新发幼年系统性红斑狼疮性肾炎五年主动对照临床试验

科学目标：拟议项目旨在改善罕见、严重和致残性小儿风湿病 (PRD) 的治疗方法。 这一目标将由儿科风湿病国际试验组织 (PRINTO) 实现，该组织是一个国际网络，其主要功能是为目前文献中不存在循证数据的 PRD 治疗以及尚无证据的药物提供科学基础来自产业的支持。

这是一个为期 5 年的项目，涉及来自 46 个国家的 185 个合作伙伴（21 个欧盟国家中的 110 个合作伙伴和 25 个非欧盟国家中的 75 个合作伙伴），在青少年系统性红斑狼疮 (JSLE) 中进行随机临床试验 (RCT)：5 年III 期单盲随机对照试验，针对新诊断的 WHO III、IV 级 JSLE 增生性肾炎儿童：PDN 和口服环磷酰胺 (CYC) 对比高剂量静脉注射 (iv) CYC 对比中等剂量静脉注射 CYC，然后用硫唑嘌呤维持。 JSLE RCT 旨在找出与发作率最低和药物相关毒性最低相关的治疗方案。 治疗的保留将用作有效性的主要量度。

方法论：本协议是对 PRINTO 先前工作的自然跟进。 特别是本协议中预见的 RCT 是在成功完成 MTX 治疗幼年特发性关节炎的早期阶段试验后建模的，并将使用经过验证的 JSLE 结果测量来评估对治疗的反应。

本协议的基本前提是，如果没有 i) 国际儿科风湿病学界的参与，ii) 此处描述的创新机制类型，这些研究将永远不会进行。

目标。 因此，当前协议的目标是对先前拨款实现的目标的自然跟进，特别是旨在辨别新模式的项目，以便在患有罕见疾病的儿童中成功进行临床试验，并开发标准化的项目并验证了评估 JSLE 治疗反应的措施。

拟议的 JSLE 试验（口服环磷酰胺 [CYC] 对比中等剂量静脉内 [iv] CYC 对比大剂量静脉内 CYC）随后用硫唑嘌呤 [AZA] 维持治疗，应作为早期临床试验成功运行的模型对严重和致残的罕见儿童疾病进行试验。 这些试验的最终目的是提供有关药物在罕见儿科疾病管理中的临床效用的循证信息。