Deferipronin myötätuntoinen käyttö PKAN-potilailla
keskiviikko 9. marraskuuta 2022 päivittänyt: Chiesi Canada Corp
Deferipronin myötätuntoinen käyttö potilailla, joilla on pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio
Potilaille, joilla on pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio (PKAN), jotka ovat suorittaneet ApoPharman tukeman tutkimuksen TIRCON2012V1-EXT ja jotka haluavat jatkaa deferipronin käyttöä, tarjotaan mahdollisuus saada se myötätuntoisesti.
Potilaita seuraa paikallisesti oma neurologi tai muu sopiva erikoislääkäri.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei ole enää käytettävissä
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PKAN-potilaat, jotka ovat suorittaneet sekä satunnaistetun, sokkoutetun, lumekontrolloidun tutkimuksen TIRCON2012V1 että sen seurannan, yksihaaraisen avoimen jatkotutkimuksen TIRCON2012V1-EXT, voivat ilmoittautua tähän erityiskäyttöön/laajennetun pääsyn ohjelmaan jatka rautakelaattorin deferipronin saamista.
Tämän ohjelman osallistujia seuraa paikallisesti oma neurologi tai muu sopiva asiantuntija.
Potilaat ottavat deferiproni-oraaliliuosta 80 mg/ml samalla annoksella, joka heille määrättiin kliinisessä TIRCON2012V1-EXT-tutkimuksessa.
Potilaiden turvallisuusseuranta suoritetaan.
Ohjelmaa jatketaan vähintään, kunnes tällä hetkellä soketun TIRCON2012V1-kokeen analyysi on valmis (noin Q4 2016), jolloin se arvioidaan uudelleen.
Opintotyyppi
Laajennettu käyttöoikeus
Laajennettu käyttöoikeustyyppi
- Keskikokoinen väestö
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei käytössä
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Valmistunut tutkimus TIRCON2012V1-EXT
- Pystyy noudattamaan ohjelman tapaamisia ja arviointiaikatauluja
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla tulee olla negatiivinen raskaustestin tulos ohjelman alkaessa, ellei hoitava lääkäri totea, että merkittävän työkyvyttömyyden vuoksi ei ole kohtuullista raskauden riskiä. Heidän on tarvittaessa täytettävä vähintään yksi seuraavista kriteereistä: Käytä tehokasta ehkäisymenetelmää ohjelman aikana ja 30 päivän ajan viimeisen deferiproniannoksen jälkeen TAI osallistuu ei-heteroseksuaaliseen elämäntapaan TAI heillä on miespuolinen seksikumppani, joka on steriloitu TAI olla pidättyväinen ohjelman aikana ja vähintään 30 päivää sen päättymisen jälkeen.
- Hedelmällisen seksuaalisesti aktiivisten heteroseksuaalisten miesten on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän käyttöön ohjelman aikana ja vähintään 30 päivän ajan sen päättymisen jälkeen
- Potilaiden ja/tai heidän valtuutettujen laillisten edustajiensa on annettava allekirjoitettu ja päivätty kirjallinen tietoinen suostumus, ja alaikäisten on lisäksi allekirjoitettava suostumuslomake paikallisten säännösten mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
Potilaat suljetaan pois osallistumisesta erityiskäyttöohjelmaan, jos hoitava lääkäri toteaa, että hänellä on jokin lääketieteellinen, psykologinen tai psykiatrinen sairaus, joka hänen mielestään tekisi ohjelmaan osallistumisesta epäviisaa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 17. joulukuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 18. joulukuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Maanantai 21. joulukuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 14. marraskuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. marraskuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. marraskuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Basal ganglia -taudit
- Liikkumishäiriöt
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Neuroaksonaaliset dystrofiat
- Pantotenaattikinaasiin liittyvä neurodegeneraatio
- Hermoston rappeuma
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kelatointiaineet
- Sekvestoivat aineet
- Rautaa kelatoivat aineet
- Deferiproni
Muut tutkimustunnusnumerot
- TIRCON2012V1-COMP
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .