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Mecanismo de la terapia UCB alogénica en la parálisis cerebral

2 de noviembre de 2020 actualizado por: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mecanismo de la terapia alogénica con sangre del cordón umbilical en la parálisis cerebral

En nuestro estudio anterior sobre el mecanismo terapéutico de UCB, se observaron cambios en los niveles de citoquinas, pero los resultados no son concluyentes y se requieren más estudios en modelos animales y cambios en la expresión de proteínas antes y después de la terapia UCB en entornos clínicos.

Los cambios en la expresión de la proteína se evaluarán mediante un ensayo de ARNm de RT-PCR multiplex. La eficacia clínica de la terapia UCB se evaluará con varias herramientas de evaluación funcional. Los factores relacionados con la terapia UCB (número de células trasplantadas, estado de compatibilidad HLA, nivel sérico de inmunosupresores, etc.) y los factores del paciente (edad, estado funcional, etc.) se analizarán para determinar la correlación con la expresión de proteínas después de la terapia UCB. Varias proteínas diana para el análisis están disponibles. La pentraxina y el receptor tipo toll (TLR) 4 son receptores que modulan la reacción inmunitaria intrínseca y se demostró que tienen una correlación significativa con la eficacia clínica de la terapia con células madre. La ubiquitina es una proteína reguladora que se combina con la proteína diana y afecta su degradación, interacción, localización y activación. El sistema de ubiquitina controla la cantidad total de proteínas para la homeostasis y se puede encontrar en todos los tejidos. La enzima de desubiquitinación (DUB) regula a la baja esta ubiquitina y se sabe que modula todos los cambios celulares

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
90

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Corea, república de
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Corea, república de, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

2 años a 16 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Diagnosticado con parálisis cerebral
  2. Edad de ≥10 meses y ≤20 años
  3. Desajuste en HLA-A, B y DR ≤3 y recuento total de células nucleadas ≥2x107/kg. Si el conteo de celdas es menor que los valores dados, se pueden usar más de 2 unidades.
  4. Decisión voluntaria de participación en el estudio con consentimiento informado acordado y obtenido del representante del sujeto.
  5. El paciente y/o los representantes están dispuestos y son capaces de ser hospitalizados de acuerdo con el cronograma especificado en el protocolo y continuar el estudio durante 12 meses después del ingreso al estudio.
  6. Si el paciente ha participado en otro ensayo clínico, deben haber transcurrido al menos 3 meses desde la finalización del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Neumonía por aspiración actual
  2. Enfermedad genética conocida
  3. Antecedentes de reacción de hipersensibilidad a cualquier fármaco del estudio pertinente al estudio.
  4. Paciente con enfermedad convulsiva severa que tiene convulsiones clínicas a pesar de la terapia combinada con 3 o más agentes
  5. Hipertensión no controlada definida como presión arterial sistólica >115 mmHg y/o presión arterial diastólica >70 mmHg
  6. Insuficiencia hepática definida como asparato aminotransferasa (AST) >55 UI/L y/o alanina aminotransferasa (ALT) >45 UI/L
  7. Insuficiencia renal definida como creatinina (Cr) ≥1,3 mg/dL
  8. Presencia de tumor maligno diagnosticado o sospechado y/o malignidad hematológica
  9. Incumplimiento de las visitas de estudio especificadas en el protocolo o cumplimiento deficiente del cuidador.
  10. Cualquier factor no especificado anteriormente que el investigador principal determine médicamente inadecuado para participar en este estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: trasplante alogénico de sangre de cordón umbilical

La infusión intravenosa (IV) se realizará mediante el siguiente método A. Después de 4 horas de ayuno, los sujetos serán sedados con jarabe de hidrato de cloral (Pocral®) B. La infusión intravenosa se realizará en el centro de células madre, el Centro Médico CHA Bundang y el la terapia será realizada por el Investigador Principal o un médico delegado por el Investigador Principal. El médico que realiza la infusión no participará en el análisis de eficacia y resultados de este estudio.

C. Se controlará la saturación de oxígeno durante la terapia.
Biológico: trasplante alogénico de sangre de cordón umbilical
Para este ensayo clínico se utilizará UCB con recuento total de células nucleadas ≤ 7x108/kg. Se seleccionará UCB adecuado (es decir, que contenga un recuento total de células nucleadas ≥2x107/kg con tres o menos desajustes entre HLA-A, -B y -DR). Este criterio se seleccionó sobre la base de que, aunque se prefiere un desajuste de HLA mínimo, los estudios anteriores indican efectos significativos de la terapia UCB para pacientes con 3 desajustes de HLA.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de GMFM
Periodo de tiempo: Línea de base antes de la administración de UCB, meses 3, 6 y 12 después del tratamiento de UCB
La medida de la función motora gruesa medida al inicio antes de la administración de UCB se compara con la puntuación medida a los 3, 6 y 12 meses después del tratamiento con UCB.
Línea de base antes de la administración de UCB, meses 3, 6 y 12 después del tratamiento de UCB

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de ensayo de ARNm
Periodo de tiempo: Cambio entre el nivel inicial antes de la terapia con UCB y los niveles después de la administración de UCB a los 2 días, 1 semana, 5 semanas y 12 meses
Separe las células mononucleares de sangre periférica (PBMC) de la muestra de sangre de los pacientes y busque cambios en las enzimas proteicas, incluidas las relacionadas con DUB a nivel de ARNm después de la terapia con UCB.
Cambio entre el nivel inicial antes de la terapia con UCB y los niveles después de la administración de UCB a los 2 días, 1 semana, 5 semanas y 12 meses
Cambio de GMPM
Periodo de tiempo: Línea de base antes de la administración de UCB, meses 3, 6 y 12 después del tratamiento de UCB
El movimiento disociado, la coordinación, la alineación, el cambio de peso y la estabilidad se clasifican con GMPM (Medida de rendimiento motor grueso). Se evalúa cada puntaje bruto (1-5 puntos) y puntajes porcentuales convertidos. La puntuación total es 100 (%), las puntuaciones más altas indican una mejor función. La GMPM medida al inicio antes de la administración de UCB se compara con la puntuación medida en los meses 3, 6 y 12 después del tratamiento con UCB.
Línea de base antes de la administración de UCB, meses 3, 6 y 12 después del tratamiento de UCB

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Bundang CHA Hospital

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
29 de julio de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
21 de mayo de 2019

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
21 de mayo de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
20 de abril de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de abril de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
27 de abril de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
4 de noviembre de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
2 de noviembre de 2020

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de noviembre de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 2015-06-093

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Indeciso

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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