Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mekanisme af allogen UCB-terapi ved cerebral parese

2. november 2020 opdateret af: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mekanisme af allogen navlestrengsblodterapi ved cerebral parese

I vores tidligere undersøgelse af den terapeutiske mekanisme af UCB blev der observeret ændringer i cytokinniveauer, men resultaterne er inkonklusive, og yderligere undersøgelser af dyremodeller og ændringer af proteinekspression før og efter UCB-terapi i de kliniske omgivelser er påkrævet.

Ændringerne i proteinekspression vil blive vurderet ved multipleks RT-PCR mRNA assay. Klinisk effekt af UCB-terapi vil blive evalueret med forskellige funktionelle vurderingsværktøjer. Faktorer vedrørende UCB-terapi (antal transplanterede celler, HLA-tilpasningsstatus, serumniveau af immunsuppressivt middel osv.) og patientfaktorer (alder, funktionel status osv.) vil blive analyseret for korrelation med proteinekspression efter UCB-behandling. Adskillige målproteiner til analyse er tilgængelige. Pentraxin og toll-like receptor (TLR) 4 er receptorer, der modulerer den iboende immunreaktion og viste sig at have en signifikant sammenhæng med den kliniske effekt af stamcelleterapi. Ubiquitine er et regulatorisk protein, der kombinerer med målproteinet og påvirker dets nedbrydning, interaktion, lokalisering og aktivering. Ubiquitinsystemet kontrollerer den samlede proteinmængde til homeostase og kan findes i alle væv. Deubiquitination (DUB) enzym nedregulerer denne ubiquitin og er kendt for at modulere alle cellulære ændringer

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
90

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Korea, Republikken, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Diagnosticeret med cerebral parese
  2. Alder på ≥10 måneder og ≤20 år
  3. Mismatch i HLA-A, B og DR ≤3, og totalt antal kerneceller ≥2x107/kg. Hvis celletallet er mindre end de givne værdier, kan der bruges mere end 2 enheder.
  4. Frivillig beslutning om deltagelse i undersøgelsen med informeret samtykke aftalt og indhentet fra forsøgspersonens repræsentant.
  5. Patient og/eller repræsentanter er både villige og i stand til at blive indlagt i henhold til tidsplanen specificeret i protokollen og fortsætte undersøgelsen i 12 måneder efter undersøgelsens start.
  6. Hvis patienten har deltaget i et andet klinisk forsøg, skal der være gået mindst 3 måneder siden afslutningen af ​​undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Aktuel aspirationspneumoni
  2. Kendt genetisk sygdom
  3. Anamnese med overfølsomhedsreaktion på alle undersøgelseslægemidler, der er relevante for undersøgelsen
  4. Patient med svær krampersygdom, som har klinisk kramper trods kombinationsbehandling med 3 eller flere midler
  5. Ukontrolleret hypertension defineret som systolisk blodtryk >115 mmHg og/eller diastolisk blodtryk >70 mmHg
  6. Nedsat leverfunktion defineret som asparat aminotransferase (AST) >55 IE/L og/eller alaninaminotrasferase (ALT) >45 IE/L
  7. Nedsat nyrefunktion defineret som kreatinin (Cr) ≥1,3 mg/dL
  8. Tilstedeværelse af diagnosticeret eller mistænkt malign tumor og/eller hæmatologisk malignitet
  9. Manglende overholdelse af studiebesøg, der er specificeret i protokollen, eller dårlig overholdelse af omsorgsgiver.
  10. Eventuelle faktorer, der ikke er specificeret ovenfor, som hovedinvestigatoren vurderer medicinsk utilstrækkelige til deltagelse i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: allogen transplantation af navlestrengsblod

Intravenøs(IV) infusion vil blive udført ved hjælp af følgende metode A. Efter 4 timers faste vil forsøgspersonerne blive bedøvet med chloralhydrat (Pocral®) sirup B. Intravenøs infusion vil blive udført i stamcellecenter, CHA Bundang Medical Center og Behandlingen vil blive udført af den primære investigator eller en læge, der er delegeret fra den primære investigator. Lægen, der udfører infusionen, vil ikke deltage i denne undersøgelses effektivitet og resultatanalyse.

C. Iltmætning vil blive overvåget under behandlingen.
Biologisk: allogen transplantation af navlestrengsblod
UCB med totalt antal nukleerede celler ≤ 7x108/kg vil blive brugt til dette kliniske forsøg. Egnet UCB (dvs. indeholdende totalt kernecelleantal ≥2x107/kg med tre eller mindre mismatch mellem HLA-A, -B og -DR) vil blive udvalgt. Dette kriterium blev valgt ud fra begrundelsen, at selvom minimal HLA-mismatch foretrækkes, indikerer tidligere undersøgelser signifikante effekter af UCB-terapi for patienter med 3 HLA-mismatch.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af GMFM
Tidsramme: Baseline før UCB-administration, måneder 3, 6 og 12 efter UCB-behandling
Mål for grovmotorisk funktion målt ved baseline før UCB-administration sammenlignes med scoren målt ved måned 3, 6 og 12 efter UCB-behandling.
Baseline før UCB-administration, måneder 3, 6 og 12 efter UCB-behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring af mRNA-assay
Tidsramme: Skift mellem baseline-niveauet før UCB-behandling og niveauerne efter UCB-administration efter 2 dage, 1 uge, 5 uger og 12 måneder
Adskil perifere mononukleære blodceller (PBMC) fra patientens blodprøve, og screen for ændringer i proteinenzymer inklusive dem, der er relateret til DUB på mRNA-niveau efter UCB-behandling.
Skift mellem baseline-niveauet før UCB-behandling og niveauerne efter UCB-administration efter 2 dage, 1 uge, 5 uger og 12 måneder
Ændring af GMPM
Tidsramme: Baseline før UCB-administration, måneder 3, 6 og 12 efter UCB-behandling
Dissocieret bevægelse, koordination, justering, vægtskift og stabilitet vurderes med GMPM (Gross Motor Performance Measure). Hver rå score (1-5 point) og konverterede procentscore evalueres. Samlet score er 100(%), højere score indikerer bedre funktion. GMPM målt ved baseline før UCB-administration sammenlignes med scoren målt ved måned 3, 6 og 12 efter UCB-behandling.
Baseline før UCB-administration, måneder 3, 6 og 12 efter UCB-behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Bundang CHA Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
29. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
21. maj 2019

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
21. maj 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. april 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. april 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
27. april 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. november 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. november 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2015-06-093

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cerebral Parese

Kliniske forsøg med allogen transplantation af navlestrengsblod

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger