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FREEDOM - M: Treprostinil orale come monoterapia per il trattamento dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH)

12 dicembre 2023 aggiornato da: United Therapeutics

Un confronto di 12 settimane, internazionale, multicentrico, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo dell'efficacia e della sicurezza delle compresse orali a rilascio prolungato UT-15C in soggetti con ipertensione arteriosa polmonare

Questo studio era uno studio internazionale, multicentrico, randomizzato (2:1 attivo:placebo), in doppio cieco, controllato con placebo in soggetti con PAH che NON stavano attualmente ricevendo una terapia approvata per la loro PAH. Le visite dello studio si sono verificate a intervalli di 4 settimane per 12 settimane (con una visita aggiuntiva alla settimana 11) con la misura chiave dell'efficacia rappresentata dal test del cammino di 6 minuti. Le procedure di studio includevano esami del sangue di routine, anamnesi, esami fisici, valutazione della malattia e test da sforzo. Anche due sottostudi facoltativi facevano parte di FREEDOM-M presso centri selezionati: un sottostudio emodinamico con cateterizzazione del cuore destro al basale e alla settimana 12 e un sottostudio di genetica e biomarcatori con campioni di sangue raccolti al basale e alla settimana 12.

I pazienti che hanno completato tutte le valutazioni per 12 settimane erano anche idonei a partecipare a uno studio di fase di estensione in aperto (FREEDOM - EXT).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

349

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Wien, Austria
        • Universitaet Wien
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Hospital Erasme
      • Leuven, Belgio
        • University Hospital Gasthuisberg
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada
        • Peter Lougheed Centre
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • London Health Science Centre
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
        • SMBD Jewish General Hospital
  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Peking Union Medical College Hospital
      • Beijing, Cina
        • Beijing Shijitan Hospital
      • Shanghai, Cina
        • Shanghai Pulmonary Hospital
  • Francia
      • Clamart, Francia
        • Hospital Antoine Beclere
  • India
      • Chennai, Tamil Nadu, India
        • K. S. Hospital
      • New Delhi, India
        • Sir Ganga Ram Hospital
      • Pune, India
        • Ruby Hall Clinic
      • Visakhapatnam, Andra Pradesh, India
        • Care Hospital
    • Andhra Pradesh
      • Hyderbad, Andhra Pradesh, India
        • PRIME Hospitals
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India
        • Care Institute of Medical Science
      • Ahmedabad, Gujarat, India
        • Lifecare Institute of Medical Sciences & Research
    • Karnataka
      • Bangalore, Karnataka, India
        • Narayana Hrudayalaya Institute of Medical Sciences
    • Maharashtra
      • Parel Mumbai, Maharashtra, India
        • Asian Heart Institute and Research Centre
      • Pune, Maharashtra, India
        • Poona hospital and research centre
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, India
        • Sri Ramachandra Medical College
      • Coimbatore, Tamil Nadu, India
        • G. Kuppuswamy Naidu Memorial Hospital
  • Israele
      • Jerusalem, Israele
        • Hadassah Ein-Kerem Medical Center
      • Petach Tikva, Israele
        • Rabin Medical Center
      • Ramat Gan, Israele
        • Tel Hashomer Medical Center
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Universita degli Studi Bologna
  • Messico
      • Monterrey, Messico
        • Unidad de Investigacion Clinica en Medicina (UDICEM)
    • DF
      • Mexico City, DF, Messico
        • Instituto Nacional de Cardiologia
    • NL
      • Monterrey, NL, Messico
        • Hospital Universitario UANL
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • VU Medisch Centrum (VUCM)
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Krakowski Szpital Specjalistyczny im. (Kraków Specialist Hospital)
      • Warsaw, Polonia
        • National Tuberculosis and Lung Disease Research Institute
      • Wroclaw, Polonia
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wroclawiu (Provincial Specialist Hospital in Wrocław)
  • Porto Rico
      • Guaynabo, Porto Rico
        • Auxilio Mutuo Hospital
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti
        • University of Alabama-Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
        • Mayo Clinic Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti
        • Arizona Pulmonary Specialist
    • California
      • Fresno, California, Stati Uniti
        • University of California, San Francisco-Fresno
      • Los Angeles, California, Stati Uniti
        • West Los Angeles VA Healthcare Center
      • Sacramento, California, Stati Uniti
        • UC Davis Medical Center
      • Torrance, California, Stati Uniti
        • Harbor-UCLA Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti
        • University of Colorado Health Science Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti
        • University of Florida - Shands Hospital
      • Weston, Florida, Stati Uniti
        • Cleveland Clinic Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
        • Emory University Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • University of Chicago Hospitals
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti
        • Kentuckiana Pulmonary Associates
    • Louisiana
      • Alexandria, Louisiana, Stati Uniti
        • Alexandria Cardiology Clinic
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Brigham and Women's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
        • Washington University Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti
        • Nebraska Medical Center
    • New Jersey
      • Newark, New Jersey, Stati Uniti
        • Newark Beth Israel Medical Center
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti
        • Winthrop University Hospital
      • New York, New York, Stati Uniti
        • Columbia Presbyterian Medical Center
      • Rochester, New York, Stati Uniti
        • Mary M Parkes Center for Asthma, Allergy and Pulmonary Care - University of Rochester
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
        • University of Cincinnati
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
        • The Lindner Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
        • University Hospitals of Cleveland
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
        • The Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
        • Oregon Health and Science University
      • Portland, Oregon, Stati Uniti
        • Legacy Clinic Northwest
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • University of Pittsburgh Medical Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
        • Allegheny General Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti
        • University of Texas Southwestern
      • Houston, Texas, Stati Uniti
        • Baylor College of Medicine, Pulmonary & Critical Care
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Virginia
      • Falls Church, Virginia, Stati Uniti
        • Inova Fairfax Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti
        • University of Washington Medical Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
        • Heart Care Associates

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tra i 12 e i 75 anni compresi.
  • Peso corporeo di almeno 40 kg con un indice di massa corporea < 45
  • PAH idiopatica/ereditabile; associato a shunt sistemico-polmonari congeniti riparati (riparati ≥ 5 anni); associato alla malattia vascolare del collagene; associato all'HIV.
  • Test precedenti (ad es. cateterismo del cuore destro, ecocardiografia) coerenti con la diagnosi di PAH.
  • Distanza di base di 6 minuti a piedi tra 200 e 425 metri, inclusi.
  • Affidabile e collaborativo con i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Allattamento o gravidanza.
  • Attualmente in trattamento con un antagonista del recettore dell'endotelina, un inibitore della fosfodiesterasi-5 o una prostaciclina entro 30 giorni dal basale.
  • IPA dovuta a condizioni diverse da quelle indicate nei criteri di inclusione di cui sopra.
  • Anamnesi di apnea notturna incontrollata, insufficienza renale, anemia, malattia del cuore sinistro, ipertensione sistemica incontrollata o malattia polmonare parenchimale.
  • Uso di un farmaco sperimentale entro 30 giorni dal basale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: UT-15C (treprositnil orale)
I soggetti ricevono UT-15C (treprostinil orale) due volte al giorno.
Droga: Compresse a rilascio prolungato di treprostinil orale (UT-15C).
Compressa orale a rilascio prolungato, due volte al giorno
Altri nomi:
  • treprostinil dietanolammina
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti ricevono placebo (pillola di zucchero) due volte al giorno.
Altro: Placebo
Placebo compressa orale due volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Distanza percorsa in sei minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Basale e settimana 12

La variazione corretta del placebo nella distanza percorsa in sei minuti (6MWD) dal basale alla settimana 12, è correlata allo standard clinico storico per la valutazione dello stato funzionale del paziente nel trattamento della PAH ed è considerata una misura obiettiva dello stato funzionale del paziente dall'American Thoracic Society (ATS ).

Il test del cammino di sei minuti doveva essere condotto da 3 a 6 ore dopo la precedente dose del farmaco oggetto dello studio.

La differenza mediana di Hodges-Lehmann tra i gruppi di trattamento è stata utilizzata per stimare l'effetto del trattamento su 6MWD dal basale alla settimana 12. È stata utilizzata una metodologia basata sui ranghi anziché una metodologia basata sui parametri per evitare distorsioni statistiche causate da valori anomali estremi risultanti dalla gestione dei dati mancanti a causa della morte o del peggioramento clinico della PAH. È uno stimatore più affidabile rispetto alla differenza tra i trattamenti nelle mediane.
Basale e settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Distanza percorsa in sei minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Basale e settimana 11

Il placebo ha corretto la variazione della distanza percorsa in sei minuti (6MWD) dal basale alla settimana 11, un tempo che dovrebbe essere correlato alla concentrazione minima di treprostinil.

Il test del cammino di sei minuti doveva essere condotto da 8 a 13 ore dopo la precedente dose del farmaco oggetto dello studio.

La differenza mediana di Hodges-Lehmann tra i gruppi di trattamento è stata utilizzata per stimare l'effetto del trattamento su 6MWD dal basale alla settimana 11. È stata utilizzata una metodologia basata sui ranghi anziché una metodologia basata sui parametri per evitare distorsioni statistiche causate da valori anomali estremi risultanti dalla gestione dei dati mancanti a causa della morte o del peggioramento clinico della PAH. È uno stimatore più affidabile rispetto alla differenza tra i trattamenti nelle mediane.
Basale e settimana 11
Distanza percorsa in sei minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Basale e settimana 8

La variazione corretta del placebo nella distanza percorsa in sei minuti (6MWD) dal basale alla settimana 8 è correlata allo standard clinico storico per la valutazione dello stato funzionale del paziente nel trattamento della PAH ed è considerata una misura obiettiva dello stato funzionale del paziente dall'American Thoracic Society (ATS) ).

Il test del cammino di sei minuti doveva essere condotto da 3 a 6 ore dopo la precedente dose del farmaco oggetto dello studio.

La differenza mediana di Hodges-Lehmann tra i gruppi di trattamento è stata utilizzata per stimare l'effetto del trattamento su 6MWD dal basale alla settimana 8. È stata utilizzata una metodologia basata sui ranghi anziché una metodologia basata sui parametri per evitare distorsioni statistiche causate da valori anomali estremi risultanti dalla gestione dei dati mancanti a causa della morte o del peggioramento clinico della PAH. È uno stimatore più affidabile rispetto alla differenza tra i trattamenti nelle mediane.
Basale e settimana 8
Distanza percorsa in sei minuti (6MWD)
Lasso di tempo: Basale e settimana 4

La variazione corretta del placebo nella distanza percorsa in sei minuti (6MWD) dal basale alla settimana 4 è correlata allo standard clinico storico per la valutazione dello stato funzionale del paziente nel trattamento della PAH ed è considerata una misura obiettiva dello stato funzionale del paziente dall'American Thoracic Society (ATS) ).

Il test del cammino di sei minuti doveva essere condotto da 3 a 6 ore dopo la precedente dose del farmaco oggetto dello studio.

La differenza mediana di Hodges-Lehmann tra i gruppi di trattamento è stata utilizzata per stimare l'effetto del trattamento su 6MWD dal basale alla settimana 4. È stata utilizzata una metodologia basata sui ranghi anziché una metodologia basata sui parametri per evitare distorsioni statistiche causate da valori anomali estremi risultanti dalla gestione di dati mancanti a causa di decesso o peggioramento clinico della PAH. È uno stimatore più affidabile rispetto alla differenza tra i trattamenti nelle mediane.
Basale e settimana 4
Valutazione del peggioramento clinico
Lasso di tempo: Basale e settimana 12

La definizione di peggioramento clinico comprendeva i pazienti che soddisfacevano almeno uno dei seguenti criteri durante le 12 settimane dello studio:

  1. Morte (tutte le cause escluso l'incidente)
  2. Trapianto o settostomia atriale

  3. Deterioramento clinico come definito da:

    1. Ricovero in ospedale a seguito di PAH, o
    2. diminuzione maggiore o uguale al 20% del 6MWD rispetto al basale (o troppo malato per camminare) e diminuzione della classe funzionale OMS E
    3. Inizio di una nuova terapia specifica per la PAH (ad es. ERA, PDE5-I, prostaciclina)
Basale e settimana 12
Classificazione funzionale dell'Organizzazione Mondiale della Sanità per la PAH
Lasso di tempo: Basale e settimana 12

Classe I: Pazienti con ipertensione polmonare ma senza conseguente limitazione dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non causa dispnea o affaticamento eccessivo, dolore toracico o quasi sincope.

Classe II: Pazienti con ipertensione polmonare con lieve limitazione dell'attività fisica. Questi pazienti sono a proprio agio a riposo, ma l'attività fisica ordinaria provoca dispnea o affaticamento indebiti, dolore toracico o quasi sincope.

Classe III: pazienti con ipertensione polmonare con conseguente marcata limitazione dell'attività fisica. Sono comodi a riposo. L'attività ordinaria causa dispnea o affaticamento eccessivo, dolore toracico o quasi sincope.

Classe IV: Pazienti con ipertensione polmonare con incapacità di svolgere qualsiasi attività fisica senza sintomi. Questi pazienti manifestano segni di insufficienza cardiaca destra. Dispnea e/o affaticamento possono essere presenti anche a riposo. Il disagio è aumentato da qualsiasi attività fisica.
Basale e settimana 12
Punteggio di dispnea di Borg
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Il punteggio della dispnea di Borg è una scala a 10 punti che valuta il livello massimo di dispnea sperimentato durante il test del cammino di 6 minuti. Il punteggio della dispnea di Borg è stato valutato immediatamente dopo il test del cammino di 6 minuti. I punteggi variavano da 0 (per nessuna mancanza di respiro) a 10 (per la più grande mancanza di respiro mai sperimentata).
Basale e settimana 12
Indice Dispnea-Fatica
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
L'indice di dispnea-affaticamento ha tre componenti, ciascuna valutata su una scala da 0 a 4, per l'entità del compito che evoca dispnea o affaticamento, l'entità del ritmo (o sforzo) con cui viene eseguito il compito e l'associato funzionale compromissione delle attività generali. Le valutazioni per ciascun componente sono state sommate per formare un punteggio aggregato, che poteva variare da 0, per la condizione peggiore, a 12, per la migliore.
Basale e settimana 12
Sintomi della PAH
Lasso di tempo: Basale e settimana 12
Sintomi definiti di PAH inclusi affaticamento, dispnea, edema, vertigini, sincope, dolore toracico e ortopnea sono stati valutati al basale prima di iniziare il farmaco in studio e durante la fase di trattamento alla settimana 12. Valori del grado di gravità (ovvero 0, 1, 2, o 3 in gravità crescente) sono stati assegnati per ciascun sintomo.
Basale e settimana 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

United Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Kevin Laliberte, PharmD, United Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 ottobre 2006

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 maggio 2006

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 maggio 2006

Primo Inserito (Stimato)

12 maggio 2006

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

3 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 dicembre 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TDE-PH-302

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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