網膜色素変性症（RP）患者におけるrhNGFの安全性と潜在的有効性を評価するための用量範囲研究 (Lumos)

包含基準:

• 18歳以上の患者。
• 以下の臨床的特徴を特徴とする典型的なRPの患者：古典的な眼底外観（すなわち、 網膜内色素沈着、中部および遠方網膜における網膜色素上皮 (RPE) の菲薄化および萎縮、黄斑における相対的な RPE 保存、視神経乳頭のワックス様蒼白、網膜血管の減弱)、ERG の減少および遅延反応、視野狭窄
• -試験登録時のいずれかの眼における48以上のETDRS文字（20/100スネレン、+0.7 LogMar、または0.2小数部に相当）の最良矯正遠方視力（BCDVA）スコア。
• -ERG（暗所視条件でのb波振幅の20％以上の減少、または明所視条件での25％以上の減少）および/または視野検査（面積平方として表されるゴールドマン視野、またはハンフリー視野平均偏差の ≥3 dB 減少)。
• すべてのインフォームド コンセント要件を満たす患者のみを研究に含めることができます。 患者および/またはその公平な証人は、研究関連の手順が実行される前に、インフォームド コンセント文書を読み、署名し、日付を記入する必要があります。 患者および/または公平な証人によって署名されたインフォームド コンセント フォームは、現在の研究のために倫理委員会 (IEC) によって承認されている必要があります。
• 患者は、研究手順を遵守する能力と意欲を持っている必要があります。

除外基準:

• 非定型、早期発症 (最​​初の 10 年) または症候性 RP の患者 (例: 傍静脈性、中心周囲部または片側性RP、レーバー先天性黒内障、レフサム病、アッシャー症候群、バルデ・ビードル症候群など）。
• いずれかの眼に記録不可能な 30 Hz コーン ERG を有する患者。
• -V4eターゲットを使用して20°未満のゴールドマン視野を持つ患者、またはハンフリー視野の24-2プログラムによって評価された-35 dB未満の残留中心視野を持つ患者。
• どちらかの目で活動的な眼感染症の証拠。
• -どちらかの眼のブドウ膜炎の病歴または眼内炎症の証拠。
• -緑内障または眼内圧（IOP）の病歴または証拠 研究登録時のいずれかの眼で21 mmHg以上。
• -中心窩の厚さが250マイクロメートル以上の患者（OCTで評価）。
• -嚢胞様黄斑浮腫の病歴または研究登録時のOCTでの嚢胞様黄斑浮腫の存在。
• 前眼部の異常または中膜の混濁により、いずれかの眼の後極が見えなくなります。
• -研究登録前の120日以内のいずれかの眼の眼科手術（レーザーまたは屈折外科手術を含む）の履歴。 研究治療期間中の眼科手術は許可されず、選択的な眼科手術の手順は、フォローアップ期間中に計画されるべきではありません。
• -コルチコステロイドによる治療（全身、眼周囲または硝子体内）またはその他の承認されていない、実験的、調査中または神経保護療法（全身、局所、硝子体内）いずれかの眼で研究登録から90日以内。
• -研究期間中の人工涙液を除いて、眼疾患の治療のための研究薬以外の薬物の使用。