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Meccanismo della terapia UCB allogenica nella paralisi cerebrale

2 novembre 2020 aggiornato da: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Meccanismo della terapia del sangue del cordone ombelicale allogenico nella paralisi cerebrale

Nel nostro precedente studio sul meccanismo terapeutico dell'UCB, sono stati osservati cambiamenti nei livelli di citochine, ma i risultati sono inconcludenti e sono necessari ulteriori studi su modelli animali e cambiamenti dell'espressione proteica prima e dopo la terapia con UCB in ambito clinico.

I cambiamenti nell'espressione proteica saranno valutati mediante multiplex RT-PCR mRNA assay. L'efficacia clinica della terapia UCB sarà valutata con vari strumenti di valutazione funzionale. Fattori riguardanti la terapia con UCB (numero di cellule trapiantate, stato di corrispondenza HLA, livello sierico di immunosoppressori, ecc.) e fattori del paziente (età, stato funzionale, ecc.) saranno analizzati per la correlazione con l'espressione proteica dopo la terapia con UCB. Sono disponibili diverse proteine ​​bersaglio per l'analisi. La pentraxina e il recettore toll-like (TLR) 4 sono recettori che modulano la reazione immunitaria intrinseca e hanno dimostrato di avere una correlazione significativa con l'efficacia clinica della terapia con cellule staminali. L'ubiquitina è una proteina regolatrice che si combina con la proteina bersaglio e ne influenza la degradazione, l'interazione, la localizzazione e l'attivazione. Il sistema dell'ubiquitina controlla la quantità totale di proteine ​​per l'omeostasi e può essere trovato in tutti i tessuti. L'enzima di deubiquitinazione (DUB) regola verso il basso questa ubiquitina ed è noto per modulare tutti i cambiamenti cellulari

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
90

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea, Repubblica di
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Corea, Repubblica di, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 16 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi di paralisi cerebrale
  2. Età ≥10 mesi e ≤20 anni
  3. Mancata corrispondenza in HLA-A, B e DR ≤3 e conta totale delle cellule nucleate ≥2x107/kg. Se il conteggio delle celle è inferiore ai valori indicati, è possibile utilizzare più di 2 unità.
  4. Decisione volontaria di partecipazione allo studio con consenso informato concordato e ottenuto dal rappresentante del soggetto.
  5. Il paziente e/o i suoi rappresentanti sono disposti e in grado di essere ricoverati in ospedale secondo il programma specificato nel protocollo e continuano lo studio per 12 mesi dopo l'ingresso nello studio.
  6. Se il paziente ha partecipato a un altro studio clinico, devono essere trascorsi almeno 3 mesi dalla fine dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Polmonite ab ingestis in corso
  2. Malattia genetica nota
  3. Storia di reazione di ipersensibilità a qualsiasi farmaco in studio pertinente allo studio
  4. Paziente con malattia convulsiva grave che presenta convulsioni cliniche nonostante la terapia di combinazione con 3 o più agenti
  5. Ipertensione incontrollata definita come pressione arteriosa sistolica >115 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica >70 mmHg
  6. Compromissione epatica definita come asparato aminotransferasi (AST) >55 IU/L e/o alanina aminotransferasi (ALT) >45 IU/L
  7. Compromissione renale definita come creatinina (Cr) ≥1,3 mg/dL
  8. Presenza di tumore maligno diagnosticato o sospetto e/o neoplasia ematologica
  9. Mancato rispetto delle visite di studio specificate nel protocollo o scarsa compliance del caregiver.
  10. Qualsiasi fattore non specificato sopra che il ricercatore principale determini inadeguato dal punto di vista medico per la partecipazione a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: trapianto allogenico di sangue cordonale

L'infusione endovenosa (IV) verrà eseguita con il seguente metodo A. Dopo 4 ore di digiuno, i soggetti saranno sedati con sciroppo di cloralio idrato (Pocral®) B. L'infusione endovenosa sarà condotta nel centro di cellule staminali, CHA Bundang Medical Center e il la terapia sarà eseguita dal Principal Investigator o da un medico delegato dal Principal Investigator. Il medico che esegue l'infusione non parteciperà all'analisi dell'efficacia e dei risultati di questo studio.

C. La saturazione di ossigeno sarà monitorata durante la terapia.
Biologico: trapianto allogenico di sangue cordonale
Per questo studio clinico verranno utilizzate UCB con conta totale di cellule nucleate ≤ 7x108/kg. Verranno selezionati UCB adatti (cioè contenenti una conta totale di cellule nucleate ≥2x107/kg con tre o meno mismatch tra HLA-A, -B e -DR). Questo criterio è stato selezionato sulla base del razionale secondo cui, anche se si preferisce un disallineamento minimo dell'HLA, studi precedenti indicano effetti significativi della terapia con UCB per i pazienti con 3 disallineamenti dell'HLA.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambio di GMFM
Lasso di tempo: Basale prima della somministrazione di UCB, mesi 3, 6 e 12 dopo il trattamento con UCB
La misura della funzione motoria lorda misurata al basale prima della somministrazione di UCB viene confrontata con il punteggio misurato ai mesi 3, 6 e 12 dopo il trattamento con UCB.
Basale prima della somministrazione di UCB, mesi 3, 6 e 12 dopo il trattamento con UCB

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del dosaggio dell'mRNA
Lasso di tempo: Variazione tra il livello basale prima della terapia con UCB e i livelli dopo la somministrazione di UCB a 2 giorni, 1 settimana, 5 settimane e 12 mesi
Separare le cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) dal campione di sangue dei pazienti e controllare i cambiamenti negli enzimi proteici, compresi quelli correlati al DUB a livello di mRNA dopo la terapia con UCB.
Variazione tra il livello basale prima della terapia con UCB e i livelli dopo la somministrazione di UCB a 2 giorni, 1 settimana, 5 settimane e 12 mesi
Cambio di GMPM
Lasso di tempo: Basale prima della somministrazione di UCB, mesi 3, 6 e 12 dopo il trattamento con UCB
Il movimento dissociato, la coordinazione, l'allineamento, lo spostamento del peso e la stabilità sono valutati con GMPM (Gross Motor Performance Measure). Vengono valutati ogni punteggio grezzo (1-5 punti) e i punteggi percentuali convertiti. Il punteggio totale è 100(%), i punteggi più alti indicano una migliore funzionalità. Il GMPM misurato al basale prima della somministrazione di UCB viene confrontato con il punteggio misurato ai mesi 3, 6 e 12 dopo il trattamento con UCB.
Basale prima della somministrazione di UCB, mesi 3, 6 e 12 dopo il trattamento con UCB

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bundang CHA Hospital

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
29 luglio 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
21 maggio 2019

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
21 maggio 2019

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 aprile 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 aprile 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 novembre 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 novembre 2020

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2015-06-093

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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