FREEDOM - M: 폐동맥고혈압(PAH) 치료를 위한 단일 요법으로서의 경구용 트레프로스티닐
12주, 국제, 다기관, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 폐동맥 고혈압 피험자에서 경구용 UT-15C 지속 방출 정제의 효능 및 안전성 비교
이 연구는 현재 PAH에 대해 승인된 치료를 받고 있지 않은 PAH 환자를 대상으로 한 국제적, 다기관, 무작위배정(2:1 활성:위약), 이중맹검, 위약 대조 연구였습니다. 연구 방문은 12주 동안 4주 간격으로 이루어졌으며(11주에 추가 방문 포함) 유효성의 주요 측정은 6분 걷기 테스트였습니다. 연구 절차에는 일상적인 혈액 검사, 병력, 신체 검사, 질병 평가 및 운동 검사가 포함되었습니다. 선택 센터에서 FREEDOM-M의 두 가지 선택적 하위 연구도 포함되었습니다. 하나는 기준선과 12주차에 우심장 카테터 삽입을 사용한 혈역학 하위 연구이고, 기준선과 12주차에 수집된 혈액 샘플을 사용한 유전학 및 바이오마커 하위 연구입니다.
12주 동안 모든 평가를 완료한 환자는 또한 오픈 라벨, 확장 단계 연구(FREEDOM - EXT)에 들어갈 자격이 있었습니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- VU Medisch Centrum (VUCM)
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Monterrey, 멕시코
- Unidad de Investigacion Clinica en Medicina (UDICEM)
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DF
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Mexico City, DF, 멕시코
- Instituto Nacional de Cardiologia
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NL
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Monterrey, NL, 멕시코
- Hospital Universitario UANL
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국
- University of Alabama-Birmingham
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국
- Mayo Clinic Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국
- Arizona Pulmonary Specialist
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California
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Fresno, California, 미국
- University of California, San Francisco-Fresno
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Los Angeles, California, 미국
- West Los Angeles VA Healthcare Center
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Sacramento, California, 미국
- UC Davis Medical Center
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Torrance, California, 미국
- Harbor-UCLA Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국
- University of Colorado Health Science Center
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Florida
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Jacksonville, Florida, 미국
- University of Florida - Shands Hospital
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Weston, Florida, 미국
- Cleveland Clinic Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국
- Emory University Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국
- University of Chicago Hospitals
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국
- University of Iowa Hospital and Clinics
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Kentucky
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Louisville, Kentucky, 미국
- Kentuckiana Pulmonary Associates
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Louisiana
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Alexandria, Louisiana, 미국
- Alexandria Cardiology Clinic
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Maine
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Portland, Maine, 미국
- Maine Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국
- University of Maryland School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국
- Brigham and Women's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국
- University of Michigan
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국
- Washington University Hospital
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Nebraska
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Omaha, Nebraska, 미국
- Nebraska Medical Center
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New Jersey
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Newark, New Jersey, 미국
- Newark Beth Israel Medical Center
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New York
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Mineola, New York, 미국
- Winthrop University Hospital
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New York, New York, 미국
- Columbia Presbyterian Medical Center
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Rochester, New York, 미국
- Mary M Parkes Center for Asthma, Allergy and Pulmonary Care - University of Rochester
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국
- University of Cincinnati
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Cincinnati, Ohio, 미국
- The Lindner Center
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Cleveland, Ohio, 미국
- University Hospitals of Cleveland
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Cleveland, Ohio, 미국
- The Cleveland Clinic Foundation
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Columbus, Ohio, 미국
- Ohio State University
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국
- Oregon Health and Science University
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Portland, Oregon, 미국
- Legacy Clinic Northwest
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
- University of Pittsburgh Medical Center
