Um estudo de variação de dose para avaliar a segurança e a eficácia potencial do rhNGF em pacientes com retinite pigmentosa (RP) (Lumos)

Critério de inclusão:

• Pacientes com 18 anos de idade ou mais.
• Pacientes com formas típicas de FRy caracterizados pelas seguintes características clínicas: aparência clássica do fundo de olho (i.e. depósitos de pigmento intra-retiniano, afinamento e atrofia do epitélio pigmentar da retina (EPR) na periferia média e distante da retina, com preservação relativa do EPR na mácula, palidez cerosa do disco óptico, atenuação dos vasos retinianos), ERG reduzido e retardado respostas, constrição do campo visual
• Melhor pontuação de acuidade visual à distância corrigida (BCDVA) de ≥ 48 letras ETDRS (equivalente a 20/100 Snellen, +0,7 LogMar ou 0,2 fração decimal) em qualquer olho no momento da inscrição no estudo.
• Evidência documentada de progressão da doença nos 12 meses anteriores à inscrição no estudo, conforme demonstrado por ERG (≥20% de diminuição na amplitude da onda b em condições escotópicas ou ≥25% em condições fotópicas) e/ou teste de campo visual (≥10% de Campo visual de Goldman expresso como área quadrada ou diminuição ≥3 dB do desvio médio do campo visual de Humphrey).
• Somente pacientes que satisfaçam todos os requisitos de Consentimento Informado podem ser incluídos no estudo. O paciente e/ou sua testemunha imparcial deve ler, assinar e datar o documento de Consentimento Livre e Esclarecido antes de realizar qualquer procedimento relacionado ao estudo. O Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado pelos pacientes e/ou testemunha imparcial deve ter sido aprovado pelo Comitê de Ética (IEC) para o presente estudo.
• Os pacientes devem ter a capacidade e a vontade de cumprir os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

• Pacientes com formas atípicas, de início precoce (primeira década) ou sindrômicas de PR (p. paravenoso, setor pericentral ou PR unilateral, amaurose congênita de Leber, doença de Refsum, síndrome de Usher, síndrome de Bardet-Biedl, etc).
• Pacientes com cone ERG de 30 Hz não registrável em ambos os olhos.
• Pacientes com campo visual de Goldman menor que 20º usando o alvo V4e ou campo visual central residual menor que -35 dB conforme avaliado pelo programa 24-2 do campo visual de Humphrey em ambos os olhos.
• Evidência de uma infecção ocular ativa em qualquer um dos olhos.
• História de uveíte ou evidência de inflamação intraocular em qualquer um dos olhos.
• Histórico ou evidência de glaucoma ou pressão intraocular (PIO) maior ou igual a 21 mmHg em qualquer um dos olhos no momento da inscrição no estudo.
• Pacientes com espessura foveal ≥ 250 micrômetros (avaliados com OCT).
• História de edema macular cistóide ou presença de edema macular cistóide na OCT no momento da inscrição no estudo.
• Anormalidades do segmento anterior ou opacidades da mídia obscurecendo a visão do polo posterior em qualquer um dos olhos.
• Histórico de qualquer cirurgia ocular (incluindo laser ou procedimentos cirúrgicos refrativos) em qualquer um dos olhos nos 120 dias anteriores à inscrição no estudo. A cirurgia ocular não será permitida durante o período de tratamento do estudo e os procedimentos cirúrgicos oculares eletivos não devem ser planejados durante o período de acompanhamento.
• Tratamento com corticosteroides (sistêmicos, perioculares ou intravítreos) ou qualquer outra terapia não aprovada, experimental, experimental ou neuroprotetora (sistêmica, tópica, intravítrea) em qualquer um dos olhos dentro de 90 dias após a inscrição no estudo.
• Uso de qualquer medicamento diferente do medicamento do estudo para o tratamento de doenças oculares, com exceção de lágrimas artificiais durante o período do estudo.