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PKAN 患者におけるデフェリプロンの思いやりのある使用

2022年11月9日 更新者:Chiesi Canada Corp

パントテネートキナーゼ関連神経変性患者におけるデフェリプロンの思いやりのある使用

ApoPharma が後援する研究 TIRCON2012V1-EXT を完了し、デフェリプロンの継続服用を希望するパントテネート キナーゼ関連神経変性症 (PKAN) の患者には、思いやりを持って服用する機会が提供されます。 患者は、自分の神経科医または他の適切な専門家によって局所的に追跡されます。

調査の概要

詳細な説明

無作為盲検プラセボ対照試験 TIRCON2012V1 とそのフォローアップである単群非盲検延長試験 TIRCON2012V1-EXT の両方を完了した PKAN 患者は、以下を目的として、この人道的使用/拡張アクセス プログラムに登録できます。鉄キレート剤デフェリプロンの投与を継続します。 このプログラムの参加者は、地元の神経科医または他の適切な専門家によってフォローされます。 患者は、TIRCON2012V1-EXT 臨床試験で処方されたのと同じ用量でデフェリプロン経口溶液 80 mg/mL を服用します。 患者の安全監視が行われます。 少なくとも、現在盲検化されている TIRCON2012V1 試験の分析が完了するまで (2016 年第 4 四半期頃)、プログラムは継続され、その時点で再評価されます。

研究の種類

アクセスの拡大

拡張アクセス タイプ

  • 中規模人口

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

なし

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 試験完了 TIRCON2012V1-EXT
  2. プログラムの予定と評価スケジュールを順守できる
  3. 出産の可能性のある女性は、プログラムの開始時に妊娠検査結果が陰性である必要があります。 該当する場合、次の基準の少なくとも 1 つを満たす必要があります: プログラム中およびデフェリプロンの最終投与後 30 日間、効果的な避妊方法を使用する、または異性愛者以外のライフスタイルに参加する、または次のような男性の性的パートナーがいる滅菌されている、またはプログラム中およびプログラム終了後少なくとも 30 日間禁欲している。
  4. 肥沃な性的に活発な異性愛者の男性は、プログラム中およびプログラム終了後少なくとも30日間、効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります
  5. 患者および/またはその正式な法定代理人は、署名と日付が記入された書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があり、未成年者は、現地の規制要件に従って同意書にさらに署名する必要があります。

除外基準:

担当医師が、プログラムへの参加が賢明でないと考える医学的、心理的、または精神医学的状態の存在を判断した場合、患者は人道的使用プログラムへの参加から除外されます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

試験登録日

最初に提出

2015年12月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年12月18日

最初の投稿 (見積もり)

2015年12月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月9日

最終確認日

2022年11月1日

詳しくは

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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