새로운 발병 청소년 전신성 홍반성 루푸스 신염에 대한 5년 능동 통제 임상 시험

과학적 목표: 제안된 프로젝트는 희귀하고 중증이며 장애가 있는 소아 류마티스 질환(PRD)에 대한 치료 접근 방식을 개선하는 것을 목표로 합니다. 이 목표는 문헌에 증거 기반 데이터가 존재하지 않는 현재 PRD 치료와 약물에 대한 과학적 기반을 제공하는 것이 주요 기능인 국제 네트워크인 PRINTO(Pediatric Rheumatology International Trials Organization)에 의해 달성될 것입니다. 산업계의 지원.

이것은 46개국의 185개 파트너(EU 21개 국가의 110개 및 EU 외 25개 국가의 75개)가 참여하는 5년 프로젝트이며, 청소년 전신성 홍반성 루푸스(JSLE)에 대한 무작위 임상 시험(RCT): 5년 3상 단일 맹검, 새로 진단된 어린이의 RCT, WHO 등급 III, IV JSLE 증식성 신염: PDN 및 경구 시클로포스파미드(CYC) 대 정맥 내(iv) CYC 대 중간 용량 iv CYC, 이후 아자티오프린으로 유지 관리. JSLE RCT는 가장 낮은 발적 발생 및 가장 낮은 약물 관련 독성과 관련된 치료 요법을 찾는 것을 목표로 합니다. 치료에 대한 보유는 유효성의 주요 척도로 사용됩니다.

방법론: 현재 프로토콜은 PRINTO가 수행한 이전 작업의 자연스러운 후속 조치입니다. 특히 이 프로토콜에서 예상되는 RCT는 소아 특발성 관절염에서 MTX를 사용한 초기 단계 시험의 성공적인 완료 후 모델링되었으며 치료에 대한 반응 평가를 위해 검증된 JSLE 결과 측정을 사용할 것입니다.

이 프로토콜의 기본 전제는 i) 국제 소아 류마티스 커뮤니티의 참여, ii) 여기에 설명된 혁신적인 유형의 메커니즘 없이는 이러한 연구가 수행되지 않을 것이라는 것입니다.

목표. 따라서 현재 프로토콜의 목표는 이전 보조금으로 달성한 목표, 특히 희귀 질환이 있는 어린이의 성공적인 임상 시험 수행을 위한 새로운 모델을 식별하고 표준화된 개발을 위해 설계된 프로젝트의 자연스러운 후속 조치입니다. 및 JSLE에서 치료에 대한 반응 평가를 위한 검증된 측정.

JSLE에서 제안된 시험(경구 시클로포스파미드[CYC] 대 중간 용량 정맥[iv] CYC 대 고용량 iv CYC) 이후 아자티오프린[AZA]을 사용한 유지 요법)은 초기 단계 임상의 성공적인 실행을 위한 모델 역할을 해야 합니다. 어린 시절의 중증 및 장애 희귀 질환에 대한 시험. 이러한 실험의 궁극적인 목표는 희귀 소아 질환 관리에 있어 약물의 임상적 유용성에 대한 증거 기반 정보를 제공하는 것입니다.