Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mechanizm allogenicznej terapii UCB w mózgowym porażeniu dziecięcym

2 listopada 2020 zaktualizowane przez: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mechanizm allogenicznej krwi pępowinowej w terapii mózgowego porażenia dziecięcego

W naszym poprzednim badaniu dotyczącym mechanizmu terapeutycznego UCB zaobserwowano zmiany w poziomach cytokin, ale wyniki są niejednoznaczne i wymagane są dalsze badania na modelach zwierzęcych i zmianach ekspresji białek przed i po terapii UCB w warunkach klinicznych.

Zmiany w ekspresji białek zostaną ocenione za pomocą multipleksowego testu mRNA RT-PCR. Skuteczność kliniczna terapii UCB zostanie oceniona za pomocą różnych narzędzi oceny czynnościowej. Czynniki dotyczące terapii UCB (liczba przeszczepionych komórek, status zgodności HLA, poziom immunosupresantów w surowicy itp.) oraz czynniki pacjenta (wiek, stan funkcjonalny itp.) zostaną przeanalizowane pod kątem korelacji z ekspresją białka po terapii UCB. Dostępnych jest kilka białek docelowych do analizy. Pentraksyna i receptor toll-podobny (TLR) 4 są receptorami modulującymi wewnętrzną reakcję immunologiczną i wykazano, że mają istotną korelację z kliniczną skutecznością terapii komórkami macierzystymi. Ubikwityna jest białkiem regulatorowym, które łączy się z białkiem docelowym i wpływa na jego degradację, interakcje, lokalizację i aktywację. System ubikwityny kontroluje całkowitą ilość białka dla homeostazy i można go znaleźć we wszystkich tkankach. Enzym deubikwitynacji (DUB) reguluje w dół tę ubikwitynę i wiadomo, że moduluje wszystkie zmiany komórkowe

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
90

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Republika Korei
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Republika Korei, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 16 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Zdiagnozowano mózgowe porażenie dziecięce
  2. Wiek ≥10 miesięcy i ≤20 lat
  3. Niezgodność HLA-A, B i DR ≤3 oraz całkowita liczba komórek jądrzastych ≥2x107/kg. Jeśli liczba komórek jest mniejsza niż podane wartości, można użyć więcej niż 2 jednostki.
  4. Dobrowolna decyzja o udziale w badaniu za świadomą zgodą wyrażoną i uzyskaną od przedstawiciela osoby badanej.
  5. Pacjenci i/lub ich przedstawiciele wyrażają chęć i możliwość hospitalizacji zgodnie z harmonogramem określonym w protokole i kontynuują badanie przez 12 miesięcy po rozpoczęciu badania.
  6. Jeżeli pacjent brał udział w innym badaniu klinicznym, od zakończenia badania powinny upłynąć co najmniej 3 miesiące.

Kryteria wyłączenia:

  1. Obecne zachłystowe zapalenie płuc
  2. Znana choroba genetyczna
  3. Historia reakcji nadwrażliwości na jakiekolwiek badane leki związane z badaniem
  4. Pacjent z ciężką chorobą drgawkową, u którego występują kliniczne drgawki pomimo leczenia skojarzonego 3 lub więcej lekami
  5. Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze definiowane jako skurczowe ciśnienie krwi >115 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi >70 mmHg
  6. Zaburzenia czynności wątroby zdefiniowane jako aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) >55 j.m./l i (lub) aminotransferaza alaninowa (ALT) >45 j.m./l
  7. Zaburzenia czynności nerek definiowane jako stężenie kreatyniny (Cr) ≥1,3 mg/dl
  8. Obecność zdiagnozowanego lub podejrzewanego nowotworu złośliwego i/lub nowotworu hematologicznego
  9. Nieprzestrzeganie wizyt studyjnych określonych w protokole lub złe przestrzeganie przez opiekuna.
  10. Wszelkie niewymienione powyżej czynniki, które główny badacz uzna za medycznie nieadekwatne do udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: allogeniczny przeszczep krwi pępowinowej

Infuzja dożylna (IV) zostanie przeprowadzona następującą metodą A. Po 4 godzinach postu, pacjenci zostaną uspokojeni syropem wodzianu chloralu (Pocral®) B. Infuzja dożylna zostanie przeprowadzona w centrum komórek macierzystych, CHA Bundang Medical Center i terapia będzie prowadzona przez głównego badacza lub lekarza oddelegowanego przez głównego badacza. Lekarz prowadzący infuzję nie będzie uczestniczył w analizie skuteczności i wyników tego badania.

C. Nasycenie tlenem będzie monitorowane podczas terapii.
Biologiczny: allogeniczny przeszczep krwi pępowinowej
W tym badaniu klinicznym zostaną użyte UCB o całkowitej liczbie komórek jądrzastych ≤ 7x108/kg. Wybrane zostaną odpowiednie UCB (tj. zawierające całkowitą liczbę komórek jądrzastych ≥2x107/kg z trzema lub mniej niezgodnościami między HLA-A, -B i -DR). Kryterium to wybrano ze względu na to, że chociaż preferowane jest minimalne niedopasowanie HLA, wcześniejsze badania wskazują na znaczące efekty terapii UCB u pacjentów z 3 niedopasowaniami HLA.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana GMFM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przed podaniem UCB, miesiące 3, 6 i 12 po leczeniu UCB
Pomiar funkcji motoryki dużej mierzony na początku badania przed podaniem UCB jest porównywany z wynikiem mierzonym w miesiącach 3, 6 i 12 po leczeniu UCB.
Wartość wyjściowa przed podaniem UCB, miesiące 3, 6 i 12 po leczeniu UCB

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana testu mRNA
Ramy czasowe: Zmiana między poziomem wyjściowym przed terapią UCB a poziomami po podaniu UCB po 2 dniach, 1 tygodniu, 5 tygodniach i 12 miesiącach
Oddziel komórki jednojądrzaste krwi obwodowej (PBMC) z próbki krwi pacjentów i przeszukaj zmiany enzymów białkowych, w tym te związane z DUB na poziomie mRNA po terapii UCB.
Zmiana między poziomem wyjściowym przed terapią UCB a poziomami po podaniu UCB po 2 dniach, 1 tygodniu, 5 tygodniach i 12 miesiącach
Zmiana GMPM
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa przed podaniem UCB, miesiące 3, 6 i 12 po leczeniu UCB
Ruch dysocjacyjny, koordynacja, wyrównanie, przesunięcie ciężaru i stabilność są oceniane za pomocą GMPM (miara motoryki dużej). Oceniany jest każdy surowy wynik (1-5 punktów) i przeliczone wyniki procentowe. Całkowity wynik wynosi 100 (%), wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję. GMPM mierzone na początku badania przed podaniem UCB porównuje się z wynikiem mierzonym w miesiącach 3, 6 i 12 po leczeniu UCB.
Wartość wyjściowa przed podaniem UCB, miesiące 3, 6 i 12 po leczeniu UCB

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Bundang CHA Hospital

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
29 lipca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
21 maja 2019

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
21 maja 2019

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
20 kwietnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 kwietnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
27 kwietnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 listopada 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 listopada 2020

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2015-06-093

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Porażenie mózgowe

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami