 유비퀴틴을 하향 조절하며 모든 세포 변화를 조절하는 것으로 알려져 있습니다.
연구 개요
상태
상태
완전한
정황
정황
개입 / 치료
개입 / 치료
연구 유형
연구 유형
중재적
등록 (예상)
등록
90
단계
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Gyeonggido
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Seongnam, Gyeonggido, 대한민국, 13496
- CHA Bundang Medical Center
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 뇌성 마비로 진단
- 10개월 이상 20세 이하
- HLA-A, B 및 DR ≤3의 불일치 및 총 유핵 세포 수 ≥2x107/kg. 셀 수가 주어진 값보다 적으면 2개 이상의 단위를 사용할 수 있습니다.
- 피험자의 대리인이 동의하고 획득한 정보에 입각한 동의와 함께 연구 참여에 대한 자발적인 결정.
- 환자 및/또는 대리인은 프로토콜에 명시된 일정에 따라 입원할 의사가 있고 입원할 수 있으며 연구 시작 후 12개월 동안 연구를 계속합니다.
- 환자가 다른 임상시험에 참여했다면 연구 종료 후 최소 3개월이 경과해야 합니다.
제외 기준:
- 현재 흡인 폐렴
- 알려진 유전병
- 연구와 관련된 모든 연구 약물에 대한 과민 반응의 병력
- 3제 이상의 병용요법에도 불구하고 임상적 경련을 보이는 중증 경련질환자
- 조절되지 않는 고혈압은 수축기 혈압 >115mmHg 및/또는 이완기 혈압 >70mmHg로 정의됩니다.
- 아스파레이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >55 IU/L 및/또는 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >45 IU/L로 정의되는 간 손상
- 크레아티닌(Cr) ≥1.3mg/dL로 정의되는 신장애
- 진단되거나 의심되는 악성 종양 및/또는 혈액학적 악성 종양의 존재
- 프로토콜에 명시된 연구 방문에 대한 비준수 또는 간병인의 불량한 준수.
- 연구책임자가 이 연구에 참여하기에 의학적으로 부적절하다고 판단하는 위에 명시되지 않은 모든 요인.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
팔의 수
1
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료개입 / 치료 |
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실험적: 동종 제대혈 이식
정맥주사는 다음과 같은 방법으로 시행한다. A. 4시간 금식 후 클로랄하이드레이트(포크랄®) 시럽으로 진정시킨다. 나. 정맥주사는 줄기세포센터, 분당차병원, 분당차병원에서 시행한다. 치료는 수석 연구원 또는 수석 연구원으로부터 위임받은 의사가 수행합니다. 주입을 수행하는 의사는 이 연구의 효능 및 결과 분석에 참여하지 않습니다. C. 치료 중 산소 포화도를 모니터링합니다. |
총 유핵 세포 수가 7x108/kg 이하인 UCB가 이 임상 시험에 사용됩니다.
적합한 UCB(즉, HLA-A, -B 및 -DR 중 3개 이하의 불일치와 함께 총 유핵 세포 수 ≥2x107/kg 포함)가 선택됩니다.
이 기준은 최소한의 HLA 불일치가 선호되더라도 선행 연구에서 3개의 HLA 불일치가 있는 환자에 대한 UCB 요법의 상당한 효과를 나타낸다는 이론적 근거에 따라 선택되었습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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GMFM의 변화
기간: UCB 투여 전 기준선, UCB 치료 후 3, 6, 12개월
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UCB 투여 전 기준선에서 측정된 총 운동 기능 측정치를 UCB 치료 후 3, 6, 12개월에 측정된 점수와 비교합니다.
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UCB 투여 전 기준선, UCB 치료 후 3, 6, 12개월
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2차 결과 측정
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MRNA 분석의 변화
기간: 2일, 1주, 5주 및 12개월에 UCB 치료 전 기준 수준과 UCB 투여 후 수준 사이의 변화
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환자의 혈액 샘플에서 말초 혈액 단핵 세포(PBMC)를 분리하고 UCB 치료 후 mRNA 수준에서 DUB와 관련된 효소를 포함한 단백질 효소의 변화를 스크리닝합니다.
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2일, 1주, 5주 및 12개월에 UCB 치료 전 기준 수준과 UCB 투여 후 수준 사이의 변화
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GMPM 변경
기간: UCB 투여 전 기준선, UCB 치료 후 3, 6, 12개월
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해리 운동, 조정, 정렬, 체중 이동 및 안정성은 GMPM(대운동 성능 측정)으로 평가됩니다.
각 원 점수(1~5점)와 환산 백분율 점수를 평가합니다.
총점은 100(%)이며, 점수가 높을수록 기능이 우수함을 의미합니다.
UCB 투여 전 기준선에서 측정된 GMPM은 UCB 치료 후 3, 6, 12개월에 측정된 점수와 비교됩니다.
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UCB 투여 전 기준선, UCB 치료 후 3, 6, 12개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
수사관
- 수석 연구원: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
연구 시작
2015년 7월 29일
기본 완료 (실제)
기본 완료
2019년 5월 21일
연구 완료 (실제)
연구 완료
2019년 5월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
최초 제출
2017년 4월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 4월 23일
처음 게시됨 (실제)
처음 게시됨
2017년 4월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
마지막 업데이트 게시됨
2020년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 11월 2일
마지막으로 확인됨
마지막으로 확인됨
2020년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
기타 연구 ID 번호
- 2015-06-093
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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