Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Medelevend gebruik van deferipron bij patiënten met PKAN

9 november 2022 bijgewerkt door: Chiesi Canada Corp

Het compassievolle gebruik van deferipron bij patiënten met pantothenaatkinase-geassocieerde neurodegeneratie

Patiënten met pantothenaatkinase-geassocieerde neurodegeneratie (PKAN) die de door ApoPharma gesponsorde studie TIRCON2012V1-EXT hebben voltooid en die deferipron willen blijven gebruiken, krijgen de kans om het op basis van mededogen te ontvangen. Patiënten worden plaatselijk gevolgd door hun eigen neuroloog of een andere geschikte specialist.

Studie Overzicht

Toestand

Niet meer beschikbaar

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met PKAN die zowel de gerandomiseerde, geblindeerde, placebogecontroleerde studie TIRCON2012V1 als de follow-up ervan, de eenarmige open-label extensiestudie TIRCON2012V1-EXT, hebben voltooid, kunnen deelnemen aan dit programma voor gebruik in schrijnende gevallen/uitgebreide toegang om doorgaan met het ontvangen van de ijzerchelator deferipron. Deelnemers aan dit programma worden lokaal gevolgd door hun eigen neuroloog of andere geschikte specialist. Patiënten zullen deferipron orale oplossing 80 mg/ml innemen in dezelfde dosis als voorgeschreven in de TIRCON2012V1-EXT klinische studie. Er wordt toezicht gehouden op de veiligheid van de patiënten. Het programma zal minimaal doorgaan totdat de analyse van de momenteel geblindeerde TIRCON2012V1-studie is voltooid (ongeveer Q4 2016), waarna het opnieuw zal worden geëvalueerd.

Studietype

Uitgebreide toegang

Uitgebreid toegangstype

  • Bevolking van gemiddelde grootte

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

NVT

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Afgeronde studie TIRCON2012V1-EXT
  2. In staat zijn zich te houden aan programma-afspraken en evaluatieschema's
  3. Vrouwen die zwanger kunnen worden, moeten aan het begin van het programma een negatief resultaat van de zwangerschapstest hebben, tenzij de behandelend arts vaststelt dat er geen redelijk risico op zwangerschap is vanwege een aanzienlijke handicap. Indien van toepassing, moeten ze aan ten minste één van de volgende criteria voldoen: Gebruik een effectieve anticonceptiemethode tijdens het programma en gedurende 30 dagen na de laatste dosis deferipron, OF neem deel aan een niet-heteroseksuele levensstijl, OF heb een mannelijke seksuele partner die is gesteriliseerd, OF zich onthouden tijdens het programma en gedurende ten minste 30 dagen na voltooiing ervan.
  4. Vruchtbare seksueel actieve heteroseksuele mannen moeten ermee instemmen een effectieve anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het programma en gedurende ten minste 30 dagen na voltooiing ervan
  5. Patiënten en/of hun gemachtigde wettelijke vertegenwoordigers moeten een ondertekende en gedateerde schriftelijke geïnformeerde toestemming verstrekken, en minderjarigen moeten bovendien een instemmingsformulier ondertekenen volgens de lokale wettelijke vereisten.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten worden uitgesloten van deelname aan het Compassionate Use-programma als de behandelend arts de aanwezigheid van een medische, psychologische of psychiatrische aandoening vaststelt die naar zijn/haar mening deelname aan het programma onverstandig zou maken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 december 2015

Eerst geplaatst (Schatting)

21 december 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

14 november 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

9 november 2022

Laatst geverifieerd

1 november 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TIRCON2012V1-COMP

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren