Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Współczujące stosowanie deferypronu u pacjentów z PKAN

9 listopada 2022 zaktualizowane przez: Chiesi Canada Corp

Współczujące stosowanie deferypronu u pacjentów z neurodegeneracją związaną z kinazą pantotenianową

Pacjenci z neurodegeneracją związaną z kinazą pantotenianową (PKAN), którzy ukończyli sponsorowane przez ApoPharma badanie TIRCON2012V1-EXT i którzy chcą kontynuować przyjmowanie deferypronu, otrzymają możliwość otrzymania go na zasadach współczucia. Pacjenci będą lokalnie obserwowani przez własnego neurologa lub innego odpowiedniego specjalistę.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci z PKAN, którzy ukończyli zarówno randomizowane, zaślepione, kontrolowane placebo badanie TIRCON2012V1, jak i jego kontynuację, jednoramienne, otwarte badanie kontynuacyjne TIRCON2012V1-EXT, mogą zapisać się do tego programu indywidualnego/rozszerzonego dostępu w celu kontynuować przyjmowanie chelatora żelaza deferypronu. Uczestnicy tego programu będą lokalnie obserwowani przez własnego neurologa lub innego odpowiedniego specjalistę. Pacjenci będą przyjmować roztwór doustny deferypronu o stężeniu 80 mg/ml w takiej samej dawce, jaka została im przepisana w badaniu klinicznym TIRCON2012V1-EXT. Prowadzony będzie monitoring bezpieczeństwa pacjentów. Program będzie kontynuowany co najmniej do czasu zakończenia analizy obecnie zaślepionego badania TIRCON2012V1 (około czwartego kwartału 2016 r.), kiedy to zostanie ponownie oceniony.

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończone badanie TIRCON2012V1-EXT
  2. Potrafi przestrzegać terminów programu i harmonogramów oceny
  3. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego na początku programu, chyba że lekarz prowadzący stwierdzi, że nie ma uzasadnionego ryzyka ciąży z powodu znacznej niezdolności do pracy. W stosownych przypadkach muszą spełniać co najmniej jedno z następujących kryteriów: stosować skuteczną metodę antykoncepcji podczas programu i przez 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki deferypronu LUB prowadzić nieheteroseksualny tryb życia LUB mieć partnera seksualnego, który została wysterylizowana LUB zachować abstynencję w trakcie trwania programu i przez co najmniej 30 dni po jego zakończeniu.
  4. Płodni, aktywni seksualnie heteroseksualni mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji w trakcie trwania programu i przez co najmniej 30 dni po jego zakończeniu
  5. Pacjenci i/lub ich upoważnieni przedstawiciele prawni muszą przedstawić podpisaną i opatrzoną datą pisemną świadomą zgodę, a osoby niepełnoletnie muszą dodatkowo podpisać formularz zgody zgodnie z lokalnymi wymogami prawnymi.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci zostaną wykluczeni z udziału w programie współczucia, jeśli lekarz prowadzący stwierdzi istnienie jakiegokolwiek stanu medycznego, psychologicznego lub psychiatrycznego, który w jego ocenie spowodowałby, że udział w programie byłby nierozsądny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Canada Corp

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 grudnia 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 listopada 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 listopada 2022

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TIRCON2012V1-COMP

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową

  • LMU Klinikum
    Seventh Framework Programme; NBIA Alliance
    Rekrutacyjny
    Międzynarodowy rejestr NBIA TIRCON (TIRCON)
    Neurodegeneracja z akumulacją żelaza w mózgu (NBIA) | Neurodegeneracja związana z kinazą pantotenianową (PKAN) | Aceruloplazminemia | Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration (BPAN) | Neurodegeneracja związana z białkami błony mitochondrialnej (MPAN) | Neurodegeneracja związana z hydroksylazą... i inne warunki
    Kanada, Czechy, Niemcy, Włochy, Holandia, Polska, Serbia, Hiszpania
  • Children's National Research Institute
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicy
    Rejestracja na zaproszenie
    Potrzeby opieki paliatywnej dzieci z rzadkimi chorobami i ich rodzinami (FACE-Rare)
    Wrodzona przepuklina przeponowa | Ciężka hemofilia A | Syndrom Noonana | Zespół krótkiego jelita | Zespół trisomii 13 | Zespół Cockayne'a | Syndrom CHARGE'a | Beta-Propeller Protein-Associated Neurodegeneration | Wczesna dziecięca encefalopatia padaczkowa | Niedobór syntetazy asparaginy | Zespół FOXG1 | Zespół KBG | Arthrogryposis... i inne warunki
    Stany Zjednoczone

Badania kliniczne na Deferypron

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahrain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj