Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Soucitné použití deferipronu u pacientů s PKAN

9. listopadu 2022 aktualizováno: Chiesi Canada Corp

Soucitné použití deferipronu u pacientů s neurodegenerací spojenou s pantotenátkinázou

Pacientům s neurodegenerací spojenou s pantothenátkinázou (PKAN), kteří dokončili studii TIRCON2012V1-EXT sponzorovanou společností ApoPharma a kteří si přejí pokračovat v užívání deferipronu, bude nabídnuta možnost jej získat ze soucitu. Pacienti budou lokálně sledováni vlastním neurologem nebo jiným vhodným specialistou.

Přehled studie

Postavení

Již není k dispozici

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti s PKAN, kteří dokončili jak randomizovanou, zaslepenou, placebem kontrolovanou studii TIRCON2012V1, tak její následnou, jednoramennou otevřenou prodlouženou studii TIRCON2012V1-EXT, se mohou zapsat do tohoto programu pro použití ze soucitu/rozšířeného přístupu, aby pokračovat v užívání chelátoru železa deferipronu. Účastníci tohoto programu budou lokálně sledováni vlastním neurologem nebo jiným vhodným specialistou. Pacienti budou užívat deferipron perorální roztok 80 mg/ml ve stejné dávce, jakou jim byla předepsána v klinické studii TIRCON2012V1-EXT. Bude prováděno monitorování bezpečnosti pacientů. Minimálně bude program pokračovat, dokud nebude dokončena analýza aktuálně zaslepené studie TIRCON2012V1 (přibližně 4. čtvrtletí 2016), kdy bude přehodnocena.

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Středně velká populace

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Ukončené studium TIRCON2012V1-EXT
  2. Schopnost dodržovat schůzky programu a harmonogramy hodnocení
  3. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní výsledek těhotenského testu na začátku programu, pokud ošetřující lékař nerozhodne, že neexistuje žádné rozumné riziko otěhotnění z důvodu významné neschopnosti. Pokud je to vhodné, musí splňovat alespoň jedno z následujících kritérií: používat účinnou metodu antikoncepce během programu a 30 dní po poslední dávce deferipronu, NEBO se účastnit neheterosexuálního životního stylu, NEBO mít sexuálního partnera, který byl sterilizován, NEBO v průběhu programu a alespoň 30 dnů po jeho skončení abstinovat.
  4. Plodní sexuálně aktivní heterosexuální muži musí souhlasit s používáním účinné metody antikoncepce během programu a alespoň 30 dnů po jeho ukončení
  5. Pacienti a/nebo jejich oprávnění zákonní zástupci musí poskytnout podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas a nezletilí musí navíc podepsat formulář souhlasu podle místních regulačních požadavků.

Kritéria vyloučení:

Pacienti budou vyloučeni z účasti v programu pro použití ze soucitu, pokud ošetřující lékař zjistí přítomnost jakéhokoli zdravotního, psychologického nebo psychiatrického stavu, který by podle jeho názoru způsobil, že by účast v programu byla nerozumná.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chiesi Canada Corp

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2015

První zveřejněno (Odhad)

21. prosince 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TIRCON2012V1-COMP

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferipron

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit