횡단 척수염에서 서방형 Dalfampridine의 안전성 및 유효성(재출시)
횡단성 척수염에서 지속 방출 달팜프리딘의 안전성 및 효능에 대한 이중맹검, 위약 대조 교차 시험(재실행)
횡단 척수염(TM)은 보행 장애를 유발하는 척수의 염증성 장애입니다. 서방형 칼륨 억제제인 달팜프리딘은 다발성 경화증에서 보행 및 기타 신경학적 기능을 개선하는 데 효과적인 것으로 나타났습니다. 달팜프리딘은 이 희귀 질환이 다발성 경화증과 유사한 발병 과정을 공유하기 때문에 횡단 척수염 환자의 신경학적 기능을 개선할 가능성이 있습니다. TM에서 달팜프리딘의 효능을 테스트하기 위한 임상 시험에서.
조사자들이 수행할 것을 제안하는 임상 시험은 초월명상에 초점을 맞추고 1차 신경학적 결과, 25피트 시간 제한 걷기, 유효한 행동 및 신경생리학적 검사를 포함한 여러 2차 결과에서 달팜프리딘을 평가할 것입니다.
이것은 이제 추가 행동 및 임상 테스트를 포함하는 이전 시험의 재출시입니다.
연구 개요
상세 설명
팜프리딘(4-아미노피리딘)은 말초 신경의 전도성 증폭, 근육의 신경 전달 물질 방출 강화 및 척수의 시냅스 후 활동 전위 증가에 대한 효과 때문에 1970년대부터 연구된 칼륨 채널 차단제입니다. 그것은 향후 20년 동안 다른 신경학적 상태에서 테스트되었으며 고용량에서 발작의 자극으로 인해 제한된 치료 창을 갖는 것으로 밝혀졌습니다. 70명의 환자를 대상으로 한 최초의 무작위, 위약 대조, 이중 맹검 연구에서 위약에 비해 팜프리딘을 사용하는 동안 많은 신경생리학적 매개변수에서 상당한 개선을 발견했습니다. 그 이후로 다발성 경화증(MS)에서 경구용 팜프리딘에 대한 최소 6건의 추가 연구가 수행되었고 일부 중요한 신경학적 기능이 있는 것으로 밝혀졌습니다. 이러한 연구에서 발작 또는 정신 상태 변화의 작은 발생률만이 보고되었지만, 발작을 유발하는 팜프리딘에 대한 우려는 일반 신경학 커뮤니티에서 MS 요법으로 팜프리딘을 수용하는 데 장벽으로 남아 있었습니다.
최근 Biogen-Idec과 Acorda는 약물의 혈장 농도를 조절하고 발작을 유발하는 독성 용량을 피하는 팜프리딘, 달팜프리딘의 지속 방출 제제 개발에 협력했습니다. 2건의 임상 시험에서 달팜프리딘은 보행 및 하지 근력이 현저하게 개선된 다발성 경화증 환자의 2개 대규모 코호트에서 유익한 것으로 나타났습니다. 발작은 20mg 이상의 고용량에서만 나타났지만 승인된 용량인 10mg 1일 2회에서는 이점이 분명했습니다.
식품의약국(FDA)은 2009년 25피트 보행을 통해 보행을 평가한 주요 연구를 기반으로 다발성 경화증에 달팜프리딘을 사용하도록 승인했습니다. 연구 참가자의 약 35-40%가 응답했고 이 그룹은 걷는 속도를 약 20% 향상했습니다.
달팜프리딘에 대한 연구자의 관심은 이전의 달팜프리딘 인간 시험에 포함되지 않은 척수에 국한된 탈수초성 장애(횡척수염(TM))가 있는 환자의 하위 집합에 보다 좁게 초점을 맞추고 있습니다. 전체 시스템에 영향을 미치는 MS와 달리 횡단 척수염은 척수에 영향을 미치고 대부분 뇌를 보호합니다. 발작 위험 증가와 관련이 없습니다.
횡단 척수염은 병변 수준 이하에서 장애를 유발하는 척수 염증의 에피소드로 정의됩니다. 대부분의 TM 병변은 흉수를 공격하여 하지에 장애를 일으킵니다. 단일 병변이 모든 증상의 원인입니다. 이 환자들에게 달팜프리딘을 사용하는 목표는 병변 전체에서 축삭 전도도를 증폭시키는 것입니다. 이것은 보행을 포함하여 하지와 관련된 개선된 신경학적 기능으로 나타날 것입니다. 이것은 달팜프리딘의 작용 메커니즘을 증명하는 간단한 개념 증명 모델입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins University
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- MRI로 확인된 횡단 척수염의 진단
- 5초 이상 60초 이하의 기준 시간 25피트 걷기로 정의되는 보행 장애.
- 18-70세.
제외 기준:
- 다음 동시 조건의 진단: 척수 경막 동정맥 기형, 다발성 경화증, 감염성 척수염 및 모든 병인의 재발성 횡단 척수염. 양성 NMO-면역글로불린 G(IgG) 바이오마커 검사를 받은 피험자는 재발성 TM이 아닌 단상성 TM의 병력만 있는 한 연구에 참여할 수 있습니다.
- 발작의 역사.
- 임신 또는 양성 임신 테스트(18-55세의 모든 여성에 대한 첫 번째 스크리닝 방문 시 필수 테스트).
- 달팜프리딘 또는 4-아미노피리딘의 다른 제형에 대한 알려진 사용 또는 알레르기.
- 걸을 수 없는 환자.
- 심각한 알코올 또는 약물 남용 병력, 심각한 우울증과 같은 심각한 정신 질환, 낮은 동기 부여 능력 또는 심각한 언어 장애, 특히 수용성 또는 심각한 인지 장애가 있는 환자(간단한 정신 상태 시험 점수 23점에 해당하는 것으로 정의됨) 이하).
- 통제할 수 없는 심각한 의학적 문제가 있는 환자(예: 고혈압, 심혈관 질환, 중증 류마티스 관절염, 관절염 기원의 활동성 관절 기형, 활동성 암 또는 신장 질환, 모든 종류의 말기 폐 또는 심혈관 질환, 파행, 조절되지 않는 간질 또는 기타).
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 달팜프리딘과 플라시보
모든 피험자는 연구의 첫 번째 이중 맹검 8주 부분에 대해 달팜프리딘 그룹으로 무작위 배정되었습니다.
그런 다음 피험자들은 또 다른 8주 동안 위약군으로 넘어갔습니다.
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달팜프리딘 10 mg 1일 2회 8주간
다른 이름들:
플라시보 알약 1정 1일 2회 8주간
다른 이름들:
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실험적: 위약 달팜프리딘
모든 피험자는 연구의 첫 번째 이중 맹검 8주 부분에서 위약군으로 무작위 배정되었습니다.
그런 다음 피험자는 추가 8주 동안 달팜프리딘 팔로 넘어갔습니다.
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달팜프리딘 10 mg 1일 2회 8주간
다른 이름들:
플라시보 알약 1정 1일 2회 8주간
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정해진 시간에 25피트 걷기 동안 걷는 속도
기간: 각 8주 개입 동안 2주마다
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이 교차 연구에서는 달팜프리딘과 위약군 모두에서 각 피험자에 대해 보행 속도를 4회 기록했습니다.
결과는 담팜프리딘을 복용하는 동안 모든 시간을 평균화하고 이를 위약을 복용하는 동안의 평균과 비교합니다.
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각 8주 개입 동안 2주마다
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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상지 및 하지 근력 측정
기간: 각 개입의 기준선 및 종료(8주)
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각 팔의 시작과 끝에서 휴대용 동력계를 사용하여 상지 및 하지 근력 측정.
각 개입의 기준선과 종료(8주) 사이의 근력 변화가 제공됩니다.
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각 개입의 기준선 및 종료(8주)
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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