Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie z zakresem dawek w celu oceny bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności rhNGF u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) (Lumos)

17 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Dompé Farmaceutici S.p.A

24-tygodniowe, wieloośrodkowe, randomizowane, kontrolowane, równoległe badanie grupowe fazy Ib/II z różnymi dawkami z 24-tygodniową obserwacją w celu oceny bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności 2 dawek (60, 180 µg/ml) roztworu rhNGF w porównaniu z podłożem w Pacjenci z RP.

Podstawowym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji dwóch schematów dawkowania kropli do oczu rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu nerwów (rhNGF) podawanych przez 6 miesięcy w porównaniu z kontrolną nośnikiem u pacjentów z typowym zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki. Drugorzędnym celem tego badania jest próba wykazania odpowiedzi na dawkę poprzez ocenę potencjalnej skuteczności schematów dawkowania rhNGF w celu poprawy lub spowolnienia pogorszenia wyników funkcji wzrokowych po 3 i 6 miesiącach. Podczas 6-miesięcznego okresu obserwacji pacjenci będą monitorowani w celu ustalenia, czy istnieją dowody trwałego efektu biologicznego po przerwaniu leczenia w ramach badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to 24-tygodniowe, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane nośnikiem badanie fazy Ib/II fazy Ib/II, prowadzone w grupach równoległych iz 24-tygodniowym okresem obserwacji w celu oceny bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności dwóch dawek ( 60 μg/ml i 180 μg/ml) roztworu kropli do oczu rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu nerwów (rhNGF) w porównaniu z nośnikiem u pacjentów z typowym zwyrodnieniem barwnikowym siatkówki (RP).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

50

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Włochy, 20142
        • Azienda Ospedaliera San Paolo - U.O. Oculistica
      • Naples, Włochy, 80129
        • A.O. Seconda Università Degli Studi di Napoli - Nuovo Policlinico - UOC Oftalmologia
      • Rome, Włochy, 00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Policlinico Gemelli - Istituto di Oftalmologia
      • Rome, Włochy, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci w wieku 18 lat lub starsi.
  • Pacjenci z typowymi postaciami RP charakteryzują się następującymi cechami klinicznymi: klasyczny wygląd dna oka (tj. złogi pigmentu wewnątrzsiatkówkowego, ścieńczenie i zanik nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE) w środkowej i daleko obwodowej siatkówce, ze względnym zachowaniem RPE w plamce żółtej, woskowata bladość tarczy nerwu wzrokowego, osłabienie naczyń siatkówki), zmniejszona i opóźniona ERG reakcje, zwężenie pola widzenia
  • Najlepsza skorygowana ostrość wzroku do dali (BCDVA) wynosząca ≥ 48 liter ETDRS (co odpowiada 20/100 Snellena, +0,7 LogMar lub 0,2 ułamka dziesiętnego) w każdym oku w momencie włączenia do badania.
  • Udokumentowane dowody progresji choroby w ciągu 12 miesięcy przed włączeniem do badania, wykazane przez ERG (spadek amplitudy fali b o ≥20% w warunkach skotopowych lub o ≥25% w warunkach fotopowych) i/lub badanie pola widzenia (≥10% pole widzenia Goldmana wyrażone jako pole powierzchni do kwadratu lub spadek o ≥3 dB średniego odchylenia pola widzenia Humphreya).
  • Do badania mogą zostać włączeni tylko pacjenci, którzy spełniają wszystkie wymagania dotyczące świadomej zgody. Pacjent i/lub jego bezstronny świadek muszą przeczytać, podpisać i opatrzyć datą dokument świadomej zgody przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem. Formularz świadomej zgody podpisany przez pacjentów i/lub bezstronnego świadka musi zostać zatwierdzony przez Komisję Etyki (IEC) dla bieżącego badania.
  • Pacjenci muszą mieć zdolność i chęć przestrzegania procedur badania.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z atypowymi, wczesnymi objawami (pierwsza dekada) lub objawowymi postaciami RP (np. okołożylna, sektorowa lub jednostronna RP, wrodzona ślepota Lebera, choroba Refsuma, zespół Ushera, zespół Bardeta-Biedla itp.).
  • Pacjenci z niemożliwym do zarejestrowania stożkiem ERG 30 Hz w obu oczach.
  • Pacjenci z polem widzenia Goldmana mniejszym niż 20º przy użyciu celu V4e lub szczątkowym centralnym polem widzenia mniejszym niż -35 dB, ocenianym w programie 24-2 pola widzenia Humphreya w każdym oku.
  • Dowody na aktywną infekcję oka w każdym oku.
  • Historia zapalenia błony naczyniowej oka lub dowód zapalenia wewnątrzgałkowego w którymkolwiek oku.
  • Historia lub dowody na jaskrę lub ciśnienie wewnątrzgałkowe (IOP) większe lub równe 21 mmHg w każdym oku w momencie włączenia do badania.
  • Pacjenci z grubością dołka ≥ 250 mikrometrów (ocenianą za pomocą OCT).
  • Historia torbielowatego obrzęku plamki lub obecność torbielowatego obrzęku plamki w OCT w momencie włączenia do badania.
  • Nieprawidłowości w odcinku przednim lub zmętnienia błony środkowej zasłaniające widok tylnego bieguna w każdym oku.
  • Historia jakiejkolwiek operacji oka (w tym zabiegów laserowych lub chirurgii refrakcyjnej) w dowolnym oku w ciągu 120 dni przed włączeniem do badania. Chirurgia oka nie będzie dozwolona w okresie leczenia w ramach badania, a planowych zabiegów chirurgii oka nie należy planować w okresie obserwacji.
  • Leczenie kortykosteroidami (ogólnoustrojowo, okołogałkowo lub doszklistkowo) lub jakąkolwiek inną niezatwierdzoną, eksperymentalną, eksperymentalną lub neuroprotekcyjną terapią (ogólnoustrojową, miejscową, doszklistkową) do któregokolwiek oka w ciągu 90 dni od włączenia do badania.
  • Stosowanie jakichkolwiek leków innych niż badany lek w leczeniu chorób oczu z wyjątkiem sztucznych łez w okresie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rhNGF 60µg/ml
rhNGF 60 µg/ml krople do oczu roztwór, jedna kropla 3 razy dziennie przez 24 tygodnie do obu oczu
Lek: rhNGF 60 µg/ml roztwór kropli do oczu
rhNGF 60 µg/ml krople do oczu roztwór, jedna kropla 3 razy dziennie przez 24 tygodnie do obu oczu
Inne nazwy:
  • roztwór rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu nerwów 60 µg/ml
Eksperymentalny: rhNGF 180 ug/ml
rhNGF 180 µg/ml krople do oczu roztwór, jedna kropla 3 razy dziennie przez 24 tygodnie do obu oczu.
Lek: rhNGF 180 µg/ml roztwór kropli do oczu
rhNGF 180 µg/ml krople do oczu roztwór, jedna kropla 3 razy dziennie przez 24 tygodnie do obu oczu
Inne nazwy:
  • roztwór rekombinowanego ludzkiego czynnika wzrostu nerwów 180 µg/ml
Komparator placebo: Pojazd
Roztwór kropli do oczu placebo, jedna kropla 3 razy dziennie przez 24 tygodnie do obu oczu.
Lek: Placebo
Roztwór kropli do oczu placebo, jedna kropla 3 razy dziennie przez 24 tygodnie do obu oczu
Inne nazwy:
  • Pojazd

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi i niepoważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: do 48 tygodni
Dwudziestu siedmiu pacjentów z populacji bezpieczeństwa doświadczyło co najmniej jednego zdarzenia niepożądanego związanego z leczeniem, 11 pacjentów w ramieniu rhNGF 60 μg/ml, 13 pacjentów w ramieniu rhNGF 180 μg/ml i 3 pacjentów w ramieniu nośnika.
do 48 tygodni
Zmiana tolerancji oka — VAS
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 2, 6, 12, 24

Ogólny wynik dyskomfortu oka określono za pomocą 100-milimetrowej wizualnej skali analogowej (VAS), w której 0 oznacza brak objawów, a 100 oznacza najgorszy możliwy dyskomfort.

Specyficzne objawy oczne do oceny za pomocą VAS obejmowały: uczucie ciała obcego, pieczenie/kłucie, swędzenie, ból, uczucie lepkości, niewyraźne widzenie, światłowstręt.

Do analizy tolerancji ocznej zastosowano modele mieszane dla powtarzanych pomiarów, stosując różne parametry tolerancji ocznej jako zmienną odpowiedzi, interakcję leczenia, wizyty i leczenia po wizycie jako efekty stałe i wartość wyjściową jako współzmienną.
Tygodnie 1, 2, 6, 12, 24
Zmiana najlepszej skorygowanej ostrości wzroku do dali (BCDVA) (wykres ETDRS)
Ramy czasowe: Tygodnie 1, 2, 6, 12, 24, 36, 48
Ostrość wzroku przy najlepszej skorygowanej odległości (BCDVA) oceniano dla każdego oka podczas każdej wizyty za pomocą wykresu ostrości wzroku ETDRS z odległości 4 metrów.
Tygodnie 1, 2, 6, 12, 24, 36, 48
Zmiana ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP)
Ramy czasowe: Tygodnie 2,12 i 24
Ciśnienie wewnątrzgałkowe mierzono za pomocą tonometrii aplanacyjnej Goldmanna lub ręcznego tonometru aplanacyjnego (np. Tonopen) po zakropleniu miejscowego środka znieczulającego. IOP oceniano dla każdego oka w dniu 0 oraz w 2, 12 i 24 tygodniu
Tygodnie 2,12 i 24
Liczba uczestników z prawidłowymi lub nieprawidłowymi wynikami badania lampą szczelinową
Ramy czasowe: Dzień 0; Tygodnie 1, 2, 6, 12, 24, 36 i 48
Badanie lampą szczelinową (SLE) (biomikroskopia) przeprowadzono przed wkropleniem jakichkolwiek rozszerzających lub znieczulających kropli do oczu lub środków fluoresceinowych. SLE wykonano w celu oceny powiek, rzęs, spojówki, rogówki, soczewki, tęczówki i komory przedniej.
Dzień 0; Tygodnie 1, 2, 6, 12, 24, 36 i 48
Zewnętrzne badanie oka
Ramy czasowe: Dzień 0, tygodnie 1, 2, 6, 12, 24
Wykonano zewnętrzne badania okulistyczne w celu oceny, dla każdego oka i podczas każdej wizyty, ruchliwości mięśni zewnątrzgałkowych, wyglądu i funkcji powiek.
Dzień 0, tygodnie 1, 2, 6, 12, 24
Zmiana tolerancji oka — oftalmoskopia rozszerzonego dna oka
Ramy czasowe: Dzień 0, tygodnie 12, 24 i 48
Oftalmoskopię rozszerzonego dna oka oceniano dla każdego oka, oceniając siatkówkę, plamkę, naczyniówkę i głowę nerwu wzrokowego.
Dzień 0, tygodnie 12, 24 i 48
Obecność przeciwciał anty-NGF
Ramy czasowe: W dniu 0 i w 24. tygodniu
Testy na przeciwciała anty-NGF wykonywano podczas badania przesiewowego i na końcu leczenia
W dniu 0 i w 24. tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od linii bazowej czułości kontrastu
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 24, 36 i 48
Wrażliwość na kontrast oceniano za pomocą wykresu Marsa i wyrażano ją jako wynik logarytmu wrażliwości na kontrast (log CS) podany przez wartość logarytmu CS przy najniższej cyfrze kontrastu tuż przed dwiema nieprawidłowo zidentyfikowanymi cyframi, pomniejszoną o poprawkę punktacji. Im większa liczba znaków poprawnie odczytanych przez pacjenta, tym większa czułość kontrastu.
Tygodnie 12, 24, 36 i 48
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w polu widzenia Humphreya 24-2
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 24, 36 i 48

Analizator pola widzenia Humphreya (HVF) to narzędzie do pomiaru pola widzenia człowieka, dostarczające informacji dotyczących lokalizacji wszelkich procesów chorobowych lub zmian chorobowych na całej ścieżce wzrokowej.

W szczególności Humphrey Visual Field 24-2 został wykorzystany do oceny perymetrii statycznej poprzez pomiar 24 stopni w czasie i 30 stopni w nosie oraz przetestowanie 54 punktów.

Analizator wyświetla serię bodźców białego światła o różnym natężeniu (jasności) w równomiernie oświetlonej czaszy. Im większa jest liczba bodźców odbieranych przez pacjenta, tym lepsza jest zdolność siatkówki do wykrywania bodźca w określonych punktach pola widzenia.
Tygodnie 12, 24, 36 i 48
Zmiana pola widzenia Goldmanna
Ramy czasowe: Tygodnie 12, 24, 36 i 48
Badanie terenowe Goldmanna przeprowadzono w celu oceny perymetrii kinetycznej u wszystkich włączonych pacjentów.
Tygodnie 12, 24, 36 i 48
Obrazowanie dna oka
Ramy czasowe: Dzień 0, tydzień 24 i 48
Rejestrowalny obraz dna oka (zdjęcie lub inny format elektroniczny) przedstawiający środkowe 30 stopni został przechwycony przez rozszerzoną źrenicę w celu udokumentowania wyglądu tylnego bieguna.
Dzień 0, tydzień 24 i 48
Tomografia Koherentna Oka (OCT)
Ramy czasowe: Dzień 0, tygodnie 12, 24, 36 i 48
Wykonano koherentną tomografię oka w celu oceny anatomii przekroju poprzecznego plamki żółtej oraz udokumentowania obszarów zaniku siatkówki.
Dzień 0, tygodnie 12, 24, 36 i 48
Mikroperymetria
Ramy czasowe: Dzień 0, tygodnie 12, 24, 36 i 48
Mikroperymetria MP1 została przeanalizowana w celu zapewnienia dokładniejszego pomiaru czułości siatkówki w centralnym polu widzenia, nawet u pacjentów z niestabilnym lub pozadołkowym utrwaleniem.
Dzień 0, tygodnie 12, 24, 36 i 48
Pole widzenia lornetki Estermanna
Ramy czasowe: Dzień 0, tygodnie 12, 24, 36 i 48
Obuoczne pole widzenia z siatką Estermanna testujące tablicę bodźców składającą się ze 120 punktów rozmieszczonych na obszarze rozciągającym się około ±75° w poziomie, 35° w górę i 55° w dół, podczas gdy pacjent patrzył stabilnie na cel fiksacji.
Dzień 0, tygodnie 12, 24, 36 i 48
Elektroretinogram (ERG)
Ramy czasowe: Dzień 0, tygodnie 12, 24, 36 i 48
Pełne pole i ERG migotania 30 Hz przeprowadzono zgodnie z międzynarodowymi standardami. Pacjenci byli leczeni kroplami znieczulającymi i rozszerzającymi przed zabiegiem ERG.
Dzień 0, tygodnie 12, 24, 36 i 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Dompé Farmaceutici S.p.A

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Flavio Mantelli, MD, PhD, Dompé farmaceutici S.p.A., Milan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 kwietnia 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 kwietnia 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

10 kwietnia 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NGF0113
  • 2013-003029-26 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Badania kliniczne na rhNGF 60 µg/ml roztwór kropli do oczu

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj