색소성 망막염(RP) 환자에서 rhNGF의 안전성 및 잠재적 효능을 평가하기 위한 용량 범위 연구 (Lumos)
2024년 4월 17일 업데이트: Dompé Farmaceutici S.p.A
24주 Ib/II상, 다기관, 무작위, 대조, 병렬 그룹, 용량 범위 연구 및 24주 추적 조사를 통해 rhNGF 용액 대 비히클의 2가지 용량(60, 180µg/ml)의 안전성 및 잠재적 효능을 평가합니다. RP 환자.
이 연구의 주요 목적은 전형적인 색소성 망막염 환자에서 비히클 대조군과 비교하여 6개월에 걸쳐 투여된 재조합 인간 신경 성장 인자(rhNGF) 점안액의 2가지 용량 요법의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
이 연구의 2차 목적은 3개월 및 6개월에서 시각 기능 결과의 악화를 개선하거나 지연시키기 위한 rhNGF 용량 요법의 잠재적 효능을 평가하여 용량 반응을 보여주려는 시도입니다.
6개월 추적 기간 동안 연구 치료 중단 후 지속적인 생물학적 효과의 증거가 있는지 확인하기 위해 환자를 모니터링합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 24주 추적 기간이 있는 24주 Ib/II상, 다기관, 무작위, 이중 차폐, 비히클 제어, 병렬 그룹, 용량 범위 연구로 두 용량의 안전성과 잠재적 효능을 평가합니다. 60μg/ml 및 180μg/ml)의 재조합 인간 신경 성장 인자(rhNGF) 점안액 대 전형적인 색소성 망막염(RP) 환자의 비히클.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
50
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florence, 이탈리아, 50124
- Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
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Milano, 이탈리아, 20142
- Azienda Ospedaliera San Paolo - U.O. Oculistica
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Naples, 이탈리아, 80129
- A.O. Seconda Università Degli Studi di Napoli - Nuovo Policlinico - UOC Oftalmologia
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Rome, 이탈리아, 00168
- Università Cattolica del Sacro Cuore - Policlinico Gemelli - Istituto di Oftalmologia
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Rome, 이탈리아, 00198
- IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 환자.
- 다음과 같은 임상적 특징을 특징으로 하는 전형적인 형태의 RP 환자: 고전적인 안저 모양(즉, 망막 색소 침착, 황반에서 상대적인 RPE 보존, 시신경 유두의 밀랍 같은 창백, 망막 혈관의 감쇠), 감소 및 지연된 ERG 반응, 시야 수축
- 연구 등록 시 한쪽 눈에서 ≥ 48 ETDRS 문자(20/100 Snellen, +0.7 LogMar 또는 0.2 소수 부분에 해당)의 최고 교정 원거리 시력(BCDVA) 점수.
- ERG(암소 조건에서 b파 진폭의 ≥20% 감소 또는 명소 조건에서 ≥25%) 및/또는 시야 검사(의 ≥10%의 Humphrey 시야 평균 편차의 면적 제곱 또는 ≥3dB 감소로 표현되는 Goldman 시야).
- 모든 사전 동의 요건을 충족하는 환자만 연구에 포함될 수 있습니다. 환자 및/또는 그의 공정한 증인은 연구 관련 절차를 수행하기 전에 사전 동의 문서를 읽고 서명하고 날짜를 기입해야 합니다. 환자 및/또는 공정한 증인이 서명한 정보 제공 동의서는 현재 연구에 대해 윤리 위원회(IEC)의 승인을 받아야 합니다.
- 환자는 연구 절차를 준수할 능력과 의지가 있어야 합니다.
제외 기준:
- 비정형, 초기 발병(첫 10년) 또는 신드롬 형태의 RP(예: paravenous, pericentral sector 또는 unilateral RP, Leber's congenital amaurosis, Refsum 질병, Usher 증후군, Bardet-Biedl 증후군 등).
- 한쪽 눈에 기록 불가능한 30Hz 콘 ERG가 있는 환자.
- Humphrey 시야의 24-2 프로그램으로 평가할 때 V4e 표적을 사용하여 Goldman 시야가 20º 미만이거나 -35dB 미만의 잔류 중앙 시야를 가진 환자.
- 양쪽 눈의 활동성 안구 감염의 증거.
- 양쪽 눈의 포도막염 병력 또는 안내 염증의 증거.
- 녹내장의 병력 또는 증거 또는 연구 등록 시 한쪽 눈에서 21mmHg 이상의 안압(IOP).
- 중심와 두께 ≥ 250 마이크로미터인 환자(OCT로 평가됨).
- 연구 등록 당시 OCT에서 낭포 황반 부종의 병력 또는 낭포 황반 부종의 존재.
- 한쪽 눈의 후극 시야를 가리는 전방 분절 이상 또는 매체 혼탁.
- 연구 등록 전 120일 이내에 한쪽 눈에서 안과 수술(레이저 또는 굴절 수술 절차 포함)의 이력. 안구 수술은 연구 치료 기간 동안 허용되지 않으며 선택적인 안과 수술 절차는 추적 기간 동안 계획되어서는 안 됩니다.
- 연구 등록 90일 이내에 한쪽 눈에서 코르티코스테로이드(전신성, 안구주위 또는 유리체강내) 또는 기타 비승인, 실험적, 연구 또는 신경보호 요법(전신성, 국소성, 유리체강내) 치료.
- 연구 기간 동안 인공 눈물을 제외한 안구 질환 치료를 위한 연구 약물 이외의 약물 사용.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rhNGF 60µg/ml
rhNGF 60 µg/ml 점안액, 1일 3회, 24주간 양쪽 눈에 점안
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rhNGF 60 µg/ml 점안액, 1일 3회, 24주간 양쪽 눈에 점안
다른 이름들:
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실험적: rhNGF 180µg/ml
rhNGF 180 µg/ml 안약 용액, 1일 3회, 24주 동안 양쪽 눈에 점안합니다.
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rhNGF 180 µg/ml 점안액 1일 3회 24주간 양쪽 눈에 점안
다른 이름들:
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위약 비교기: 차량
위약 점안액은 24주 동안 1일 3회 양쪽 눈에 점안합니다.
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플라시보 점안액 1일 3회 24주간 양쪽 눈에 점안
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 부작용 및 심각하지 않은 부작용이 있는 참가자 수
기간: 최대 48주
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Safety 모집단의 27명의 환자는 적어도 하나의 치료 관련 부작용을 경험했으며, rhNGF 60μg/ml 투여군에서 11명의 환자, rhNGF 180μg/ml 투여군에서 13명의 환자, 비히클 투여군에서 3명의 환자가 발생했습니다.
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최대 48주
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안구 내약성 변화 - VAS
기간: 1, 2, 6, 12, 24주차
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전반적인 안구 불편감 점수는 100mm Visual Analogue Scale(VAS)을 사용하여 결정되었으며, 0은 증상이 없음을 의미하고 100은 가능한 최악의 불편함을 의미합니다. VAS로 평가할 특정 안구 증상에는 이물감, 작열감/자통, 가려움증, 통증, 끈적한 느낌, 시야 흐림, 광선 공포증이 포함됩니다. 안구 내약성 분석을 위해 다양한 안구 내약성 매개변수를 반응 변수로, 치료, 내원 및 방문 상호작용을 고정 효과로, 기준선 값을 공변량으로 사용하여 반복 측정을 위한 혼합 모델을 적용했습니다. |
1, 2, 6, 12, 24주차
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최적교정거리시력(BCDVA)의 변화(ETDRS 차트)
기간: 1, 2, 6, 12, 24, 36, 48주
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BCDVA(Best-Corrected Distance Visual Acuity)는 4미터에서 ETDRS 시력 차트를 사용하여 방문할 때마다 각 눈에 대해 평가되었습니다.
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1, 2, 6, 12, 24, 36, 48주
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안압(IOP)의 변화
기간: 2, 12, 24주차
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안압은 Goldmann 압평 안압계 또는 휴대용 압평 안압계(예:
Tonopen) 국소 마취제 주입 후 IOP는 0일과 2주, 12주 및 24주에 각 눈에 대해 평가되었습니다.
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2, 12, 24주차
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세극등 검사에서 정상 또는 비정상 소견을 보이는 참여자 수
기간: 0일; 1, 2, 6, 12, 24, 36, 48주차
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세극등 검사(SLE)(생체현미경)는 확장성 또는 마취성 점안액 또는 형광제를 주입하기 전에 수행되었습니다.
SLE는 눈꺼풀, 속눈썹, 결막, 각막, 수정체, 홍채 및 전방을 평가하기 위해 실행되었습니다.
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0일; 1, 2, 6, 12, 24, 36, 48주차
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외부 안과 검사
기간: 0일, 1, 2, 6, 12, 24주
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외안근의 운동성, 눈꺼풀의 모양 및 기능을 각각의 눈에 대해 그리고 방문할 때마다 평가하기 위해 외부 안구 검사를 실시했습니다.
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0일, 1, 2, 6, 12, 24주
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안구 내약성의 변화 - 확장 안저 검안경
기간: 0일, 12주, 24주 및 48주
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망막, 황반, 맥락막 및 시신경 유두를 평가하는 각각의 눈에 대해 확장 안저 검안경 검사를 평가했습니다.
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0일, 12주, 24주 및 48주
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항-NGF 항체의 존재
기간: 0일 및 24주차에
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항-NGF 항체 검사는 스크리닝 시와 치료 종료 시에 수행되었습니다.
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0일 및 24주차에
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대비 감도의 기준선에서 변경
기간: 12, 24, 36, 48주차
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대비 감도는 Mars 차트를 사용하여 평가되었으며, 점수 보정을 뺀 잘못 식별된 두 숫자 바로 앞의 가장 낮은 대비 숫자에서 log CS 값으로 제공되는 로그 대비 감도(log CS) 점수로 표시됩니다.
환자가 제대로 읽는 문자 수가 많을수록 대비 감도가 높아집니다.
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12, 24, 36, 48주차
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Humphrey 시야의 기준선에서 변경 24-2
기간: 12, 24, 36, 48주차
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HVF(Humphrey Visual Field) 분석기는 시각 경로 전체에서 질병 과정 또는 병변의 위치에 관한 정보를 제공하여 인간의 시야를 측정하는 도구입니다. 특히 Humphrey Visual Field 24-2를 사용하여 측두 24도, 비강 30도를 측정하여 54개 지점을 검사하여 정적 시야를 평가했습니다. 분석기는 균일하게 조명된 그릇 전체에 다양한 강도(밝기)의 일련의 백색광 자극을 투사합니다. 환자가 감지하는 자극의 수가 많을수록 시야 내의 특정 지점에서 자극을 감지하는 망막의 능력이 더 좋습니다. |
12, 24, 36, 48주차
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골드만 시야의 변화
기간: 12, 24, 36, 48주차
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등록된 모든 환자의 운동 시야 측정을 평가하기 위해 Goldmann 현장 검사를 수행했습니다.
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12, 24, 36, 48주차
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안저 이미징
기간: 0일, 24주 및 48주
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확장된 동공을 통해 중앙 30도를 보여주는 기록 가능한 안저 이미지(사진 또는 기타 전자 형식)를 캡처하여 후방 극의 모양을 문서화했습니다.
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0일, 24주 및 48주
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안구간섭단층촬영(OCT)
기간: 0일, 12주, 24주, 36주 및 48주
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황반의 단면 해부학을 평가하고 망막 위축 영역을 문서화하기 위해 안구 일관성 단층 촬영을 수행했습니다.
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0일, 12주, 24주, 36주 및 48주
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미세 시야 측정법
기간: 0일, 12주, 24주, 36주 및 48주
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MP1 microperimetry는 불안정하거나 중심와외 고정이 있는 환자에서도 중앙 시야에서 망막 민감도를 보다 정확하게 측정하기 위해 분석되었습니다.
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0일, 12주, 24주, 36주 및 48주
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쌍안경 Estermann 시야
기간: 0일, 12주, 24주, 36주 및 48주
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환자가 고정 대상을 꾸준히 바라보는 동안 수평으로 약 ±75°, 위쪽으로 35°, 아래쪽으로 55° 확장된 영역에 걸쳐 120개 지점의 자극 배열을 테스트하는 Estermann 그리드를 사용한 양안 시야.
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0일, 12주, 24주, 36주 및 48주
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망막전도도(ERG)
기간: 0일, 12주, 24주, 36주 및 48주
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전체 필드 및 30Hz 깜박임 ERG는 국제 표준에 따라 수행되었습니다.
환자는 ERG 시술 전에 마취제와 확장 방울로 치료를 받았습니다.
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0일, 12주, 24주, 36주 및 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Flavio Mantelli, MD, PhD, Dompé farmaceutici S.p.A., Milan
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 완료 (실제)
2015년 11월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 4월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 4월 9일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 4월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2023년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NGF0113
- 2013-003029-26 (EudraCT 번호)
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rhNGF 60 µg/ml 점안액에 대한 임상 시험
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Dompé Farmaceutici S.p.A완전한
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Ospedale San RaffaeleDompé Farmaceutici S.p.A완전한