Studie rozmezí dávek k vyhodnocení bezpečnosti a potenciální účinnosti rhNGF u pacientů s retinitis Pigmentosa (RP) (Lumos)

Kritéria pro zařazení:

• Pacienti ve věku 18 let nebo starší.
• Pacienti s typickými formami RP vyznačujícími se následujícími klinickými znaky: klasický vzhled fundu (tj. intraretinální pigmentová depozita, ztenčení a atrofie retinálního pigmentového epitelu (RPE) ve střední a vzdálené periferní sítnici, s relativním zachováním RPE v makule, vosková bledost optického disku, útlum retinálních cév), snížená a opožděná ERG odezvy, zúžení zorného pole
• Nejlepší korigované skóre zrakové ostrosti na dálku (BCDVA) ≥ 48 písmen ETDRS (ekvivalent 20/100 Snellen, +0,7 LogMar nebo 0,2 desetinný zlomek) v každém oku v době zápisu do studie.
• Zdokumentovaný důkaz progrese onemocnění během 12 měsíců před zařazením do studie, jak bylo prokázáno pomocí ERG (≥20% snížení amplitudy b vlny ve skotopických podmínkách nebo ≥25% ve fotopických podmínkách) a/nebo testování zorného pole (≥10% Goldmanovo zorné pole vyjádřené jako plošný čtverec nebo ≥3 dB snížení střední odchylky zorného pole Humphrey).
• Do studie mohou být zařazeni pouze pacienti, kteří splňují všechny požadavky na informovaný souhlas. Pacient a/nebo jeho nestranný svědek si musí přečíst, podepsat a uvést datum informovaného souhlasu před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií. Formulář informovaného souhlasu podepsaný pacienty a/nebo nestranným svědkem musí být schválen etickou komisí (IEC) pro aktuální studii.
• Pacienti musí mít schopnost a ochotu dodržovat studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti s atypickými, časným nástupem (první dekáda) nebo syndromickými formami RP (např. paravenózní, pericentrální sektor nebo unilaterální RP, Leberova vrozená amauróza, Refsumova choroba, Usherův syndrom, Bardet-Biedlův syndrom atd.).
• Pacienti s nezaznamenatelným 30 Hz kuželovým ERG v obou ocích.
• Pacienti s Goldmanovým zorným polem menším než 20º používající cíl V4e nebo zbytkovým centrálním zorným polem menším než -35 dB, jak bylo hodnoceno programem 24-2 Humphreyho zorného pole v obou ocích.
• Důkaz aktivní oční infekce v každém oku.
• Uveitida v anamnéze nebo známky nitroočního zánětu v obou ocích.
• Anamnéza nebo známka glaukomu nebo nitroočního tlaku (IOP) vyššího nebo rovného 21 mmHg v každém oku v době zařazení do studie.
• Pacienti s tloušťkou fovey ≥ 250 mikrometrů (vyhodnoceno pomocí OCT).
• Anamnéza cystoidního makulárního edému nebo přítomnost cystoidního makulárního edému na OCT v době zařazení do studie.
• Abnormality předního segmentu nebo opacity média zakrývající výhled na zadní pól v obou ocích.
• Anamnéza jakékoli oční operace (včetně laserových nebo refrakčních chirurgických zákroků) na kterémkoli oku během 120 dnů před zařazením do studie. Oční operace nebude povolena během období léčby ve studii a během období sledování by neměly být plánovány výkony elektivní oční chirurgie.
• Léčba kortikosteroidy (systémové, periokulární nebo intravitreální) nebo jakákoli jiná neschválená, experimentální, výzkumná nebo neuroprotektivní terapie (systémová, lokální, intravitreální) v každém oku během 90 dnů od zařazení do studie.
• Použití jakékoli jiné medikace než studované medikace k léčbě očních onemocnění s výjimkou umělých slz během období studie.