Duchenne 근이영양증의 퇴행을 모니터링하기 위한 Double Push Acoustic Radiation Force(DP ARF) 초음파

DP ARF(Double Push Acoustic Radiation Force) 이미징은 DMD가 있는 최대 10명의 소년과 알려진 신경근 장애가 없는 연령 일치 소년의 3개 코호트에서 수행됩니다.

첫 번째 DMD 코호트는 5-6세에, 두 번째는 7-8세에, 세 번째는 9-10세에 등록합니다. 대퇴직근(RF), 두개골 봉공근(CS), 비복근(GAST) 및 측면 삼각근(DT) 근육은 디스트로핀 결핍에 대한 반응으로 알려진 표현형 변이에 대해 표적이 될 것입니다. RF는 초기 괴사 및 지방 침착을 겪고, CS는 상대적으로 절약된 것으로 생각되며, GAST는 진정한 비대를 겪는 것으로 보입니다. GAST와 같이 비대증을 겪는 DT도 디스트로핀 결핍의 영향이 상지와 하지 사이에서 다른지 확인하기 위해 검사됩니다. 모든 남아는 4년 동안 매년 3회 영상을 찍게 됩니다. 4개월마다 DP ARF 영상화 외에도 소년들은 표준 정량적 근육 검사(QMT)와 기립 시간, 6분 걷기, 30피트 걷기 시간에 대한 시간 기능 검사(TFT)를 받게 됩니다. 보행 상실 연령도 각 소년에 대해 기록됩니다. DMD가 있는 소년은 일반적으로 10세까지 보행이 느슨하므로 7-11세 및 9-13세 코호트의 20명의 소년이 이 연구 과정에서 보행을 잃을 것으로 예상합니다. 5-9세 코호트의 10명의 소년은 연구 중에 보행을 잃지 않을 것입니다. 이 임상 조사의 주요 목적은 질병 진행 및 치료에 대한 반응을 모니터링하기 위한 관련 대용물로서 DP ARF 이미징의 잠재력을 평가하는 것이기 때문에 연구의 초점은 DP ARF 결과를 기능적 퇴화 및 시간의 변화와 연관시키는 데 있습니다. 보행 상실.

이 연구에는 DMD 환자에 대한 표준 관행을 넘어서는 두 가지 실험적 구성 요소가 있습니다. 2) 연구 기간 4년 동안 4개월마다(연간 3회) 반복되는 기립 시간, 6분 걷기 및 30피트 걷기의 표준 정량적 근육 검사(QMT) 및 시간 기능 검사(TFT).

이 연구는 환자 지원자의 첫 번째 정기 연구 방문 기간 동안 임상 신경생리학 실험실에서 DP ARF 초음파 이미징으로 시작됩니다. 환자 자원 봉사자는 외래 환자가 될 것으로 예상됩니다. 그러나 환자 지원자가 입원 환자인 경우 DP ARF 초음파 영상은 환자 지원자의 병원 침대 옆에서 수행할 수 있습니다. DP ARF 검사 직후 환자 지원자는 물리 치료 부서에서 QMT 및 TFT를 받게 됩니다. QMT와 TFT는 훈련된 물리 치료사가 실시합니다. DP ARF 초음파 이미징, QMT 및 TFT는 4년의 연구 기간 동안 환자 지원자의 정기적인 12번의 정기적인 연구 방문에서 위에서 설명한 대로 반복됩니다. 가능할 때마다 UNC에 대한 다른 임상 방문과 일치하도록 연구 방문 일정을 잡을 것입니다. 환자의 부모 또는 간병인은 UNC까지의 여행, 주차 및 점심 비용을 충당하기 위해 방문당 $50를 보상받게 됩니다.

DP ARF는 알려진 신경근 장애가 없는 5-14세 소년 30명에게도 수행될 것입니다. 이미징은 DMD를 가진 소년에 대해 설명된 대로 수행됩니다. 알려진 신경근 장애가 없는 소년에서 얻은 DP ARF 결과는 신경근 장애가 있는 소년에서 얻은 결과와 비교되어 정상적인 근육 성장 및 발달과 함께 발생하는 근육 기계적 특성의 변화에 ​​대한 통제 역할을 합니다.

DP ARF 초음파는 시판되는 임상용 초음파 영상 장비인 연구 목적으로 장착된 Siemens Acuson Antares 영상 시스템과 VF10-5 또는 VF7-3 선형 배열 변환기(Siemens Medical Solutions, USA Inc. Ultrasound Division)를 사용하여 수행되는 비침습적 영상 진단 기술입니다. . DP ARF 이미징은 UNC-CH 공동 생의학 공학과의 전문 소노그래퍼, 교수진 및/또는 대학원생 연구 조교가 수행합니다. 초음파 기사는 환자 지원자의 오른쪽 RF, CS, GAST 및 DT 근육에서 일치하는 B-모드(해부 참조용)로 DP ARF 초음파 데이터를 수집합니다. 환자 지원자는 임상 신경 생리학 클리닉(외래 환자)의 검사 테이블에 누워 있거나 병원 침대(입원 환자)에 남아 있어야 합니다. 초음파 이미징으로 관심 근육을 가장 잘 시각화하기 위해 검사 테이블/침대의 머리 부분을 약 45도 각도로 올릴 수 있습니다.

환자 지원자가 위치를 잡으면 관심 있는 근육 위 환자 지원자의 피부 표면에 초음파 젤을 바를 것입니다. 그런 다음 초음파 이미징 변환기를 젤 위에 놓습니다. 첫 번째 관심 근육을 찾으면 DP ARF 초음파 이미징이 시작됩니다. 우리는 세 번의 반복 획득으로 길이 방향으로 근육의 중간에 있는 근육 섬유를 가로지르는 초음파 데이터를 획득하도록 변환기의 방향을 지정할 것입니다. 그런 다음 트랜스듀서를 90도 회전시켜 이미징 평면이 근육 섬유와 평행이 되도록 합니다. 이전에 이미징된 단면은 세 번의 반복 획득으로 이미징 시야의 대략 중간에 배치됩니다. 근육 섬유 방향은 해부학에서 추측한 대로 대략적일 것입니다. DP ARF 축 초점 깊이는 약 20~30mm의 근육 중심으로 향합니다.

각 근육에서 DP ARF 데이터 수집 시간은 10분 미만으로 추정됩니다. 한 근육에서 DP ARF 이미징이 완료되면 관심 있는 다른 근육에서 DP ARF 이미징이 수행됩니다. 4개의 근육(RF, CS, GAST 및 DT)이 모두 이미지화되면 연구의 DP ARF 이미징 부분에 대한 연구 절차가 완료됩니다.

연구의 두 번째 부분에서는 DP ARF 이미징이 완료된 후 곧(4시간 미만) 시작하여 환자 지원자가 오른쪽 RF, CS에서 최대 자발적 등척성 수축(MVIC)의 임상 표준 정량적 근육 검사(QMT)를 받게 됩니다. , GAST 및 DT. 환자 지원자는 또한 (1) 누운 자세에서 일어설 때까지의 시간, (2) 6분 동안 걸은 거리 및 (3) 30피트를 걷는 데 걸리는 시간의 임상 표준 시간 기능 검사(TFT)를 받게 됩니다.

환자 지원자의 참여는 연구 파트 1(DP ARF 초음파 이미징)과 두 파트(QMT 및 TFT)가 4년 동안 12회 완료되면 종료됩니다. 따라서 4개월마다 환자 자원 봉사자들에게 정기적인 후속 방문이 필요합니다. 환자 지원자는 동의를 요청하고 그의 부모는 아들이 (1) 그의 오른쪽 RF, CS, GAST 및 DT 근육의 DP ARF 초음파 이미징 및 (2) 기립 시간의 QMT 및 TFT, 6 -분 도보 및 30피트 도보. 추가 절차나 요구 사항이 제안되지 않습니다. DMD에 대한 환자 지원자의 치료의 다른 모든 측면은 임상적으로 지시된 대로 정상적인 치료 표준에서 수행됩니다.