Eine Dosisfindungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und potenziellen Wirksamkeit von rhNGF bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) (Lumos)

Einschlusskriterien:

• Patienten ab 18 Jahren.
• Patienten mit typischen Formen von RP, die durch die folgenden klinischen Merkmale gekennzeichnet sind: klassisches Fundusbild (d. h. intraretinale Pigmentablagerungen, Ausdünnung und Atrophie des retinalen Pigmentepithels (RPE) in der mittleren und fernen peripheren Netzhaut, mit relativer RPE-Erhaltung in der Makula, wachsartige Blässe der Papille, Schwächung der retinalen Gefäße), reduziertes und verzögertes ERG Reaktionen, Gesichtsfeldeinschränkung
• Bester korrigierter Fernvisuswert (BCDVA) von ≥ 48 ETDRS-Buchstaben (entspricht 20/100 Snellen, +0,7 LogMar oder 0,2 Dezimalbruch) in jedem Auge zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung.
• Dokumentierter Nachweis einer Krankheitsprogression innerhalb der 12 Monate vor der Aufnahme in die Studie, wie durch ERG (≥20 % Abnahme der b-Wellen-Amplitude bei skotopischen Bedingungen oder ≥25 % bei photopischen Bedingungen) und/oder Gesichtsfeldtests (≥10 % von Goldman-Gesichtsfeld, ausgedrückt als Flächenquadrat oder ≥3 dB Abnahme der mittleren Humphrey-Gesichtsfeldabweichung).
• Nur Patienten, die alle Anforderungen der Einwilligungserklärung erfüllen, können in die Studie aufgenommen werden. Der Patient und/oder sein/ihr unparteiischer Zeuge müssen die Einverständniserklärung lesen, unterschreiben und datieren, bevor studienbezogene Verfahren durchgeführt werden. Die von Patienten und/oder unparteiischen Zeugen unterzeichnete Einwilligungserklärung muss von der Ethikkommission (IEC) für die aktuelle Studie genehmigt worden sein.
• Die Patienten müssen die Fähigkeit und Bereitschaft haben, sich an die Studienverfahren zu halten.

Ausschlusskriterien:

• Patienten mit atypischen, früh einsetzenden (erstes Jahrzehnt) oder syndromalen Formen von RP (z. paravenöser, perizentraler Sektor oder einseitige RP, angeborene Lebersche Amaurose, Refsum-Krankheit, Usher-Syndrom, Bardet-Biedl-Syndrom usw.).
• Patienten mit nicht aufzeichenbarem 30-Hz-Kegel-ERG in beiden Augen.
• Patienten mit einem Goldman-Gesichtsfeld von weniger als 20º unter Verwendung des V4e-Ziels oder einem verbleibenden zentralen Gesichtsfeld von weniger als -35 dB, bewertet durch das 24-2-Programm des Humphrey-Gesichtsfelds in beiden Augen.
• Nachweis einer aktiven Augeninfektion in einem der Augen.
• Vorgeschichte einer Uveitis oder Anzeichen einer intraokularen Entzündung in einem der Augen.
• Vorgeschichte oder Anzeichen eines Glaukoms oder eines Augeninnendrucks (IOD) größer oder gleich 21 mmHg in beiden Augen zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung.
• Patienten mit Foveadicke ≥ 250 Mikrometer (wie mit OCT bewertet).
• Vorgeschichte eines zystoiden Makulaödems oder Vorhandensein eines zystoiden Makulaödems im OCT zum Zeitpunkt der Studieneinschreibung.
• Anomalien des vorderen Segments oder Medientrübungen, die die Sicht auf den hinteren Pol in beiden Augen beeinträchtigen.
• Anamnese einer Augenoperation (einschließlich Laser- oder refraktiver chirurgischer Eingriffe) an einem Auge innerhalb der 120 Tage vor Studieneinschluss. Augenoperationen sind während des Studienbehandlungszeitraums nicht erlaubt und elektive Augenoperationen sollten während der Dauer der Nachbeobachtungszeit nicht geplant werden.
• Behandlung mit Kortikosteroiden (systemisch, periokular oder intravitreal) oder einer anderen nicht zugelassenen, experimentellen, experimentellen oder neuroprotektiven Therapie (systemisch, topisch, intravitreal) in einem der Augen innerhalb von 90 Tagen nach Studieneinschluss.
• Verwendung eines anderen Medikaments als des Studienmedikaments zur Behandlung von Augenerkrankungen mit Ausnahme von künstlichen Tränen während des Studienzeitraums.