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Mechanismus der allogenen UCB-Therapie bei Zerebralparese

2. November 2020 aktualisiert von: MinYoung Kim, MD, PhD, Bundang CHA Hospital

Mechanismus der allogenen Nabelschnurbluttherapie bei Zerebralparese

In unserer früheren Studie zum therapeutischen Mechanismus von UCB wurden Änderungen der Zytokinspiegel beobachtet, aber die Ergebnisse sind nicht schlüssig, und weitere Studien an Tiermodellen und Änderungen der Proteinexpression vor und nach der UCB-Therapie im klinischen Umfeld sind erforderlich.

Die Veränderungen in der Proteinexpression werden durch einen Multiplex-RT-PCR-mRNA-Assay bewertet. Die klinische Wirksamkeit der UCB-Therapie wird mit verschiedenen funktionellen Bewertungsinstrumenten bewertet. Faktoren bezüglich der UCB-Therapie (Anzahl der transplantierten Zellen, HLA-Übereinstimmungsstatus, Serumspiegel des Immunsuppressivums usw.) und Patientenfaktoren (Alter, Funktionsstatus usw.) werden auf Korrelation mit der Proteinexpression nach der UCB-Therapie analysiert. Es stehen mehrere Zielproteine ​​für die Analyse zur Verfügung. Pentraxin und Toll-like-Rezeptor (TLR) 4 sind Rezeptoren, die die intrinsische Immunreaktion modulieren, und es wurde gezeigt, dass sie eine signifikante Korrelation mit der klinischen Wirksamkeit der Stammzelltherapie aufweisen. Ubiquitin ist ein regulatorisches Protein, das sich mit dem Zielprotein verbindet und dessen Abbau, Interaktion, Lokalisierung und Aktivierung beeinflusst. Das Ubiquitin-System steuert die Gesamtproteinmenge für die Homöostase und kann in allen Geweben gefunden werden. Das Enzym Deubiquitination (DUB) reguliert dieses Ubiquitin herunter und ist dafür bekannt, alle zellulären Veränderungen zu modulieren

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
90

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Korea, Republik von
    • Gyeonggido
      • Seongnam, Gyeonggido, Korea, Republik von, 13496
        • CHA Bundang Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 16 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Diagnose Zerebralparese
  2. Alter von ≥10 Monaten und ≤20 Jahren
  3. Mismatch in HLA-A, B und DR ≤3 und Gesamtzahl kernhaltiger Zellen ≥2x107/kg. Wenn die Zellenzahl kleiner als die angegebenen Werte ist, können mehr als 2 Einheiten verwendet werden.
  4. Freiwillige Entscheidung zur Teilnahme an der Studie mit Zustimmung nach Aufklärung, vereinbart und eingeholt vom Vertreter des Probanden.
  5. Patient und/oder Vertreter sind sowohl bereit als auch in der Lage, gemäß dem im Protokoll festgelegten Zeitplan ins Krankenhaus eingeliefert zu werden und die Studie für 12 Monate nach Studieneintritt fortzusetzen.
  6. Wenn der Patient an einer anderen klinischen Studie teilgenommen hat, sollten seit dem Ende der Studie mindestens 3 Monate vergangen sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Aktuelle Aspirationspneumonie
  2. Bekannte genetische Erkrankung
  3. Vorgeschichte von Überempfindlichkeitsreaktionen auf Studienmedikamente, die für die Studie relevant sind
  4. Patient mit schwerer Konvulsionserkrankung, der trotz Kombinationstherapie mit 3 oder mehr Wirkstoffen unter klinischen Krämpfen leidet
  5. Unkontrollierte Hypertonie, definiert als systolischer Blutdruck >115 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck >70 mmHg
  6. Leberfunktionsstörung, definiert als Aspartataminotransferase (AST) >55 IE/l und/oder Alaninaminotransferase (ALT) >45 IE/l
  7. Nierenfunktionsstörung definiert als Kreatinin (Cr) ≥ 1,3 mg/dl
  8. Vorhandensein eines diagnostizierten oder vermuteten bösartigen Tumors und/oder einer hämatologischen Malignität
  9. Nichteinhaltung der im Protokoll festgelegten Studienbesuche oder schlechte Einhaltung der Betreuungsperson.
  10. Alle oben nicht aufgeführten Faktoren, die der leitende Prüfarzt für medizinisch unangemessen für die Teilnahme an dieser Studie hält.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: allogene Nabelschnurbluttransplantation

Die intravenöse (IV) Infusion wird nach der folgenden Methode durchgeführt A. Nach 4 Stunden Fasten werden die Probanden mit Chloralhydrat (Pocral®) Sirup sediert. B. Die intravenöse Infusion wird im Stammzellzentrum, dem CHA Bundang Medical Center und dem durchgeführt Die Therapie wird vom Hauptprüfarzt oder einem vom Hauptprüfarzt beauftragten Arzt durchgeführt. Der Arzt, der die Infusion durchführt, nimmt nicht an der Wirksamkeits- und Ergebnisanalyse dieser Studie teil.

C. Die Sauerstoffsättigung wird während der Therapie überwacht.
Biologisch: allogene Nabelschnurbluttransplantation
UCB mit einer Gesamtzahl kernhaltiger Zellen von ≤ 7 x 108/kg wird für diese klinische Studie verwendet. Geeignete UCB (d. h. mit einer Gesamtzahl kernhaltiger Zellen von ≥ 2 x 107/kg mit drei oder weniger Fehlpaarungen zwischen HLA-A, -B und -DR) werden ausgewählt. Dieses Kriterium wurde aufgrund der Begründung ausgewählt, dass, obwohl eine minimale HLA-Fehlpaarung bevorzugt wird, frühere Studien auf signifikante Wirkungen der UCB-Therapie bei Patienten mit 3 HLA-Fehlpaarungen hinweisen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des GMFM
Zeitfenster: Baseline vor UCB-Verabreichung, Monate 3, 6 und 12 nach UCB-Behandlung
Die zu Studienbeginn vor der UCB-Verabreichung gemessene Messung der grobmotorischen Funktion wird mit der Punktzahl verglichen, die in den Monaten 3, 6 und 12 nach der UCB-Behandlung gemessen wurde.
Baseline vor UCB-Verabreichung, Monate 3, 6 und 12 nach UCB-Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des mRNA-Assays
Zeitfenster: Veränderung zwischen dem Ausgangswert vor der UCB-Therapie und den Werten nach der UCB-Verabreichung nach 2 Tagen, 1 Woche, 5 Wochen und 12 Monaten
Trennen Sie die mononukleären Zellen des peripheren Bluts (PBMC) von der Blutprobe des Patienten und suchen Sie nach Veränderungen der Proteinenzyme, einschließlich solcher, die mit DUB auf mRNA-Ebene nach der UCB-Therapie zusammenhängen.
Veränderung zwischen dem Ausgangswert vor der UCB-Therapie und den Werten nach der UCB-Verabreichung nach 2 Tagen, 1 Woche, 5 Wochen und 12 Monaten
Änderung des GMPM
Zeitfenster: Baseline vor UCB-Verabreichung, Monate 3, 6 und 12 nach UCB-Behandlung
Dissoziierte Bewegung, Koordination, Ausrichtung, Gewichtsverlagerung und Stabilität werden mit GMPM (Gross Motor Performance Measure) bewertet. Ausgewertet werden jeweils Rohwerte (1-5 Punkte) und umgerechnete Prozentwerte. Die Gesamtpunktzahl beträgt 100 (%), höhere Punktzahlen weisen auf eine bessere Funktion hin. Der zu Studienbeginn vor der UCB-Verabreichung gemessene GMPM wird mit dem Wert verglichen, der in den Monaten 3, 6 und 12 nach der UCB-Behandlung gemessen wurde.
Baseline vor UCB-Verabreichung, Monate 3, 6 und 12 nach UCB-Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Bundang CHA Hospital

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: MinYoung Kim, MD, PhD, CHA University

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
29. Juli 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
21. Mai 2019

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
21. Mai 2019

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. April 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
23. April 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
27. April 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. November 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
2. November 2020

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. November 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 2015-06-093

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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