PKAN 환자에서 데페리프론의 동정적 사용
2022년 11월 9일 업데이트: Chiesi Canada Corp
판토텐산 키나제 관련 신경변성 환자에서 데페리프론의 동정적 사용
아포파마가 후원하는 연구 TIRCON2012V1-EXT를 완료하고 데페리프론을 계속 복용하기를 원하는 판토테네이트 키나제 관련 신경변성(PKAN) 환자는 동정심을 바탕으로 이를 받을 수 있는 기회가 제공될 것입니다.
환자는 자신의 신경과 전문의 또는 기타 적절한 전문의가 현지에서 추적하게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
무작위, 맹검, 위약 대조 시험 TIRCON2012V1과 후속 단일 암 개방 라벨 확장 연구 TIRCON2012V1-EXT를 모두 완료한 PKAN 환자는 다음을 위해 동정적 사용/확장 액세스 프로그램에 등록할 수 있습니다. 철분 킬레이트제 데페리프론을 계속 투여하십시오.
이 프로그램의 참가자는 현지에서 자신의 신경과 전문의 또는 기타 적절한 전문가의 뒤를 따릅니다.
환자는 TIRCON2012V1-EXT 임상 시험에서 처방된 동일한 용량의 데페리프론 경구 용액 80mg/mL를 복용합니다.
환자의 안전 모니터링이 수행됩니다.
프로그램은 최소한 현재 눈가림된 TIRCON2012V1 시험의 분석이 완료될 때까지(대략 2016년 4분기) 계속되며, 이때 재평가됩니다.
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 중간 규모 인구
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 완료된 연구 TIRCON2012V1-EXT
- 프로그램 약속 및 평가 일정을 준수할 수 있습니다.
- 가임 여성은 프로그램 시작 시 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. 단, 담당 의사가 상당한 장애로 인해 임신할 합당한 위험이 없다고 판단하는 경우는 예외입니다. 해당되는 경우 다음 기준 중 하나 이상을 충족해야 합니다. 프로그램 중 및 마지막 데페리프론 투여 후 30일 동안 효과적인 피임 방법을 사용하거나 비이성애 생활 방식에 참여하거나 다음과 같은 남성 성 파트너가 있어야 합니다. 멸균되었거나 프로그램이 진행되는 동안과 완료 후 최소 30일 동안은 금욕해야 합니다.
- 가임력이 있는 성생활을 하는 이성애 남성은 프로그램이 진행되는 동안과 완료 후 최소 30일 동안 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 환자 및/또는 권한을 부여받은 법적 대리인은 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서를 제공해야 하며, 미성년자는 현지 규정 요구 사항에 따라 동의서에 추가로 서명해야 합니다.
제외 기준:
치료 의사가 프로그램 참여가 현명하지 않다고 판단하는 의학적, 심리적 또는 정신적 상태가 있다고 판단하는 경우 환자는 동정적 사용 프로그램 참여에서 제외됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2015년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2015년 12월 18일
처음 게시됨 (추정)
2015년 12월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 9일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TIRCON2012V1-COMP
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