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국
- Allegheny General Hospital
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas, Texas, 미국
- University of Texas Southwestern
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Houston, Texas, 미국
- Baylor College of Medicine, Pulmonary & Critical Care
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San Antonio, Texas, 미국
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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Virginia
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Falls Church, Virginia, 미국
- Inova Fairfax Hospital
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Washington
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Seattle, Washington, 미국
- University of Washington Medical Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국
- Heart Care Associates
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Brussels, 벨기에
- Hospital Erasme
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Leuven, 벨기에
- University Hospital Gasthuisberg
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Wien, 오스트리아
- Universitaet Wien
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Jerusalem, 이스라엘
- Hadassah Ein-Kerem Medical Center
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Petach Tikva, 이스라엘
- Rabin Medical Center
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Ramat Gan, 이스라엘
- Tel Hashomer Medical Center
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Bologna, 이탈리아
- Universita degli Studi Bologna
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Chennai, Tamil Nadu, 인도
- K. S. Hospital
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New Delhi, 인도
- Sir Ganga Ram Hospital
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Pune, 인도
- Ruby Hall Clinic
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Visakhapatnam, Andra Pradesh, 인도
- Care Hospital
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Andhra Pradesh
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Hyderbad, Andhra Pradesh, 인도
- PRIME Hospitals
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Gujarat
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Ahmedabad, Gujarat, 인도
- Care Institute of Medical Science
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Ahmedabad, Gujarat, 인도
- Lifecare Institute of Medical Sciences & Research
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Karnataka
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Bangalore, Karnataka, 인도
- Narayana Hrudayalaya Institute of Medical Sciences
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Maharashtra
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Parel Mumbai, Maharashtra, 인도
- Asian Heart Institute and Research Centre
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Pune, Maharashtra, 인도
- Poona hospital and research centre
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Tamil Nadu
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Chennai, Tamil Nadu, 인도
- Sri Ramachandra Medical College
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Coimbatore, Tamil Nadu, 인도
- G. Kuppuswamy Naidu Memorial Hospital
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Beijing, 중국
- Peking Union Medical College Hospital
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Beijing, 중국
- Beijing Shijitan Hospital
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Shanghai, 중국
- Shanghai Pulmonary Hospital
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다
- Peter Lougheed Centre
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다
- London Health Science Centre
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다
- SMBD Jewish General Hospital
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Kraków, 폴란드
- Krakowski Szpital Specjalistyczny im. (Kraków Specialist Hospital)
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Warsaw, 폴란드
- National Tuberculosis and Lung Disease Research Institute
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Wroclaw, 폴란드
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu (Provincial Specialist Hospital in Wrocław)
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Guaynabo, 푸에르토 리코
- Auxilio Mutuo Hospital
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Clamart, 프랑스
- Hospital Antoine Beclere
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 12세에서 75세 사이입니다.
- 체중 40kg 이상, 체질량 지수 < 45
- 특발성/유전성인 PAH; 복구된 선천성 전신-폐 션트(5년 이상 복구)와 관련됨; 교원성 혈관 질환과 관련됨; HIV와 관련.
- PAH 진단과 일치하는 이전 검사(예: 오른쪽 심장 도관법, 심초음파 검사).
- 200미터에서 425미터 사이의 기준 도보 거리 6분.
- 프로토콜 요구 사항에 따라 안정적이고 협력적입니다.
제외 기준:
- 간호 또는 임신.
- 기준선으로부터 30일 이내에 현재 엔도텔린 수용체 길항제, 포스포디에스테라아제-5 억제제 또는 프로스타사이클린을 받고 있습니다.
- 위의 포함 기준에 명시된 것 이외의 조건으로 인한 PAH.
- 조절되지 않는 수면 무호흡증, 신부전, 빈혈, 좌심장병, 조절되지 않는 전신성 고혈압 또는 실질 폐질환의 병력.
- 베이스라인 30일 이내에 시험용 약물 사용.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: UT-15C(경구 트레프로시닐)
피험자는 UT-15C(경구용 트레프로스티닐)를 하루에 두 번 받습니다.
