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Fünfjährige aktiv kontrollierte klinische Studie bei neu aufgetretener juveniler systemischer Lupus erythematodes-Nephritis

19. März 2018 aktualisiert von: Istituto Giannina Gaslini

Fünfjährige, einfach verblindete Phase-III-Wirksamkeitsstudie mit randomisierter, aktiv kontrollierter klinischer Studie bei neu aufgetretener juveniler systemischer Lupus erythematodes-Nephritis: Orales Cyclophosphamid versus hochdosiertes intravenöses Cyclophosphamid versus mitteldosiertes intravenöses Cyclophosphamid

Dies ist ein 5-Jahres-Projekt, an dem 185 Partner aus 46 Ländern (110 in 21 EU-Staaten und 75 in 25 Extra-EU-Staaten) beteiligt sind, mit einer randomisierten klinischen Studie (RCT) bei juvenilem systemischem Lupus erythematodes (JSLE): 5 Jahre Phase-III-Einzelblind-RCT bei Kindern mit neu diagnostizierter proliferativer Nephritis der WHO-Klasse III, IV JSLE: PDN und orales Cyclophosphamid (CYC) versus hochdosiertes intravenöses (iv) CYC versus mittlere Dosis iv CYC, gefolgt von einer Erhaltungstherapie mit Azathioprin.The Die Studie zielt darauf ab, das Behandlungsschema herauszufinden, das mit dem geringsten Auftreten von Krankheitsschüben und der geringsten arzneimittelbedingten Toxizität einhergeht.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Wissenschaftliche Ziele: Das vorgeschlagene Projekt zielt darauf ab, Behandlungsansätze für seltene, schwere und behindernde pädiatrische rheumatische Erkrankungen (PRD) zu verbessern. Dieses Ziel wird von der Pediatric Rheumatology International Trials Organization (PRINTO) erreicht, einem internationalen Netzwerk, dessen Hauptaufgabe darin besteht, eine wissenschaftliche Grundlage für aktuelle PRD-Behandlungen bereitzustellen, für die in der Literatur keine evidenzbasierten Daten vorliegen, und für Medikamente, für die es keine gibt Unterstützung aus der Industrie.

Dies ist ein 5-Jahres-Projekt, an dem 185 Partner aus 46 Ländern (110 in 21 EU-Staaten und 75 in 25 Extra-EU-Staaten) beteiligt sind, mit einer randomisierten klinischen Studie (RCT) bei juvenilem systemischem Lupus erythematodes (JSLE): 5 Jahre Phase-III-Einfachblind-RCT bei Kindern mit neu diagnostizierter proliferativer Nephritis der WHO-Klasse III, IV JSLE: PDN und orales Cyclophosphamid (CYC) versus hochdosiertes intravenöses (iv) CYC versus mittlere Dosis iv CYC, gefolgt von einer Erhaltungstherapie mit Azathioprin. Ziel des JSLE RCT ist es, das Behandlungsschema herauszufinden, das mit dem geringsten Auftreten von Krankheitsschüben und der geringsten arzneimittelbedingten Toxizität verbunden ist. Als Hauptindikator für die Wirksamkeit wird die Beibehaltung der Behandlung herangezogen.

Methodik: Das vorliegende Protokoll ist die natürliche Fortsetzung früherer Arbeiten von PRINTO. Insbesondere basiert die in diesem Protokoll vorgesehene RCT auf dem erfolgreichen Abschluss einer Frühphasenstudie mit MTX bei juveniler idiopathischer Arthritis und wird validierte JSLE-Ergebnismaße für die Bewertung des Ansprechens auf die Therapie verwenden.

Die Grundvoraussetzung dieses Protokolls besteht darin, dass diese Studien ohne i) die Beteiligung der internationalen pädiatrischen Rheumatologie-Gemeinschaft und ii) den hier beschriebenen innovativen Mechanismus nie durchgeführt würden.

Ziele. Die Ziele des aktuellen Protokolls sind daher die natürliche Weiterverfolgung der mit früheren Zuschüssen erreichten Ziele und insbesondere von Projekten, die darauf abzielen, neue Modelle für die erfolgreiche Durchführung klinischer Studien bei Kindern mit seltenen Krankheiten zu erkennen und standardisierte Modelle zu entwickeln und validierte Maßnahmen zur Bewertung des Ansprechens auf die Therapie bei JSLE.

Die vorgeschlagenen Studien zu JSLE (orales Cyclophosphamid [CYC] versus intravenöses [iv] CYC mittlerer Dosis versus intravenöses CYC hoher Dosis iv) gefolgt von einer Erhaltungstherapie mit Azathioprin [AZA]) sollten als Modell für den erfolgreichen Verlauf der klinischen Frühphase dienen Studien zu schweren und behindernden seltenen Krankheiten im Kindesalter. Das ultimative Ziel dieser Studien besteht darin, evidenzbasierte Informationen über den klinischen Nutzen von Arzneimitteln bei der Behandlung seltener pädiatrischer Erkrankungen bereitzustellen.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Italien
      • Genoa, Italien, 16148
        • Istituto Giannina Gaslini

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Neu diagnostizierte Kinder mit unbehandelter und durch Biopsie bestätigter revidierter proliferativer Lupusnephritis der WHO-Klassen III und IV und 24-Stunden-Proteinurie ≥ 500 mg/Tag. Die Nierenbiopsieprobe wird von den Nierenpathologen der teilnehmenden Zentren ausgewertet (Licht und Immunfluoreszenz) (54). Objektträger von in Paraffin eingebetteten Schnitten aller Patienten werden von einem verblindeten Nierenpathologen im PRINTO-Koordinierungszentrum erneut begutachtet.

Diagnose von JSLE gemäß den überarbeiteten ACR-Klassifizierungskriterien (57); Alter bei Einschreibung ≤ 18 Jahre. Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss zu Beginn des Versuchs und anschließend alle drei Monate ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen. Wenn sie sexuell aktiv sind, müssen sie einer angemessenen Empfängnisverhütung während der gesamten Studienteilnahme zustimmen und dürfen im Verlauf der Studie nicht die Absicht haben, schwanger zu werden. Männer nach der Pubertät dürfen während der Studie keine Pläne haben, ein Kind zu zeugen, und sich bereit erklären, angemessene Verhütungsmethoden anzuwenden, wenn sie sexuell aktiv sind.

Fähigkeit zur Einhaltung der gesamten Studienabläufe, Fähigkeit zur sinnvollen Kommunikation mit dem Untersuchungspersonal, Kompetenz zur Erteilung einer schriftlichen Einverständniserklärung; auf die Eltern und/oder Patienten anzuwenden, sofern angemessen. Ordnungsgemäß ausgeführte, schriftliche und informierte Einwilligung der Eltern oder eines anderen gesetzlichen Vertreters und/oder des Patienten gemäß den Anforderungen der örtlichen Ethikkommission.

Ausschlusskriterien:

Behandlung mit CYC, AZA oder Mycophenolatmofetil jederzeit vor der Randomisierung.

Neutrophilenzahl <1.500 Zellen/mm3 und/oder Thrombozytenzahl <50.000/mm3. Schlechte Compliance mit der vorherigen Behandlung in der Vorgeschichte. Hinweise auf aktuellen Alkohol- oder Drogenmissbrauch. Lebendimpfstoffe sind während der gesamten Versuchsdauer nicht erlaubt.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Primär: 50 % Verbesserung bei mindestens 2 Kernsatzvariablen, wobei sich nicht mehr als 1 der verbleibenden Variablen um > 30 % verschlechterte
Kernsatzvariablen:
globale Beurteilung der Krankheitsaktivität durch den Arzt auf einer visuellen Analogskala von 10 cm; Messung der globalen Krankheitsaktivität anhand des Mittels der europäischen Konsens-Lupus-Aktivität; globale Beurteilung des allgemeinen Wohlbefindens durch Eltern/Patienten auf einem 10-cm-VAS;
Beurteilung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Veränderung im Laufe der Zeit in den einzelnen Komponenten des JSLE
Kernsatz von Variablen; Zeit bis zum Verschwinden der Proteinurie; Häufigkeit des Abbruchs von
empfohlene Verwendung von Steroiden; Häufigkeit des Abbruchs wegen Unwirksamkeit der Behandlung.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Istituto Giannina Gaslini

Ermittler

  • Hauptermittler: Nicolino Ruperto, MD, MPH, Istituto Giannina Gaslini-PRINTO

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2006

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Juni 2007

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Juni 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. Juni 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. Juni 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. März 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. März 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2007

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • IGG-PRINTO-003

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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