Uso compassionevole di Deferiprone in pazienti con PKAN
9 novembre 2022 aggiornato da: Chiesi Canada Corp
L'uso compassionevole del deferiprone nei pazienti con neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi
Ai pazienti con neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi (PKAN) che hanno completato lo studio TIRCON2012V1-EXT sponsorizzato da ApoPharma e che desiderano continuare a prendere il deferiprone verrà offerta l'opportunità di riceverlo su base compassionevole.
I pazienti saranno seguiti localmente dal proprio neurologo o altro specialista appropriato.
Panoramica dello studio
Stato
Non più disponibile
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti affetti da PKAN che hanno completato sia lo studio randomizzato, in cieco, controllato con placebo TIRCON2012V1 sia il suo follow-up, lo studio di estensione in aperto a braccio singolo TIRCON2012V1-EXT, possono iscriversi a questo programma di uso compassionevole/accesso esteso al fine di continuare a ricevere il chelante del ferro deferiprone.
I partecipanti a questo programma saranno seguiti localmente dal proprio neurologo o altro specialista appropriato.
I pazienti assumeranno deferiprone soluzione orale 80 mg/mL alla stessa dose prescritta nello studio clinico TIRCON2012V1-EXT.
Verrà eseguito il monitoraggio della sicurezza dei pazienti.
Come minimo, il programma continuerà fino al completamento dell'analisi dello studio TIRCON2012V1 attualmente in cieco (circa il quarto trimestre del 2016), momento in cui verrà rivalutato.
Tipo di studio
Accesso esteso
Tipo di accesso espanso
- Popolazione di dimensioni intermedie
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
N/A
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Studio completato TIRCON2012V1-EXT
- In grado di aderire agli appuntamenti del programma e ai programmi di valutazione
- Le donne in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza all'inizio del programma, a meno che il medico curante non stabilisca che non vi è alcun ragionevole rischio di gravidanza a causa di una significativa incapacità. Se applicabile, devono soddisfare almeno uno dei seguenti criteri: Utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il programma e per 30 giorni dopo l'ultima dose di deferiprone, OPPURE seguire uno stile di vita non eterosessuale, OPPURE avere un partner sessuale maschile che è stato sterilizzato, O essere astinente durante il programma e per almeno 30 giorni dopo il suo completamento.
- I maschi eterosessuali sessualmente attivi fertili devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il programma e per almeno 30 giorni dopo il suo completamento
- I pazienti e/o i loro rappresentanti legali autorizzati devono fornire un consenso informato scritto firmato e datato, e i minori devono inoltre firmare un modulo di assenso secondo i requisiti normativi locali.
Criteri di esclusione:
I pazienti saranno esclusi dalla partecipazione al programma di uso compassionevole se il medico curante determina la presenza di qualsiasi condizione medica, psicologica o psichiatrica che, a suo avviso, renderebbe imprudente la partecipazione al programma
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
17 dicembre 2015
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 dicembre 2015
Primo Inserito (Stima)
21 dicembre 2015
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
14 novembre 2022
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 novembre 2022
Ultimo verificato
1 novembre 2022
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie dei gangli basali
- Disturbi del movimento
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Distrofie neuroassonali
- Neurodegenerazione associata alla pantotenato chinasi
- Degenerazione nervosa
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti chelanti
- Agenti sequestranti
- Agenti chelanti del ferro
- Deferiprone
Altri numeri di identificazione dello studio
- TIRCON2012V1-COMP
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