Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Medfølende bruk av deferipron hos pasienter med PKAN

9. november 2022 oppdatert av: Chiesi Canada Corp

Den medfølende bruken av deferipron hos pasienter med pantothenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon

Pasienter med pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (PKAN) som har fullført den ApoPharma-sponsede studien TIRCON2012V1-EXT og som ønsker å fortsette å ta deferipron vil bli tilbudt muligheten til å motta det på medfølende basis. Pasientene vil bli fulgt lokalt av egen nevrolog eller annen passende spesialist.

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Pasienter med PKAN som har fullført både den randomiserte, blindede, placebokontrollerte studien TIRCON2012V1 og dens oppfølging, den enkeltarmede åpne utvidelsesstudien TIRCON2012V1-EXT, kan melde seg på dette programmet for medfølende bruk/utvidet tilgang for å fortsett å motta jernkelatoren deferipron. Deltakere i dette programmet vil bli fulgt lokalt av egen nevrolog eller annen passende spesialist. Pasienter vil ta deferipron mikstur 80 mg/ml i samme dose som de ble foreskrevet i den kliniske studien TIRCON2012V1-EXT. Sikkerhetsovervåking av pasientene vil bli utført. Programmet vil som et minimum fortsette til analysen av den for øyeblikket blindede TIRCON2012V1-studien er fullført (omtrent 4. kvartal 2016), da vil den bli revurdert.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Befolkning av middels størrelse

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

N/A

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Fullført studie TIRCON2012V1-EXT
  2. Kunne overholde programavtaler og evalueringsplaner
  3. Kvinner i fertil alder må ha et negativt graviditetstestresultat ved starten av programmet, med mindre den behandlende legen fastslår at det ikke er noen rimelig risiko for graviditet på grunn av betydelig inhabilitet. Hvis det er aktuelt, må de oppfylle minst ett av følgende kriterier: Bruk en effektiv prevensjonsmetode under programmet og i 30 dager etter siste dose deferipron, ELLER delta i en ikke-heteroseksuell livsstil, ELLER ha en mannlig seksuell partner som har blitt sterilisert, ELLER være avholdende under programmet og i minst 30 dager etter at det er fullført.
  4. Fertile seksuelt aktive heterofile menn må godta å bruke en effektiv prevensjonsmetode under programmet og i minst 30 dager etter at det er fullført
  5. Pasienter og/eller deres autoriserte juridiske representanter må gi signert og datert skriftlig informert samtykke, og mindreårige må i tillegg signere et samtykkeskjema i henhold til lokale regulatoriske krav.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter vil bli ekskludert fra å delta i compassionate use-programmet hvis den behandlende legen fastslår tilstedeværelsen av en medisinsk, psykologisk eller psykiatrisk tilstand som etter hans/hennes mening vil føre til at deltakelse i programmet er uklokt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2015

Først lagt ut (Anslag)

21. desember 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

14. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TIRCON2012V1-COMP

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekruttering
    TIRCON International NBIA Registry (TIRCON)
    Nevrodegenerasjon med hjernejernakkumulering (NBIA) | Pantotenatkinase-assosiert nevrodegenerasjon (PKAN) | Aceruloplasminemi | Beta-propeller protein-assosiert nevrodegenerasjon (BPAN) | Mitokondriell membranprotein assosiert nevrodegenerasjon (MPAN) | Fettsyrehydroksylase-assosiert nevrodegenerasjon... og andre forhold
    Canada, Tsjekkia, Tyskland, Italia, Nederland, Polen, Serbia, Spania

Kliniske studier på Deferipron

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Jordan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere