Un estudio de rango de dosis para evaluar la seguridad y la eficacia potencial de rhNGF en pacientes con retinosis pigmentaria (RP) (Lumos)

Criterios de inclusión:

• Pacientes mayores de 18 años.
• Pacientes con formas típicas de RP caracterizadas por las siguientes características clínicas: apariencia clásica del fondo de ojo (es decir, depósitos de pigmento intrarretinianos, adelgazamiento y atrofia del epitelio pigmentario de la retina (EPR) en la retina periférica media y lejana, con conservación relativa del EPR en la mácula, palidez cerosa del disco óptico, atenuación de los vasos retinianos), ERG reducido y retrasado respuestas, constricción del campo visual
• Mejor puntuación de agudeza visual a distancia corregida (BCDVA) de ≥ 48 letras ETDRS (equivalente a 20/100 Snellen, +0,7 LogMar o 0,2 fracción decimal) en cualquiera de los ojos en el momento de la inscripción en el estudio.
• Evidencia documentada de progresión de la enfermedad dentro de los 12 meses anteriores a la inscripción en el estudio, como lo demuestra el ERG (≥20 % de disminución en la amplitud de la onda b en condiciones escotópicas o ≥25 % en condiciones fotópicas) y/o pruebas de campo visual (≥10 % de campo visual de Goldman expresado como área cuadrada o disminución ≥3 dB de la desviación media del campo visual de Humphrey).
• Solo los pacientes que cumplan con todos los requisitos de consentimiento informado pueden ser incluidos en el estudio. El paciente y/o su testigo imparcial deben leer, firmar y fechar el documento de consentimiento informado antes de realizar cualquier procedimiento relacionado con el estudio. El formulario de Consentimiento Informado firmado por los pacientes y/o testigo imparcial debe haber sido aprobado por el Comité de Ética (IEC) para el presente estudio.
• Los pacientes deben tener la capacidad y la voluntad de cumplir con los procedimientos del estudio.

Criterio de exclusión:

• Pacientes con formas atípicas, de inicio temprano (primera década) o sindrómicas de RP (p. paravenosa, sector pericentral o RP unilateral, amaurosis congénita de Leber, enfermedad de Refsum, síndrome de Usher, síndrome de Bardet-Biedl, etc.).
• Pacientes con ERG de cono de 30 Hz no registrable en cualquiera de los ojos.
• Pacientes con campo visual Goldman inferior a 20º utilizando el objetivo V4e o campo visual central residual inferior a -35 dB evaluado por el programa 24-2 del campo visual Humphrey en cualquiera de los ojos.
• Evidencia de una infección ocular activa en cualquiera de los ojos.
• Antecedentes de uveítis o evidencia de inflamación intraocular en cualquiera de los ojos.
• Antecedentes o evidencia de glaucoma o una presión intraocular (PIO) mayor o igual a 21 mmHg en cualquiera de los ojos en el momento de la inscripción en el estudio.
• Pacientes con espesor foveal ≥ 250 micrómetros (evaluado con OCT).
• Antecedentes de edema macular cistoideo o presencia de edema macular cistoideo en la OCT en el momento de la inscripción al estudio.
• Anomalías del segmento anterior u opacidades de los medios que oscurecen la visión del polo posterior en cualquiera de los ojos.
• Antecedentes de cualquier cirugía ocular (incluidos los procedimientos quirúrgicos refractivos o con láser) en cualquiera de los ojos dentro de los 120 días anteriores a la inscripción en el estudio. No se permitirá la cirugía ocular durante el período de tratamiento del estudio y no se deben planificar procedimientos de cirugía ocular electiva durante el período de seguimiento.
• Tratamiento con corticosteroides (sistémicos, perioculares o intravítreos) o cualquier otra terapia neuroprotectora, experimental, en investigación o no aprobada (sistémica, tópica, intravítrea) en cualquiera de los ojos dentro de los 90 días posteriores a la inscripción en el estudio.
• Uso de cualquier medicamento que no sea el medicamento del estudio para el tratamiento de enfermedades oculares con la excepción de lágrimas artificiales durante el período del estudio.