Une étude de dosage pour évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielle du rhNGF chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) (Lumos)

Critère d'intégration:

• Patients de 18 ans ou plus.
• Patients présentant des formes typiques de RP caractérisées par les caractéristiques cliniques suivantes : aspect classique du fond d'œil (c'est-à-dire dépôts pigmentaires intrarétiniens, amincissement et atrophie de l'épithélium pigmentaire rétinien (EPR) dans la rétine périphérique médiane et éloignée, avec préservation relative de l'EPR dans la macula, pâleur cireuse du disque optique, atténuation des vaisseaux rétiniens), ERG réduit et retardé réponses, constriction du champ visuel
• Meilleur score d'acuité visuelle à distance corrigée (BCDVA) de ≥ 48 lettres ETDRS (équivalent à 20/100 Snellen, + 0,7 LogMar ou 0,2 fraction décimale) dans l'un ou l'autre œil au moment de l'inscription à l'étude.
• Preuve documentée de la progression de la maladie dans les 12 mois précédant l'inscription à l'étude, comme démontré par l'ERG (diminution ≥ 20 % de l'amplitude de l'onde b dans les conditions scotopiques ou ≥ 25 % dans les conditions photopiques) et/ou les tests de champ visuel (≥ 10 % des Champ visuel de Goldman exprimé en surface carrée ou diminution de ≥3 dB de l'écart moyen du champ visuel de Humphrey).
• Seuls les patients qui satisfont à toutes les exigences de consentement éclairé peuvent être inclus dans l'étude. Le patient et/ou son témoin impartial doivent lire, signer et dater le document de consentement éclairé avant que toute procédure liée à l'étude ne soit effectuée. Le formulaire de consentement éclairé signé par les patients et/ou le témoin impartial doit avoir été approuvé par le comité d'éthique (CEI) pour l'étude en cours.
• Les patients doivent avoir la capacité et la volonté de se conformer aux procédures de l'étude.

Critère d'exclusion:

• Les patients atteints de formes atypiques, précoces (première décennie) ou syndromiques de PR (par ex. RP paraveineuse, péricentrale ou unilatérale, amaurose congénitale de Leber, maladie de Refsum, syndrome d'Usher, syndrome de Bardet-Biedl, etc.).
• Patients avec ERG conique 30 Hz non enregistrable dans l'un ou l'autre œil.
• Patients avec un champ visuel Goldman inférieur à 20º utilisant la cible V4e ou un champ visuel central résiduel inférieur à -35 dB tel qu'évalué par le programme 24-2 du champ visuel Humphrey dans l'un ou l'autre œil.
• Preuve d'une infection oculaire active dans l'un ou l'autre œil.
• Antécédents d'uvéite ou signes d'inflammation intraoculaire dans l'un ou l'autre œil.
• Antécédents ou preuves de glaucome ou d'une pression intraoculaire (PIO) supérieure ou égale à 21 mmHg dans l'un ou l'autre œil au moment de l'inscription à l'étude.
• Patients avec une épaisseur fovéale ≥ 250 micromètres (évaluée par OCT).
• Antécédents d'œdème maculaire cystoïde ou présence d'œdème maculaire cystoïde en OCT au moment de l'inscription à l'étude.
• Anomalies du segment antérieur ou opacités médianes obscurcissant la vue du pôle postérieur dans l'un ou l'autre des yeux.
• Antécédents de toute chirurgie oculaire (y compris les procédures chirurgicales au laser ou réfractives) dans l'un ou l'autre œil dans les 120 jours précédant l'inscription à l'étude. La chirurgie oculaire ne sera pas autorisée pendant la période de traitement de l'étude et les procédures de chirurgie oculaire élective ne doivent pas être planifiées pendant la durée de la période de suivi.
• Traitement avec des corticostéroïdes (systémiques, périoculaires ou intravitréens) ou tout autre traitement non approuvé, expérimental, expérimental ou neuroprotecteur (systémique, topique, intravitréen) dans l'un ou l'autre œil dans les 90 jours suivant l'inscription à l'étude.
• Utilisation de tout médicament autre que le médicament à l'étude pour le traitement des maladies oculaires à l'exception des larmes artificielles pendant la période d'étude.