原発性硬化性胆管炎患者におけるBTT1023の試験 (BUTEO)

包含基準:

1. -インフォームド、書面による同意を提供し、すべての試験要件を順守する意思と能力がある18〜75歳の男性と女性
2. -6か月以上の慢性胆汁うっ滞によって明らかなPSCの臨床診断 硬化性胆管炎を示す一貫したMRIまたはPSCと一致する肝生検 硬化性胆管炎の文書化された別の病因がない場合
3. 付随する炎症性腸疾患、臨床的および結腸鏡検査の証拠、（患者の標準的なケアに沿って; 18か月以内）高度な異形成の所見のない安定した疾患の患者
4. UDCA による治療を受けている患者では、治療は少なくとも 3 か月間安定していなければならず、用量は 20 mg/kg/日を超えてはなりません。 スクリーニング時にUDCAによる治療を受けていない人では、UDCAの最後の投与から最低8週間を記録する必要があります
5. -1.5 x ULNを超える血清ALP
6. -安定した血清ALPレベル（レベルは、スクリーニング訪問1およびスクリーニング訪問2から25％以上変化してはなりません）
7. -出産の可能性のある女性被験者は、試験治療を開始する前に妊娠検査で陰性でなければなりません。 この試験の目的のために、出産の可能性のある女性被験者は、子宮摘出術、両側卵巣摘出術、または医学的に文書化された卵巣不全を経験していない女性です。 あらゆる期間の無月経を伴う50歳以下の女性は、出産の可能性があると見なされます
8. 出産の可能性のある性的に活発なすべての女性は、試用期間中および治験薬の最終投与後99日間、スクリーニング訪問から2つの非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 ホルモン剤を使用する場合は、同じ方法を少なくとも 1 か月間使用しなければならず、被験者は他の避妊法としてバリア法を使用する必要があります。 授乳中の女性は、治験薬の投与前に授乳を中止することに同意する必要があります
9. 男性は、精管切除されていない場合、スクリーニングから試験完了までの異性間性交中、および試験治験薬の最終投与から99日間、バリア避妊（コンドームと殺精子剤）を使用することに同意する必要があります
10. -患者の体重は40kg以上でなければなりません

除外基準:

1. -以前の臨床調査で記録された二次硬化性胆管炎の存在
2. -治験責任医師がスクリーニング時に主要な活動性肝障害であると見なす、ウイルス性肝炎、アルコール性肝疾患、非アルコール性脂肪性肝炎、原発性胆汁性肝硬変を含む、肝疾患の別の原因の存在。 -自己免疫性肝炎を伴う重複症候群の可能性がある患者は、治験責任医師が自己免疫性肝炎を優勢な肝障害と見なす場合は除外されます
3. ASTおよびALT>10 x ULNまたはビリルビン>3 x ULNまたは抗凝固剤の非存在下で>1.3のINR
4. 血清クレアチニン >130μmol/L または血小板数 <50 x 109/L
5. -腹水、肝性脳症または静脈瘤出血のエピソードを含む、過去または現在の肝代償不全の証拠
6. -過去90日以内の最近の胆管炎または予防的抗生物質の継続的な必要性
7. 妊娠中または授乳中
8. -調査官によって評価された有害なアルコール消費
9. ベースラインの維持治療を超えた治療の強化を必要とする、過去90日以内の大腸炎活動のフレア;経口プレドニゾロンの使用 > 10 mg/日、生物学的製剤 (すなわち モノクローナル抗体)、または 90 日以内の大腸炎による入院。 生物製剤の以前の使用は、スクリーニングの禁忌ではありません
10. -胆管がんと診断されているか、臨床的にまたは画像検査による胆管がんの臨床的疑いが高い
11. -過去3年以内に診断された同時悪性腫瘍または浸潤性癌 適切に治療された皮膚の基底細胞および扁平上皮癌および子宮頸部の上皮内癌を除く
12. 経皮ドレーンまたは胆管ステントの存在
13. -スクリーニングから30日以内の主要な外科的処置
14. 以前の臓器移植
15. -治験薬またはその製剤賦形剤に対する既知の過敏症
16. フォローアップ評価に利用できない、または被験者のコンプライアンスに関する懸念
17. -スクリーニングから60日以内、または治験薬の最後の投与の5半減期内の薬物またはデバイスの治験への参加、治験薬の半減期が12日を超える場合
18. -治験責任医師の意見では、被験者を試験に含めるリスクが低いその他の状態
19. -結核（TB）の陽性スクリーニング検査（T-SPOT.TB TB検査を含む）、呼吸レビューで偽陽性の検査結果が確認されない限り
20. -スクリーニング訪問2の前の6週間以内の生ワクチン接種の受領
21. -既知のHIV陽性状態