원발성 경화성 담관염 환자에서 BTT1023의 임상시험 (BUTEO)
2019년 4월 30일 업데이트: University of Birmingham
원발성 경화성 담관염(PSC) 환자 치료에서 혈관 접착 단백질(VAP-1)을 표적으로 하는 BTT1023 사용의 안전성 및 활성을 조사하는 단일군, 2단계, 다기관, 제2상 임상 시험.
본 연구는 혈관부착단백질(VAP-1)을 표적으로 하는 인간 단일클론 항체(BTT1023)의 안전성 및 예비 효능을 확인하고 원발성 경화성 담관염(PSC) 환자 치료에 사용하는 2상 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
원발성 경화성 담관염은 담관의 염증과 섬유화를 특징으로 하는 진행성 면역매개 담도질환으로 간섬유화를 동반한다. 특히 ALP(alkaline phosphatase)가 상승한 환자의 경우 진행성 질환이 예측되어 현재 대다수에서 간 이식이 필요합니다. 질병의 자연사를 바꾸는 데 효과적인 것으로 밝혀진 현재의 의학 요법은 아직 없습니다. 이러한 이유로 생화학적 효능 및 안전성에 초점을 맞춘 초기 단계 연구에서 BTT1023에 의한 Vap-1 차단의 영향을 평가하기 위해 ALP 값이 상승한 PSC 환자를 이 연구에 모집할 것입니다.
이는 면역매개 간질환에 대한 BTT1023의 초기 단계 연구로, 현재 다른 의학적 치료법이 없는 PSC의 희귀질환 적응증에서 효과의 생화학적 효능(ALP 감소) 및 안전성을 확인하는 근거가 있다. 따라서 연구 설계는 더 긴 기간 동안 더 큰 규모의 무작위 통제 연구를 정당화하기 위해 초기 생화학적 효능 신호를 식별하는 데 중점을 둡니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
23
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Cambridge, 영국
- Addenbrooke's Hospital
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London, 영국
- Royal Free Hospital
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Newcastle, 영국
- Royal Victoria Infirmary
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Oxford, 영국
- John Radcliffe Hospital
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Nottinghamshire
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Nottingham, Nottinghamshire, 영국, NG7 2UH
- Queens Medical Centre
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West Midlands
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Birmingham, West Midlands, 영국, B15 2TH
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 서면 동의를 제공하고 모든 임상시험 요건을 준수할 의향과 능력이 있는 18~75세의 남성과 여성
- 경화성 담관염을 보여주는 일관된 MRI 또는 경화성 담관염에 대해 문서화된 대체 병인이 없는 PSC와 일치하는 간 생검을 통해 6개월 이상 지속되는 만성 담즙정체에 의해 PSC의 임상 진단이 분명합니다.
- 염증성 장질환을 동반한 환자에서 임상적 및 대장내시경적 증거(환자의 치료 표준에 따라; 18개월 이내)에 고등급 이형성증 소견 없이 안정한 질병이 있음
- UDCA 치료를 받는 환자의 경우 치료는 최소 3개월 동안 안정적이어야 하며 용량은 20mg/kg/일을 초과하지 않아야 합니다. 스크리닝 당시 UDCA 치료를 받고 있지 않은 경우, 마지막 UDCA 투여 후 최소 8주를 기록해야 합니다.
- 1.5 x ULN보다 큰 혈청 ALP
- 안정적인 혈청 ALP 수치(수준은 스크리닝 방문 1 및 스크리닝 방문 2에서 25% 이상 변경되지 않아야 함)
- 가임 여성 피험자는 시험 치료를 시작하기 전에 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다. 이 실험의 목적을 위해, 가임 여성 피험자는 자궁 절제술, 양측 난소 절제술 또는 의학적으로 기록된 난소 부전을 겪지 않은 여성입니다. 기간에 관계없이 무월경이 있는 50세 이하의 여성은 가임 가능성이 있는 것으로 간주됩니다.
- 모든 성적으로 활동적인 가임 여성은 시험 기간 동안 그리고 시험 약물의 마지막 투여 후 99일 동안 스크리닝 방문으로부터 두 가지 형태의 매우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 호르몬 제제를 사용하는 경우 시험 투여 전 최소 1개월 동안 동일한 방법을 사용해야 하며 피험자는 다른 형태의 피임법으로 장벽 방법을 사용해야 합니다. 수유 중인 여성은 임상 시험용 의약품 투여 전에 모유 수유 중단에 동의해야 합니다.
- 남성이 정관수술을 받지 않은 경우 선별검사에서 임상시험 완료까지 이성간 성교 동안 그리고 임상시험용 의약품의 마지막 투여일로부터 99일 동안 장벽 피임법(콘돔과 살정자제)을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자의 체중은 40kg 이상이어야 합니다.
제외 기준:
- 이전 임상 조사에서 문서화된 이차 경화성 담관염의 존재
- 바이러스성 간염, 알코올성 간 질환, 비알코올성 지방간염, 원발성 담즙성 간경변증을 포함하여 스크리닝 시점에 우세한 활동성 간 손상으로 조사자가 간주하는 간 질환의 대체 원인의 존재. 연구자가 자가면역 간염을 우세한 간 손상으로 간주하는 경우 자가면역 간염과 중첩 증후군 가능성이 있는 환자는 제외됩니다.
- 항응고제 없이 AST 및 ALT >10 x ULN 또는 빌리루빈 >3 x ULN 또는 INR >1.3
- 혈청 크레아티닌 >130μmol/L 또는 혈소판 수 <50 x 109/L
- 복수, 간성 뇌병증 에피소드 또는 정맥류 출혈을 포함하여 과거 또는 현재 간 대상부전의 모든 증거
- 지난 90일 이내의 최근 담관염 또는 예방적 항생제의 지속적인 필요
- 임신 또는 모유 수유
- 조사관이 평가한 유해 알코올 소비
- 베이스라인 유지 치료를 넘어서는 치료 강화를 필요로 하는 지난 90일 이내에 대장염 활동의 플레어; 경구용 프레드니솔론 >10mg/일, 생물학적 제제(즉, 단클론 항체) 및/또는 90일 이내에 대장염으로 인한 입원. 생물학적 제제의 사전 사용은 스크리닝에 대한 금기 사항이 아닙니다.
- 진단된 담관암종 또는 임상적으로 또는 영상학적으로 담관암종의 높은 임상적 의심
- 적절하게 치료된 피부의 기저 세포 및 편평 세포 암종 및 자궁 경부의 제자리 암종을 제외하고 지난 3년 이내에 진단된 동시 악성 종양 또는 침윤성 암
- 경피적 배액 또는 담관 스텐트의 존재
- 스크리닝 후 30일 이내 대수술
- 이전 장기 이식
- 연구 제품 또는 제형 부형제에 대한 알려진 과민성
- 후속 평가 또는 피험자의 준수에 대한 우려에 사용할 수 없음
- 시험 약물 반감기가 12일을 초과하는 경우 스크리닝 후 60일 또는 조사 약물의 마지막 투여량의 5 반감기 이내에 약물 또는 장치의 조사 시험에 참여
- 조사자의 의견에 따라 피험자가 시험에 포함될 위험이 낮다고 판단되는 기타 조건
- 호흡기 검토에서 위양성 검사 결과가 확인되지 않는 한 결핵(TB)에 대한 양성 선별 검사(T-SPOT.TB TB 검사 포함)
- 스크리닝 방문 2 이전 6주 이내에 생백신 접종을 받은 자
- 알려진 HIV 양성 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BTT1023
BTT1023 8mg/kg IV 주입, 11주 동안 총 7회 주입.
주입당 1-2시간 지속.
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IV(정맥 내) 시험용 의약품(IMP)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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방문 10(99일)에서의 반응: 기준선으로부터 방문 10(99일)까지 25% 이상의 혈청 ALP 감소
기간: 99일
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99일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 준수(환자 철회 포함)
기간: 120일
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이들은 PSC 환자에서 BTT1203의 내약성을 평가하기 위해 측정됩니다.
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120일
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심각한 부작용(SAE) 빈도
기간: 120일
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이들은 PSC 환자에서 BTT1203의 안전성, 유효 용량 및 내약성을 평가하기 위해 측정됩니다.
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120일
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부작용(AE) 빈도
기간: 120일
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이들은 PSC 환자에서 BTT1203의 안전성, 유효 용량 및 내약성을 평가하기 위해 측정됩니다.
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120일
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삶의 질 설문지 EQ-5D에서 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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검증된 EQ-5D 채점 시스템 사용
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99일
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삶의 질 설문지 피로 심각도 척도에서 기준선에서 99일까지의 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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채점은 질문에 대한 평균 응답을 계산하여 이루어집니다(모든 답변을 더하고 9로 나누기).
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99일
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삶의 질 설문지 Pruritus Visual Analogue Score에서 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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지침에 따라 측정된 VAS
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99일
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염증성 장 질환 일지(해당되는 경우)에서 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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향상된 간 섬유증 테스트에서 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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Fibroscan 측정에서 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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Aspartate Transaminase(AST)의 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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ALT(Alanine Transaminase)의 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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Alkaline Phosphatase(ALP)의 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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감마 글루타밀 트랜스퍼라제(GGT)의 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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빌리루빈의 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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기준선에서 99일째 알부민의 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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INR(International Normalized Ratio)의 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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99일
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Mayo PSC 위험 점수에서 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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원발성 경화성 담관염에 대한 개정된 자연사 모델에 따라 계산된 PSC 위험 점수
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99일
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말기 간 질환(MELD) 점수 모델에서 기준선에서 99일까지의 모든 변화(개선 또는 악화) 계산
기간: 99일
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2016년 이전 지침에 따라 계산된 MELD
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99일
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시험 기간 동안 간 질환 활성의 바이오마커로서 sVAP-1/SSAO의 변화(개선 또는 악화) 평가
기간: 120일
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120일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Philip Newsome, MD, University of Birmingham
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2015년 9월 8일
기본 완료 (실제)
2018년 10월 23일
연구 완료 (실제)
2018년 10월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 9월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 9월 10일
처음 게시됨 (추정)
2014년 9월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2019년 5월 3일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2019년 4월 30일
마지막으로 확인됨
2019년 4월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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