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서방형 경구 정제, 1일 2회
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
피험자는 위약(설탕 알약)을 하루에 두 번 받습니다.
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위약 경구 정제 1일 2회
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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도보 6분 거리(6MWD)
기간: 기준선 및 12주차
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기준선에서 12주차까지 6분 도보 거리(6MWD)의 위약 수정 변화는 PAH 치료에서 환자 기능 상태를 평가하기 위한 역사적 임상 표준과 관련이 있으며 미국 흉부 학회(ATS)에 의해 환자 기능 상태의 객관적인 측정으로 간주됩니다. ). 6분 보행 테스트는 이전 연구 약물 투여 후 3~6시간 후에 수행되었습니다. 기준선에서 12주차까지 6MWD에 대한 치료 효과를 추정하기 위해 치료 그룹 간의 Hodges-Lehmann 중앙값 차이를 사용했습니다. PAH의 사망 또는 임상적 악화로 인해 누락된 데이터를 처리하여 발생하는 극단적인 이상값으로 인한 통계적 편향을 피하기 위해 파라메트릭 기반 방법론 대신 순위 기반 방법론을 사용했습니다. 중앙값의 처리 간 차이보다 더 강력한 추정기입니다. |
기준선 및 12주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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도보 6분 거리(6MWD)
기간: 기준선 및 11주차
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위약은 베이스라인에서 11주차까지 6분 도보 거리(6MWD)의 변화를 수정했으며, 이 시간은 최저 트레프로스티닐 농도와 상관관계가 있을 것으로 예상됩니다. 6분 보행 테스트는 이전 연구 약물 투여 후 8~13시간 후에 수행되었습니다. 기준선에서 11주차까지 6MWD에 대한 치료 효과를 추정하기 위해 치료 그룹 간의 Hodges-Lehmann 중앙값 차이를 사용했습니다. PAH의 사망 또는 임상적 악화로 인해 누락된 데이터를 처리하여 발생하는 극단적인 이상값으로 인한 통계적 편향을 피하기 위해 파라메트릭 기반 방법론 대신 순위 기반 방법론을 사용했습니다. 중앙값의 처리 간 차이보다 더 강력한 추정기입니다. |
기준선 및 11주차
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도보 6분 거리(6MWD)
기간: 기준선 및 8주차
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베이스라인에서 8주차까지 6분 도보 거리(6MWD)의 위약 수정된 변화는 PAH 치료에서 환자 기능 상태를 평가하기 위한 역사적 임상 표준과 관련이 있으며 미국 흉부 학회(ATS)에 의해 환자 기능 상태의 객관적인 측정으로 간주됩니다. ). 6분 보행 테스트는 이전 연구 약물 투여 후 3~6시간 후에 수행되었습니다. 기준선에서 8주차까지 6MWD에 대한 치료 효과를 추정하기 위해 치료 그룹 간의 Hodges-Lehmann 중앙값 차이를 사용했습니다. PAH의 사망 또는 임상적 악화로 인해 누락된 데이터를 처리하여 발생하는 극단적인 이상값으로 인한 통계적 편향을 피하기 위해 파라메트릭 기반 방법론 대신 순위 기반 방법론을 사용했습니다. 중앙값의 처리 간 차이보다 더 강력한 추정기입니다. |
기준선 및 8주차
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도보 6분 거리(6MWD)
기간: 기준선 및 4주차
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기준선에서 4주차까지 6분 도보 거리(6MWD)의 위약 수정된 변화는 PAH 치료에서 환자 기능 상태를 평가하기 위한 역사적 임상 표준과 관련이 있으며 미국 흉부 학회(ATS)에 의해 환자 기능 상태의 객관적인 측정으로 간주됩니다. ). 6분 보행 테스트는 이전 연구 약물 투여 후 3~6시간 후에 수행되었습니다. 치료 그룹 간의 Hodges-Lehmann 중앙값 차이를 사용하여 베이스라인에서 4주차까지 6MWD에 대한 치료 효과를 추정했습니다. 사망 또는 PAH의 임상적 악화로 인해 누락된 데이터. 중앙값의 처리 간 차이보다 더 강력한 추정기입니다. |
기준선 및 4주차
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임상 악화 평가
기간: 기준선 및 12주차
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임상 악화의 정의에는 연구 12주 동안 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 환자가 포함되었습니다.
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기준선 및 12주차
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PAH에 대한 세계보건기구 기능 분류
기간: 기준선 및 12주차
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Class I: 폐고혈압이 있지만 결과적으로 신체 활동에 제한이 없는 환자. 일상적인 신체 활동은 과도한 호흡곤란이나 피로, 흉통 또는 거의 실신을 유발하지 않습니다. 클래스 II: 신체 활동에 경미한 제한을 초래하는 폐고혈압 환자. 이 환자들은 휴식을 취할 때는 편안하지만 일상적인 신체 활동은 과도한 호흡곤란이나 피로, 흉통 또는 거의 실신을 유발합니다. 클래스 III: 신체 활동에 현저한 제한을 초래하는 폐고혈압 환자. 그들은 편안하게 쉬고 있습니다. 일상적인 활동은 과도한 호흡곤란 또는 피로, 흉통 또는 거의 실신을 유발합니다. 클래스 IV: 증상 없이 신체 활동을 수행할 수 없는 폐고혈압 환자. 이 환자들은 우심부전의 징후를 보입니다. 휴식 중에도 호흡곤란 및/또는 피로가 나타날 수 있습니다. 모든 신체 활동으로 인해 불편함이 증가합니다. |
기준선 및 12주차
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보그 호흡곤란 점수
기간: 기준선 및 12주차
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Borg 호흡곤란 점수는 6분 걷기 테스트 동안 경험한 호흡곤란의 최대 수준을 10점 척도로 평가한 것입니다.
보그 호흡곤란 점수는 6분 보행 테스트 직후에 평가되었습니다.
점수 범위는 0(숨가쁨 없음)에서 10(지금까지 경험한 가장 큰 숨가쁨)입니다.
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기준선 및 12주차
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호흡곤란-피로 지수
기간: 기준선 및 12주차
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호흡곤란-피로 지수는 호흡곤란이나 피로를 유발하는 작업의 크기, 작업을 수행하는 속도(또는 노력)의 크기 및 관련 기능적 수준에 대해 각각 0에서 4까지 등급이 매겨진 세 가지 구성 요소로 구성됩니다. 일반적인 활동의 장애.
각 구성 요소에 대한 등급을 추가하여 총점을 형성했으며, 그 범위는 최악의 경우 0, 최상의 경우 12입니다.
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기준선 및 12주차
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PAH의 증상
기간: 기준선 및 12주차
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피로, 호흡곤란, 부종, 어지러움, 실신, 흉통 및 기립호흡을 포함하는 PAH의 정의된 증상은 연구 약물을 시작하기 전 기준선에서 그리고 12주의 치료 단계 동안 평가되었습니다. 심각도 등급 값(즉, 0, 1, 2, 또는 심각도가 증가하는 3) 각 증상에 대해 지정되었습니다.
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기준선 및 12주차
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Kevin Laliberte, PharmD, United Therapeutics
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유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
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마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
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마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
폐 고혈압에 대한 임상 시험
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University of Colorado, Denver모집하지 않고 적극적으로단심실 | 폐 혈관 저항 이상 | 대사체학 | 우수한 Cavo-Pulmonary 문합 | 엔도텔린미국
경구 트레프로스티닐(UT-15C) 지속 방출 정제에 대한 임상 시험
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Liaoning University of Traditional Chinese MedicineAnshan Central Hospital; Shenyang Huanggu District Central Hospital; Benxi City hospital...완전한