Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mechanismus alogenní UCB terapie u dětské mozkové obrny

2. listopadu 2020 aktualizováno: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mechanismus alogenní terapie pupečníkové krve u dětské mozkové obrny

V naší předchozí studii o terapeutickém mechanismu UCB byly pozorovány změny v hladinách cytokinů, ale výsledky jsou neprůkazné a jsou nutné další studie na zvířecích modelech a změny exprese proteinů před a po terapii UCB v klinických podmínkách.

Změny v expresi proteinu budou hodnoceny multiplexním RT-PCR mRNA testem. Klinická účinnost UCB terapie bude hodnocena pomocí různých funkčních hodnotících nástrojů. Budou analyzovány faktory týkající se terapie UCB (počet transplantovaných buněk, stav HLA odpovídající, sérová hladina imunosupresiva atd.) a faktory pacienta (věk, funkční stav atd.) z hlediska korelace s expresí proteinů po terapii UCB. K dispozici je několik cílových proteinů pro analýzu. Pentraxin a toll-like receptor (TLR) 4 jsou receptory modulující vnitřní imunitní reakci a bylo prokázáno, že mají významnou korelaci s klinickou účinností terapie kmenovými buňkami. Ubikvitin je regulační protein, který se kombinuje s cílovým proteinem a ovlivňuje jeho degradaci, interakci, lokalizaci a aktivaci. Ubikvitinový systém řídí celkové množství proteinu pro homeostázu a lze jej nalézt ve všech tkáních. Deubikvitinační (DUB) enzym snižuje tento ubikvitin a je známo, že moduluje všechny buněčné změny

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
90

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Korejská republika
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Korejská republika, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 16 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Diagnostikována dětská mozková obrna
  2. Věk ≥10 měsíců a ≤20 let
  3. Neshoda v HLA-A, B a DR ≤3 a celkový počet jaderných buněk ≥2x107/kg. Pokud je počet buněk nižší než dané hodnoty, lze použít více než 2 jednotky.
  4. Dobrovolné rozhodnutí o účasti ve studii s informovaným souhlasem odsouhlasené a získané od zástupce subjektu.
  5. Pacient a/nebo zástupci jsou ochotni a schopni být hospitalizováni podle plánu specifikovaného v protokolu a pokračovat ve studii po dobu 12 měsíců po vstupu do studie.
  6. Pokud se pacient účastnil jiného klinického hodnocení, měly by od ukončení studie uplynout alespoň 3 měsíce.

Kritéria vyloučení:

  1. Současná aspirační pneumonie
  2. Známé genetické onemocnění
  3. Anamnéza reakce přecitlivělosti na jakékoli studované léky související se studií
  4. Pacient se závažným onemocněním křečí, který má klinické křeče navzdory kombinované léčbě se 3 nebo více léky
  5. Nekontrolovaná hypertenze definovaná jako systolický krevní tlak >115 mmHg a/nebo diastolický krevní tlak >70 mmHg
  6. Porucha funkce jater definovaná jako asparataminotransferáza (AST) >55 IU/L a/nebo alaninaminotrasferáza (ALT) >45 IU/L
  7. Poškození ledvin definované jako kreatinin (Cr) ≥1,3 mg/dl
  8. Přítomnost diagnostikovaného nebo suspektního maligního nádoru a/nebo hematologické malignity
  9. Nedodržování studijních návštěv specifikovaných v protokolu nebo špatná spolupráce pečovatele.
  10. Jakékoli výše neuvedené faktory, které hlavní zkoušející určí z lékařského hlediska jako nedostatečné pro účast v této studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: alogenní transplantace pupečníkové krve

Intravenózní (IV) infuze bude provedena následujícím způsobem A. Po 4 hodinách hladovění budou subjekty sedativní chloralhydrátovým (Pocral®) sirupem B. Intravenózní infuze bude provedena v centru kmenových buněk, CHA Bundang Medical Center a terapii bude provádět hlavní zkoušející nebo lékař pověřený hlavním zkoušejícím. Lékař provádějící infuzi se nebude účastnit analýzy účinnosti a výsledků této studie.

C. Během terapie bude monitorována saturace kyslíkem.
Biologický: alogenní transplantace pupečníkové krve
Pro tuto klinickou studii bude použit UCB s celkovým počtem jaderných buněk ≤ 7x108/kg. Bude vybrána vhodná UCB (tj. obsahující celkový počet jaderných buněk >2x107/kg se třemi nebo méně neshodami mezi HLA-A, -B a -DR). Toto kritérium bylo vybráno na základě zdůvodnění, že i když je preferována minimální neshoda HLA, předchozí studie naznačují významné účinky UCB terapie u pacientů se 3 neshodami HLA.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna GMFM
Časové okno: Výchozí stav před podáním UCB, měsíce 3, 6 a 12 po léčbě UCB
Míra hrubé motorické funkce měřená na začátku před podáním UCB se porovnává se skóre naměřeným ve 3., 6. a 12. měsíci po léčbě UCB.
Výchozí stav před podáním UCB, měsíce 3, 6 a 12 po léčbě UCB

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna testu mRNA
Časové okno: Změna mezi základní hladinou před terapií UCB a hladinami po podání UCB za 2 dny, 1 týden, 5 týdnů a 12 měsíců
Oddělte mononukleární buňky periferní krve (PBMC) ze vzorku krve pacientů a proveďte screening změn proteinových enzymů včetně těch, které souvisí s DUB na úrovni mRNA po terapii UCB.
Změna mezi základní hladinou před terapií UCB a hladinami po podání UCB za 2 dny, 1 týden, 5 týdnů a 12 měsíců
Změna GMPM
Časové okno: Výchozí stav před podáním UCB, měsíce 3, 6 a 12 po léčbě UCB
Disociovaný pohyb, koordinace, vyrovnání, posun hmotnosti a stabilita jsou hodnoceny pomocí GMPM (Gross Motor Performance Measure). Hodnotí se každé hrubé skóre (1-5 bodů) a převedené procentuální skóre. Celkové skóre je 100 (%), vyšší skóre znamená lepší funkci. GMPM naměřená na začátku před podáním UCB se porovná se skóre naměřeným ve 3., 6. a 12. měsíci po léčbě UCB.
Výchozí stav před podáním UCB, měsíce 3, 6 a 12 po léčbě UCB

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Bundang CHA Hospital

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
29. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
21. května 2019

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
21. května 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
20. dubna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. dubna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
27. dubna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
4. listopadu 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
2. listopadu 2020

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 2015-06-093

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Dětská mozková obrna

Klinické studie na alogenní transplantace pupečníkové krve

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení