Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mekanisme for allogen UCB-terapi ved cerebral parese

2. november 2020 oppdatert av: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mekanisme for allogen navlestrengsblodterapi ved cerebral parese

I vår tidligere studie på den terapeutiske mekanismen til UCB, ble endringer i cytokinnivåer observert, men resultatene er ikke entydige, og ytterligere studier på dyremodeller og endringer i proteinuttrykk før og etter UCB-terapi i kliniske omgivelser er nødvendig.

Endringene i proteinuttrykk vil bli vurdert ved multipleks RT-PCR mRNA-analyse. Klinisk effekt av UCB-terapi vil bli evaluert med ulike funksjonsvurderingsverktøy. Faktorer vedrørende UCB-terapi (antall transplanterte celler, HLA-tilpasningsstatus, serumnivå av immunsuppressivt middel, etc.) og pasientfaktorer (alder, funksjonsstatus, etc.) vil bli analysert for korrelasjon med proteinekspresjon etter UCB-behandling. Flere målproteiner for analyse er tilgjengelige. Pentraxin og toll-like receptor (TLR) 4 er reseptorer som modulerer egen immunreaksjon og ble vist å ha en signifikant korrelasjon med klinisk effekt av stamcelleterapi. Ubiquitine er et regulatorisk protein som kombineres med målproteinet og påvirker dets nedbrytning, interaksjon, lokalisering og aktivering. Ubiquitine-systemet kontrollerer den totale proteinmengden for homeostase og kan finnes i alle vev. Deubiquitination (DUB) enzym nedregulerer dette ubiquitinet og er kjent for å modulere alle cellulære endringer

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Forventet)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
90

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Korea, Republikken, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 16 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Diagnostisert med cerebral parese
  2. Alder ≥10 måneder og ≤20 år
  3. Mismatch i HLA-A, B og DR ≤3, og totalt antall kjerneceller ≥2x107/kg. Hvis celleantallet er mindre enn gitte verdier, kan mer enn 2 enheter brukes.
  4. Frivillig beslutning om å delta i studien med informert samtykke avtalt og innhentet fra forsøkspersonens representant.
  5. Pasient og/eller representanter er både villige og i stand til å bli innlagt på sykehus i henhold til tidsplanen angitt i protokollen og fortsette studien i 12 måneder etter studiestart.
  6. Hvis pasienten har deltatt i en annen klinisk utprøving, bør det ha gått minst 3 måneder siden avsluttet studie.

Ekskluderingskriterier:

  1. Nåværende aspirasjonspneumoni
  2. Kjent genetisk sykdom
  3. Anamnese med overfølsomhetsreaksjon på alle studiemedisiner som er relevante for studien
  4. Pasient med alvorlig krampesykdom som har klinisk kramper til tross for kombinasjonsbehandling med 3 eller flere midler
  5. Ukontrollert hypertensjon definert som systolisk blodtrykk >115 mmHg og/eller diastolisk blodtrykk >70 mmHg
  6. Nedsatt leverfunksjon definert som asparat aminotransferase (AST) >55 IE/L og/eller alaninaminotrasferase (ALT) >45 IE/L
  7. Nedsatt nyrefunksjon definert som kreatinin (Cr) ≥1,3 mg/dL
  8. Tilstedeværelse av diagnostisert eller mistenkt ondartet svulst og/eller hematologisk malignitet
  9. Manglende etterlevelse av studiebesøk spesifisert i protokollen eller dårlig etterlevelse av omsorgsperson.
  10. Eventuelle faktorer som ikke er spesifisert ovenfor, som hovedetterforskeren mener er medisinsk utilstrekkelig for deltakelse i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: allogen navlestrengsblodtransplantasjon

Intravenøs(IV) infusjon vil bli utført med følgende metode A. Etter 4 timers faste vil forsøkspersonene bli bedøvet med kloralhydrat (Pocral®) sirup B. Intravenøs infusjon vil bli utført i stamcellesenteret, CHA Bundang Medical Center og terapi vil bli utført av hovedetterforskeren eller en lege delegert fra hovedetterforskeren. Legen som utfører infusjonen vil ikke delta i effekt- og resultatanalysen av denne studien.

C. Oksygenmetning vil bli overvåket under behandlingen.
Biologisk: allogen navlestrengsblodtransplantasjon
UCB med totalt antall kjerneceller ≤ 7x108/kg vil bli brukt for denne kliniske studien. Egnet UCB (dvs. inneholder totalt antall kjerneholdige celler ≥2x107/kg med tre eller mindre mismatch mellom HLA-A, -B og -DR) vil bli valgt. Dette kriteriet ble valgt ut fra begrunnelsen at selv om minimal HLA-mismatch er foretrukket, indikerer tidligere studier signifikante effekter av UCB-terapi for pasienter med 3 HLA-mismatch.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av GMFM
Tidsramme: Baseline før UCB-administrasjon, måneder 3, 6 og 12 etter UCB-behandling
Mål for grovmotorisk funksjon målt ved baseline før UCB-administrasjon sammenlignes med poengsummen målt ved månedene 3, 6 og 12 etter UCB-behandling.
Baseline før UCB-administrasjon, måneder 3, 6 og 12 etter UCB-behandling

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring av mRNA-analyse
Tidsramme: Endring mellom grunnlinjenivået før UCB-behandling og nivåene etter UCB-administrasjon etter 2 dager, 1 uke, 5 uker og 12 måneder
Separer mononukleær celle fra perifert blod (PBMC) fra pasientens blodprøve og screen for endringer i proteinenzymer inkludert de som er relatert til DUB på mRNA-nivå etter UCB-behandling.
Endring mellom grunnlinjenivået før UCB-behandling og nivåene etter UCB-administrasjon etter 2 dager, 1 uke, 5 uker og 12 måneder
Endring av GMPM
Tidsramme: Baseline før UCB-administrasjon, måneder 3, 6 og 12 etter UCB-behandling
Dissosiert bevegelse, koordinasjon, justering, vektskift og stabilitet er vurdert med GMPM (Gross Motor Performance Measure). Hver råscore (1-5 poeng) og konverterte prosentpoeng evalueres. Total poengsum er 100(%), høyere poengsum indikerer bedre funksjon. GMPM målt ved baseline før UCB-administrasjon sammenlignes med poengsummen målt ved månedene 3, 6 og 12 etter UCB-behandling.
Baseline før UCB-administrasjon, måneder 3, 6 og 12 etter UCB-behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Bundang CHA Hospital

Etterforskere

Etterforskere

En forsker involvert i en klinisk studie. Beslektede termer inkluderer stedets hovedetterforsker, stedsunderetterforsker, studieleder, studieleder og studiehovedetterforsker.
  • Hovedetterforsker: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
29. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
21. mai 2019

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
21. mai 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
20. april 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
23. april 2017

Først lagt ut (Faktiske)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
27. april 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
4. november 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
2. november 2020

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • 2015-06-093

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger