Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af dosisinterval for at evaluere sikkerheden og den potentielle effektivitet af rhNGF hos patienter med retinitis Pigmentosa (RP) (Lumos)

17. april 2024 opdateret af: Dompé Farmaceutici S.p.A

En 24 ugers fase Ib/II, multicenter, randomiseret, kontrolleret, parallel gruppe, dosisinterval undersøgelse med en 24 ugers opfølgning til evaluering af sikkerhed og potentiel effektivitet af 2 doser (60, 180 µg/ml) af rhNGF opløsning vs. Patienter med RP.

Det primære formål med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​to dosisregimer af rekombinant human nervevækstfaktor (rhNGF) øjendråbeopløsning administreret over 6 måneder versus en vehikelkontrol hos patienter med typisk retinitis pigmentosa. Det sekundære formål med denne undersøgelse er at forsøge at vise et dosisrespons ved at vurdere den potentielle effektivitet af rhNGF-dosisregimerne til at forbedre eller bremse forringelsen af ​​synsfunktionsudfald efter 3 og 6 måneder. I løbet af en 6 måneders opfølgningsperiode vil patienterne blive monitoreret for at afgøre, om der er tegn på en vedvarende biologisk effekt efter seponering af undersøgelsesbehandlingen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et 24-ugers fase Ib/II, multicenter, randomiseret, dobbeltmasket, vehikelkontrolleret, parallelgruppe, dosisvarierende undersøgelse med en 24-ugers opfølgningsperiode for at evaluere sikkerheden og den potentielle effekt af to doser ( 60 μg/ml og 180 μg/ml) rekombinant human nervevækstfaktor (rhNGF) øjendråbeopløsning versus vehikel hos patienter med typisk retinitis pigmentosa (RP).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

50

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Florence, Italien, 50124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Italien, 20142
        • Azienda Ospedaliera San Paolo - U.O. Oculistica
      • Naples, Italien, 80129
        • A.O. Seconda Università Degli Studi di Napoli - Nuovo Policlinico - UOC Oftalmologia
      • Rome, Italien, 00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Policlinico Gemelli - Istituto di Oftalmologia
      • Rome, Italien, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter 18 år eller ældre.
  • Patienter med typiske former for RP karakteriseret ved følgende kliniske træk: klassisk fundus udseende (dvs. intraretinale pigmentaflejringer, udtynding og atrofi af retinalt pigmentepitel (RPE) i den midterste og fjernere perifere nethinde, med relativ RPE-bevarelse i macula, voksagtig bleghed af den optiske disk, svækkelse af nethindens kar), reduceret og forsinket ERG svar, synsfeltindsnævring
  • Bedste korrigerede afstandssynsskarphed (BCDVA)-score på ≥ 48 ETDRS-bogstaver (svarende til 20/100 Snellen, +0,7 LogMar eller 0,2 decimalbrøk) i begge øjne på tidspunktet for studietilmelding.
  • Dokumenteret evidens for sygdomsprogression inden for de 12 måneder forud for optagelse i undersøgelsen som vist ved ERG (≥20 % fald i b-bølgeamplitude ved scotopiske tilstande eller ≥25 % ved fotopiske tilstande) og/eller synsfelttest (≥10 % af Goldman Visual Field udtrykt som kvadratisk areal eller ≥3 dB reduktion af Humphrey Visual Field Mean Deviation).
  • Kun patienter, der opfylder alle krav til informeret samtykke, kan inkluderes i undersøgelsen. Patienten og/eller hans/hendes upartiske vidne skal læse, underskrive og datere det informerede samtykke, før der udføres undersøgelsesrelaterede procedurer. Formularen til informeret samtykke underskrevet af patienter og/eller upartiske vidner skal være godkendt af den etiske komité (IEC) for den aktuelle undersøgelse.
  • Patienter skal have evnen og viljen til at overholde undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med atypiske, tidligt indsættende (første årti) eller syndromiske former for RP (f. paravenøs, pericentral sektor eller unilateral RP, Lebers medfødte amaurose, Refsum sygdom, Usher syndrom, Bardet-Biedl syndrom osv.).
  • Patienter med ikke-registrerbar 30 Hz kegle ERG i begge øjne.
  • Patienter med Goldman-synsfelt mindre end 20º ved brug af V4e-målet eller resterende centralt synsfelt mindre end -35 dB som evalueret af Humphrey-synsfeltets 24-2-program i begge øjne.
  • Bevis på en aktiv øjeninfektion i begge øjne.
  • Anamnese med uveitis eller tegn på intraokulær betændelse i begge øjne.
  • Anamnese eller tegn på glaukom eller et intraokulært tryk (IOP) større end eller lig med 21 mmHg i begge øjne på tidspunktet for studietilmelding.
  • Patienter med foveal tykkelse ≥ 250 mikrometer (som vurderet med OCT).
  • Anamnese med cystoid makulaødem eller tilstedeværelse af cystoid makulaødem på OCT på tidspunktet for studietilmelding.
  • Forreste segmentabnormiteter eller medieuklarheder, der skjuler udsynet til den bageste pol i begge øjne.
  • Anamnese med enhver øjenoperation (inklusive laser- eller refraktive kirurgiske procedurer) i begge øjne inden for de 120 dage før studietilmelding. Øjenkirurgi vil ikke være tilladt i undersøgelsesbehandlingsperioden, og elektive øjenkirurgiske procedurer bør ikke planlægges i varigheden af ​​opfølgningsperioden.
  • Behandling med kortikosteroider (systemiske, periokulære eller intravitreale) eller enhver anden ikke-godkendt, eksperimentel, forsøgs- eller neurobeskyttende terapi (systemisk, topisk, intravitreal) i begge øjne inden for 90 dage efter tilmelding til undersøgelsen.
  • Brug af anden medicin end undersøgelsesmedicinen til behandling af øjensygdomme med undtagelse af kunstige tårer i undersøgelsesperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rhNGF 60 µg/ml
rhNGF 60 µg/ml øjendråber opløsning, en dråbe 3 gange dagligt i 24 uger i begge øjne
Medicin: rhNGF 60 µg/ml øjendråberopløsning
rhNGF 60 µg/ml øjendråber opløsning, en dråbe 3 gange dagligt i 24 uger i begge øjne
Andre navne:
  • rekombinant human nervevækstfaktor 60 µg/ml opløsning
Eksperimentel: rhNGF 180 µg/ml
rhNGF 180 µg/ml øjendråberopløsning, en dråbe 3 gange dagligt i 24 uger i begge øjne.
Medicin: rhNGF 180 µg/ml øjendråberopløsning
rhNGF 180 µg/ml øjendråber opløsning, en dråbe 3 gange dagligt i 24 uger i begge øjne
Andre navne:
  • rekombinant human nervevækstfaktor 180 µg/ml opløsning
Placebo komparator: Køretøj
Placebo øjendråber opløsning, en dråbe 3 gange dagligt i 24 uger i begge øjne.
Medicin: Placebo
Placebo øjendråber opløsning, en dråbe 3 gange dagligt i 24 uger i begge øjne
Andre navne:
  • Køretøj

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger
Tidsramme: op til 48 uger
Syvogtyve patienter i sikkerhedspopulationen oplevede mindst én behandlingsudspringende bivirkning, 11 patienter i rhNGF 60 μg/ml armen, 13 patienter i rhNGF 180 μg/ml armen og 3 patienter i vehikelarmen.
op til 48 uger
Ændring i okulær tolerabilitet - VAS
Tidsramme: Uge 1, 2, 6, 12, 24

En global score for øjenubehag blev bestemt ved hjælp af en 100 mm Visual Analogue Scale (VAS), hvor 0 betyder ingen symptomer og 100 betyder det værst mulige ubehag.

Specifikke okulære symptomer, der skal vurderes med VAS inkluderet: fremmedlegemefornemmelse, brændende/svidende, kløe, smerte, klæbrig følelse, sløret syn, fotofobi.

Til okulær tolerabilitetsanalyse blev blandede modeller for gentagne mål anvendt ved hjælp af forskellige okulære tolerabilitetsparametre som responsvariabel, behandling, besøg og behandling ved besøg interaktion som faste effekter og baselineværdi som kovariat.
Uge 1, 2, 6, 12, 24
Ændring i synsskarphed for bedste korrigerede afstand (BCDVA) (ETDRS-diagram)
Tidsramme: Uge 1, 2, 6, 12, 24, 36, 48
Best-Corrected Distance Visual Acuity (BCDVA) blev vurderet for hvert øje ved hvert besøg ved hjælp af et ETDRS synsstyrkediagram ved 4 meter.
Uge 1, 2, 6, 12, 24, 36, 48
Ændring i intraokulært tryk (IOP)
Tidsramme: Uge 2, 12 og 24
Intraokulært tryk blev målt ved hjælp af enten Goldmann applanation tonometri eller et håndholdt applanation tonometer (f. Tonopen) efter instillation af et topisk bedøvelsesmiddel. IOP blev vurderet for hvert øje på dag 0 og i uge 2, 12 og 24
Uge 2, 12 og 24
Antal deltagere med normale eller unormale fund ved spaltelampeundersøgelse
Tidsramme: Dag 0; Uge 1, 2, 6, 12, 24, 36 og 48
Spaltelampeundersøgelse (SLE) (biomikroskopi) blev udført før inddrypning af eventuelle udvidende eller bedøvende øjendråber eller fluoresceinmidler. SLE blev udført for at vurdere øjenlåg, vipper, bindehinde, hornhinde, linse, iris og forkammer.
Dag 0; Uge 1, 2, 6, 12, 24, 36 og 48
Ekstern øjenundersøgelse
Tidsramme: Dag 0, uge ​​1, 2, 6, 12, 24
Eksterne øjenundersøgelser blev udført for at vurdere, for hvert øje og ved hvert besøg, bevægeligheden af ​​ekstraokulære muskler, udseende og funktion af øjenlågene.
Dag 0, uge ​​1, 2, 6, 12, 24
Ændring i okulær tolerabilitet - dilateret fundus oftalmoskopi
Tidsramme: Dag 0, uge ​​12, 24 og 48
Dilateret fundus-oftalmoskopi blev vurderet for hvert øje under evaluering af nethinden, makula, choroidea og optisk nervehoved.
Dag 0, uge ​​12, 24 og 48
Tilstedeværelse af anti-NGF antistoffer
Tidsramme: På dag 0 og uge 24
Anti-NGF antistoftest blev udført ved screening og ved afslutningen af ​​behandlingen
På dag 0 og uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i kontrastfølsomhed
Tidsramme: Uge 12, 24, 36 og 48
Kontrastfølsomhed blev vurderet ved hjælp af et Mars-diagram og er udtrykt som en log kontrastfølsomhed (log CS) score givet af log CS værdien ved det laveste kontrasttal lige før to forkert identificerede tal, minus en scoringskorrektion. Jo højere antallet af tegn er korrekt læst af patienten, jo højere er kontrastfølsomheden.
Uge 12, 24, 36 og 48
Ændring fra baseline i Humphrey Visual Field 24-2
Tidsramme: Uge 12, 24, 36 og 48

Humphrey Visual Field (HVF)-analysatoren er et værktøj til at måle det menneskelige synsfelt ved at give information om placeringen af ​​eventuelle sygdomsprocesser eller læsioner i hele synsvejen.

Især Humphrey Visual Field 24-2 blev brugt til at vurdere statisk perimetri ved at måle 24 grader temporalt og 30 grader nasalt og tester 54 punkter.

Analysatoren projicerer en række hvide lysstimuli af varierende intensitet (lysstyrke) gennem en ensartet oplyst skål. Jo højere antallet af stimuli opfattes af patienten, jo bedre er nethindens evne til at detektere en stimulus på bestemte punkter i synsfeltet.
Uge 12, 24, 36 og 48
Ændring i Goldmann Visual Field
Tidsramme: Uge 12, 24, 36 og 48
Goldmann feltundersøgelsen blev udført for at vurdere kinetisk perimetri på alle tilmeldte patienter.
Uge 12, 24, 36 og 48
Fundus billeddannelse
Tidsramme: Dag 0, uge ​​24 og 48
Et optageligt fundusbillede (foto eller andet elektronisk format), der viser de centrale 30 grader, blev optaget gennem en udvidet pupil for at dokumentere udseendet af den bageste pol.
Dag 0, uge ​​24 og 48
Ocular Coherence Tomography (OCT)
Tidsramme: Dag 0, uge ​​12, 24, 36 og 48
Okulær kohærenstomografi blev udført for at evaluere tværsnitsanatomien af ​​macula og for at dokumentere områder med retinal atrofi.
Dag 0, uge ​​12, 24, 36 og 48
Mikroperimetri
Tidsramme: Dag 0, uge ​​12, 24, 36 og 48
MP1 mikroperimetri blev analyseret for at give en mere præcis måling af retinal følsomhed i det centrale synsfelt, selv hos patienter med ustabil eller ekstrafoveal fiksering.
Dag 0, uge ​​12, 24, 36 og 48
Kikkert Estermann Synsfelt
Tidsramme: Dag 0, uge ​​12, 24, 36 og 48
Kikkertsynsfelt med Estermann-gitter, der tester en stimulus-array på 120 punkter spredt over et område, der strækker sig ca. ±75° vandret, 35° opad og 55° nedad, mens patienten kiggede stabilt på fikseringsmålet.
Dag 0, uge ​​12, 24, 36 og 48
Elektroretinogram (ERG)
Tidsramme: Dag 0, uge ​​12, 24, 36 og 48
Et fuldt felt og 30 Hz flimmer ERG blev udført i henhold til internationale standarder. Patienterne blev behandlet med bedøvelsesmiddel og udvidende dråber før ERG-proceduren.
Dag 0, uge ​​12, 24, 36 og 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Dompé Farmaceutici S.p.A

Efterforskere

  • Studieleder: Flavio Mantelli, MD, PhD, Dompé farmaceutici S.p.A., Milan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. april 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. april 2014

Først opslået (Anslået)

10. april 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. december 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NGF0113
  • 2013-003029-26 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med rhNGF 60 µg/ml øjendråberopløsning

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner