Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Annosaluetutkimus rhNGF:n turvallisuuden ja mahdollisen tehon arvioimiseksi potilailla, joilla on Retinitis Pigmentosa (RP) (Lumos)

keskiviikko 17. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Dompé Farmaceutici S.p.A

24 viikon faasi Ib/II, monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu, rinnakkaisryhmä, annosaluetutkimus, jossa on 24 viikon seuranta, jotta voidaan arvioida 2 annoksen (60, 180 µg/ml) turvallisuutta ja mahdollista tehoa rhNGF-liuoksen vs. vehikkelissä. Potilaat, joilla on RP.

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida kahden yhdistelmä-DNA-tekniikalla kehitetyn ihmisen hermokasvutekijän (rhNGF) -silmätippaliuoksen annostusohjelman turvallisuutta ja siedettävyyttä 6 kuukauden ajan verrattuna vehikkelikontrolliin potilailla, joilla on tyypillinen retinitis pigmentosa. Tämän tutkimuksen toissijainen tavoite on yrittää osoittaa annosvaste arvioimalla rhNGF-annosohjelmien mahdollista tehoa näkötoimintojen tulosten parantamiseksi tai hidastamiseksi 3 ja 6 kuukauden kohdalla. Kuuden kuukauden seurantajakson aikana potilaita seurataan sen määrittämiseksi, onko todisteita jatkuvasta biologisesta vaikutuksesta tutkimushoidon lopettamisen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on 24 viikkoa kestävä vaihe Ib/II, monikeskus, satunnaistettu, kaksoisnaamioinen, vehikkelikontrolloitu, rinnakkaisten ryhmien annosvaihtelututkimus, jossa on 24 viikon seurantajakso kahden annoksen turvallisuuden ja mahdollisen tehon arvioimiseksi ( 60 μg/ml ja 180 μg/ml) rekombinanttia ihmisen hermokasvutekijän (rhNGF) silmätippaliuosta verrattuna vehikkeliin potilailla, joilla on tyypillinen retinitis pigmentosa (RP).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

50

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Florence, Italia, 50124
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
      • Milano, Italia, 20142
        • Azienda Ospedaliera San Paolo - U.O. Oculistica
      • Naples, Italia, 80129
        • A.O. Seconda Università Degli Studi di Napoli - Nuovo Policlinico - UOC Oftalmologia
      • Rome, Italia, 00168
        • Università Cattolica del Sacro Cuore - Policlinico Gemelli - Istituto di Oftalmologia
      • Rome, Italia, 00198
        • IRCCS Fondazione G.B. Bietti per lo Studio e la Ricerca in Oftalmologia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 18 vuotta täyttäneet potilaat.
  • Potilaat, joilla on tyypillisiä RP:n muotoja, joille on ominaista seuraavat kliiniset piirteet: klassinen silmänpohjan ulkonäkö (ts. verkkokalvonsisäiset pigmenttikertymät, verkkokalvon pigmenttiepiteelin (RPE) oheneminen ja surkastuminen keski- ja kaukana perifeerisessä verkkokalvossa, suhteellinen RPE:n säilyminen makulassa, optisen levyn vahamainen kalpeus, verkkokalvon verisuonten heikkeneminen), vähentynyt ja viivästynyt ERG vasteet, näkökentän ahtauma
  • Paras korjattu etäisyysnäöntarkkuus (BCDVA) ≥ 48 ETDRS-kirjainta (vastaa 20/100 Snellen, +0,7 LogMar tai 0,2 desimaalin murto-osa) kummassakin silmässä tutkimukseen ilmoittautumishetkellä.
  • Dokumentoitua näyttöä taudin etenemisestä 12 kuukauden aikana ennen tutkimukseen osallistumista, kuten ERG (≥20 %:n lasku b-aallon amplitudissa skotooppisissa olosuhteissa tai ≥25 % fotoopisissa olosuhteissa) ja/tai näkökenttätesteissä (≥10 %:sta Goldmanin näkökenttä ilmaistuna pinta-alan neliönä tai ≥3 dB:n Humphreyn näkökentän keskimääräisen poikkeaman pieneneminen).
  • Vain potilaat, jotka täyttävät kaikki tietoisen suostumuksen vaatimukset, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen. Potilaan ja/tai hänen puolueettoman todistajansa on luettava, allekirjoitettava ja päivättävä tietoinen suostumusasiakirja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Potilaiden ja/tai puolueettoman todistajan allekirjoittaman tietoisen suostumuksen lomakkeen on täytynyt hyväksyä eettinen komitea (IEC) tätä tutkimusta varten.
  • Potilailla tulee olla kyky ja halu noudattaa tutkimusmenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on epätyypillinen, varhainen (ensimmäinen vuosikymmen) tai syndrooma RP:n muoto (esim. paravenoottinen, pericentraalinen sektori tai yksipuolinen RP, Leberin synnynnäinen amauroosi, Refsumin tauti, Usherin oireyhtymä, Bardet-Biedlin oireyhtymä jne.).
  • Potilaat, joiden kummassakin silmässä ei-tallennettava 30 Hz kartio-ERG.
  • Potilaat, joiden Goldmanin näkökenttä on alle 20º ja jotka käyttävät V4e-kohdetta tai jäännöskeskusnäkökenttää alle -35 dB Humphreyn näkökentän 24-2-ohjelmalla arvioituna kummassakin silmässä.
  • Todisteet aktiivisesta silmätulehduksesta kummassakin silmässä.
  • Aiempi uveiitti tai merkkejä silmänsisäisestä tulehduksesta kummassakin silmässä.
  • Anamneesissa tai todisteita glaukoomasta tai silmänsisäisestä paineesta (IOP), joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 21 mmHg kummassakin silmässä tutkimukseen ilmoittautumisajankohtana.
  • Potilaat, joiden foveaalin paksuus on ≥ 250 mikrometriä (arvioitu OCT:llä).
  • Aiemmin kystoidinen makulaturvotus tai kystoidinen makulaturvotus OCT:ssä tutkimukseen ilmoittautumisen aikana.
  • Anteriorisen segmentin poikkeavuudet tai median opasteet, jotka peittävät näkymän takimmaiseen napaan kummassakin silmässä.
  • Aiemmat silmäleikkaukset (mukaan lukien laser- tai taittokirurgiset toimenpiteet) kummassakin silmässä 120 päivän aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista. Silmäkirurgiaa ei sallita tutkimushoidon aikana, eikä elektiivisiä silmäkirurgisia toimenpiteitä tule suunnitella seurantajakson ajaksi.
  • Hoito kortikosteroideilla (systeeminen, periokulaarinen tai lasiaisensisäinen) tai muu ei-hyväksytty, kokeellinen, tutkittava tai hermostoa suojaava hoito (systeeminen, paikallinen, lasiaisensisäinen) jommassakummassa silmässä 90 päivän kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta.
  • Muiden lääkkeiden kuin tutkimuslääkityksen käyttö silmäsairauksien hoidossa tekokyyneleitä lukuun ottamatta tutkimusjakson aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: rhNGF 60 µg/ml
rhNGF 60 µg/ml silmätippaliuos, yksi tippa 3 kertaa päivässä 24 viikon ajan molempiin silmiin
Lääke: rhNGF 60 µg/ml silmätippaliuos
rhNGF 60 µg/ml silmätippaliuos, yksi tippa 3 kertaa päivässä 24 viikon ajan molempiin silmiin
Muut nimet:
  • rekombinantti ihmisen hermokasvutekijä 60 µg/ml liuos
Kokeellinen: rhNGF 180 µg/ml
rhNGF 180 µg/ml silmätippaliuos, yksi tippa 3 kertaa päivässä 24 viikon ajan molempiin silmiin.
Lääke: rhNGF 180 µg/ml silmätippaliuos
rhNGF 180 µg/ml silmätippaliuos, yksi tippa 3 kertaa päivässä 24 viikon ajan molempiin silmiin
Muut nimet:
  • rekombinantti ihmisen hermokasvutekijä 180 µg/ml liuos
Placebo Comparator: Ajoneuvo
Plasebo-silmätippaliuos, yksi tippa 3 kertaa päivässä 24 viikon ajan molempiin silmiin.
Lääke: Plasebo
Plasebo-silmätippaliuos, yksi tippa 3 kertaa päivässä 24 viikon ajan molempiin silmiin
Muut nimet:
  • Ajoneuvo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joilla on vakavia ja ei-vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: jopa 48 viikkoa
Turvallisuuspopulaatiosta 27 potilasta koki vähintään yhden hoidon aiheuttaman haittatapahtuman, 11 potilaalla rhNGF 60 μg/ml -haarassa, 13 potilaalla rhNGF 180 μg/ml -haarassa ja 3 potilaalla vehikkeliryhmässä.
jopa 48 viikkoa
Silmän siedettävyyden muutos - VAS
Aikaikkuna: Viikot 1, 2, 6, 12, 24

Maailmanlaajuinen silmän epämukavuuspistemäärä määritettiin käyttämällä 100 mm:n visuaalista analogista asteikkoa (VAS), jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ja 100 tarkoittaa pahinta mahdollista epämukavuutta.

Erityisiä silmäoireita, jotka arvioitiin VAS:lla, olivat: vieraan kappaleen tunne, polttava/pistely, kutina, kipu, tahmea tunne, näön hämärtyminen, valonarkuus.

Silmän siedettävyysanalyysiin sovellettiin sekamalleja toistuville mittauksille käyttämällä erilaisia ​​silmän siedettävyysparametreja vastemuuttujana, hoitoa, käyntiä ja hoito käyntikohtaista vuorovaikutusta kiinteinä vaikutuksina ja perusarvoa kovariaattina.
Viikot 1, 2, 6, 12, 24
Muutos parhaan korjatun etäisyyden näkötarkkuudessa (BCDVA) (ETDRS-kaavio)
Aikaikkuna: Viikot 1, 2, 6, 12, 24, 36, 48
Paras korjattu etäisyysnäöntarkkuus (BCDVA) arvioitiin jokaiselle silmälle jokaisella käynnillä käyttämällä ETDRS-näöntarkkuuskaaviota 4 metrin etäisyydellä.
Viikot 1, 2, 6, 12, 24, 36, 48
Muutos silmänsisäisessä paineessa (IOP)
Aikaikkuna: Viikot 2,12 ja 24
Silmänsisäinen paine mitattiin käyttämällä joko Goldmannin applanaatiotonometriaa tai kädessä pidettävää applanaatiotonometria (esim. Tonopen) paikallispuudutteen tiputtamisen jälkeen. IOP arvioitiin jokaisesta silmästä päivänä 0 ja viikolla 2, 12 ja 24
Viikot 2,12 ja 24
Niiden osallistujien määrä, joilla on normaalit tai epänormaalit löydökset rakolamppututkimuksen perusteella
Aikaikkuna: Päivä 0; Viikot 1, 2, 6, 12, 24, 36 ja 48
Rakolamppututkimus (SLE) (biomikroskopia) suoritettiin ennen minkään laajentavien tai anesteettisten silmätippojen tai fluoreseiiniaineiden tiputtamista. SLE suoritettiin silmäluomien, ripsien, sidekalvon, sarveiskalvon, linssin, iiriksen ja etukammion arvioimiseksi.
Päivä 0; Viikot 1, 2, 6, 12, 24, 36 ja 48
Ulkoinen silmätutkimus
Aikaikkuna: Päivä 0, viikot 1, 2, 6, 12, 24
Ulkopuoliset silmätutkimukset tehtiin kunkin silmän ja jokaisen käynnin yhteydessä silmänulkoisten lihasten liikkuvuuden, silmäluomien ulkonäön ja toiminnan arvioimiseksi.
Päivä 0, viikot 1, 2, 6, 12, 24
Silmän siedettävyyden muutos – silmänpohjan laajentuneen oftalmoskopia
Aikaikkuna: Päivä 0, viikot 12, 24 ja 48
Laajentunut silmänpohjan oftalmoskopia arvioitiin jokaiselle silmälle verkkokalvon, makulan, suonikalvon ja näköhermon pään arvioimiseksi.
Päivä 0, viikot 12, 24 ja 48
Anti-NGF-vasta-aineiden esiintyminen
Aikaikkuna: Päivänä 0 ja viikolla 24
Anti-NGF-vasta-ainetestit suoritettiin seulonnassa ja hoidon lopussa
Päivänä 0 ja viikolla 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kontrastiherkkyyden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikot 12, 24, 36 ja 48
Kontrastiherkkyys arvioitiin käyttämällä Mars-kaaviota, ja se ilmaistaan ​​log-kontrastiherkkyyden (log CS) pistemääränä, joka saadaan log CS-arvolla pienimmällä kontrastinumerolla juuri ennen kahta väärin tunnistettua numeroa, josta on vähennetty pisteytyskorjaus. Mitä suurempi on potilas oikein lukemien merkkien määrä, sitä suurempi on kontrastiherkkyys.
Viikot 12, 24, 36 ja 48
Muutos lähtötasosta Humphreyn näkökentässä 24-2
Aikaikkuna: Viikot 12, 24, 36 ja 48

Humphrey Visual Field (HVF) -analysaattori on työkalu ihmisen näkökentän mittaamiseen antamalla tietoa sairausprosessien tai leesioiden sijainnista koko näköreitillä.

Erityisesti Humphrey Visual Field 24-2:ta käytettiin arvioimaan staattista kehää mittaamalla 24 astetta temporaalisesti ja 30 astetta nenän kautta, ja se testasi 54 pistettä.

Analyzer heijastaa sarjan valkoisia valoärsykkeitä, joiden voimakkuus (kirkkaus) vaihtelee tasaisesti valaistussa kulhossa. Mitä enemmän potilas havaitsee ärsykkeitä, sitä parempi on verkkokalvon kyky havaita ärsyke tietyissä näkökentän kohdissa.
Viikot 12, 24, 36 ja 48
Muutos Goldmannin visuaalisessa kentässä
Aikaikkuna: Viikot 12, 24, 36 ja 48
Goldmannin kenttätutkimus suoritettiin kineettisen perimetrian arvioimiseksi kaikille ilmoittautuneille potilaille.
Viikot 12, 24, 36 ja 48
Silmänpohjan kuvantaminen
Aikaikkuna: Päivä 0, viikot 24 ja 48
Tallennettava silmänpohjakuva (valokuva tai muu sähköinen muoto), joka näyttää keskiosan 30 astetta, otettiin laajentuneen pupillin läpi posteriorisen navan ulkonäön dokumentoimiseksi.
Päivä 0, viikot 24 ja 48
Silmän koherenssitomografia (OCT)
Aikaikkuna: Päivä 0, viikot 12, 24, 36 ja 48
Silmän koherenssitomografia suoritettiin makulan poikkileikkauksen anatomian arvioimiseksi ja verkkokalvon atrofian alueiden dokumentoimiseksi.
Päivä 0, viikot 12, 24, 36 ja 48
Mikroperimetria
Aikaikkuna: Päivä 0, viikot 12, 24, 36 ja 48
MP1-mikroperimetria analysoitiin verkkokalvon herkkyyden tarkemman mittauksen saamiseksi keskeisessä näkökentässä, jopa potilailla, joilla oli epävakaa tai ekstrafoveaalinen kiinnitys.
Päivä 0, viikot 12, 24, 36 ja 48
Binokulaari Estermannin näkökenttä
Aikaikkuna: Päivä 0, viikot 12, 24, 36 ja 48
Binokulaarinen näkökenttä Estermann-ruudukolla testaa 120 pisteen ärsykeryhmää, joka ulottuu alueelle, joka ulottuu noin ±75° vaakasuunnassa, 35° yläpuolella ja 55° alempana samalla, kun potilas katsoi tasaisesti kiinnityskohdetta.
Päivä 0, viikot 12, 24, 36 ja 48
Elektroretinogrammi (ERG)
Aikaikkuna: Päivä 0, viikot 12, 24, 36 ja 48
Täyden kentän ja 30 Hz:n välkyntä ERG suoritettiin kansainvälisten standardien mukaisesti. Potilaita hoidettiin anestesia- ja laajentavilla tippavilla ennen ERG-menettelyä.
Päivä 0, viikot 12, 24, 36 ja 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Dompé Farmaceutici S.p.A

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Flavio Mantelli, MD, PhD, Dompé farmaceutici S.p.A., Milan

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. huhtikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 10. huhtikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NGF0113
  • 2013-003029-26 (EudraCT-numero)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Verkkokalvorappeuma

Kliiniset tutkimukset rhNGF 60 µg/ml silmätippaliuos

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in New Zealand

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa