Uno studio sulla determinazione della dose per valutare la sicurezza e la potenziale efficacia dell'rhNGF nei pazienti con retinite pigmentosa (RP) (Lumos)

Criterio di inclusione:

• Pazienti di età pari o superiore a 18 anni.
• Pazienti con forme tipiche di RP caratterizzati dalle seguenti caratteristiche cliniche: aspetto classico del fondo oculare (es. depositi di pigmento intraretinico, assottigliamento e atrofia dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) nella retina periferica media e lontana, con relativa conservazione dell'RPE nella macula, pallore ceroso del disco ottico, attenuazione dei vasi retinici), ERG ridotto e ritardato risposte, restringimento del campo visivo
• Miglior punteggio di acuità visiva a distanza corretta (BCDVA) di ≥ 48 lettere ETDRS (equivalenti a 20/100 Snellen, +0,7 LogMar o 0,2 frazione decimale) in entrambi gli occhi al momento dell'arruolamento nello studio.
• Prove documentate di progressione della malattia nei 12 mesi precedenti l'arruolamento nello studio, come dimostrato da ERG (diminuzione ≥20% dell'ampiezza dell'onda b in condizioni scotopiche o ≥25% in condizioni fotopiche) e/o test del campo visivo (≥10% di Campo visivo Goldman espresso come area quadrata o riduzione ≥3 dB della deviazione media del campo visivo Humphrey).
• Solo i pazienti che soddisfano tutti i requisiti del consenso informato possono essere inclusi nello studio. Il paziente e/o il suo testimone imparziale devono leggere, firmare e datare il documento di consenso informato prima che venga eseguita qualsiasi procedura relativa allo studio. Il modulo di consenso informato firmato dai pazienti e/o da un testimone imparziale deve essere stato approvato dal Comitato etico (IEC) per lo studio in corso.
• I pazienti devono avere la capacità e la volontà di rispettare le procedure dello studio.

Criteri di esclusione:

• Pazienti con forme atipiche, ad esordio precoce (prima decade) o sindromiche di RP (ad es. paravenosa, settore pericentrale o PR unilaterale, amaurosi congenita di Leber, malattia di Refsum, sindrome di Usher, sindrome di Bardet-Biedl, ecc.).
• Pazienti con ERG a cono da 30 Hz non registrabile in entrambi gli occhi.
• Pazienti con campo visivo Goldman inferiore a 20º utilizzando il target V4e o campo visivo centrale residuo inferiore a -35 dB come valutato dal programma 24-2 del campo visivo Humphrey in entrambi gli occhi.
• Evidenza di un'infezione oculare attiva in entrambi gli occhi.
• Storia di uveite o evidenza di infiammazione intraoculare in entrambi gli occhi.
• Storia o evidenza di glaucoma o pressione intraoculare (IOP) maggiore o uguale a 21 mmHg in entrambi gli occhi al momento dell'arruolamento nello studio.
• Pazienti con spessore foveale ≥ 250 micrometri (valutato con OCT).
• Storia di edema maculare cistoide o presenza di edema maculare cistoide su OCT al momento dell'arruolamento nello studio.
• Anomalie del segmento anteriore o opacità mediali che oscurano la vista del polo posteriore in entrambi gli occhi.
• Storia di qualsiasi intervento chirurgico oculare (comprese le procedure chirurgiche laser o refrattive) in entrambi gli occhi nei 120 giorni precedenti l'arruolamento nello studio. La chirurgia oculare non sarà consentita durante il periodo di trattamento dello studio e le procedure di chirurgia oculare elettiva non devono essere pianificate durante il periodo di follow-up.
• Trattamento con corticosteroidi (sistemici, perioculari o intravitreali) o qualsiasi altra terapia non approvata, sperimentale, sperimentale o neuroprotettiva (sistemica, topica, intravitreale) in entrambi gli occhi entro 90 giorni dall'arruolamento nello studio.
• Uso di qualsiasi farmaco diverso dal farmaco in studio per il trattamento delle malattie oculari ad eccezione delle lacrime artificiali durante il periodo di studio.